Prøver på ny godkjenning av millionbehandling
I april i fjor avslo Beslutningsforum legemidlet Evrysdi (risdiplam) fra Roche som behandling for barn og voksne med spinal muskelatrofi (SMA). Nå prøver Roche på nytt, denne gangen med mål om godkjenning for en begrenset pasientgruppe. – Vårt mål er at alle voksne SMA-pasienter skal ha et behandlingsalternativ, sier Audun Ohna, leder for markedstilgang i Roche Norge.
Publisert
Sist oppdatert
Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig nevromuskulær sykdom som forårsaker nedbrytning av motoriske nevroner i hjernestammen og ryggmargen. Dette fører til gradvis muskelsvakhet og muskelsvinn, noe som gjør at mange pasienter blir avhengige av omfattende behandling og støtte gjennom livet.
Dyre medisiner
Biogens legemiddel Spinraza (nusinersen) har vært standardbehandling for SMA i Norge siden 2018, først for barn og senere også for voksne. Behandlingen, som gis via spinalinjeksjon, har blitt kjent som en av verdens dyreste, med en prislapp på opptil én million kroner per dose før rabatter. Evrysdi, som i motsetning til Spinraza er en oral medisin, ble ikke godkjent av Beslutningsforum i april i fjor. Forumet mente at det manglet dokumentasjon som kunne forsvare prisen, og anså ikke den kliniske nytten som tilstrekkelig for en bred godkjenning.
Roche forsøker ny strategi for godkjenning
Etter avslaget ba Roche Direktoratet for medisinske produkter (DMP) om en ny metodevurdering for en begrenset pasientgruppe. Bestillerforum avslo imidlertid denne anmodningen med begrunnelsen at det ikke forelå ny dokumentasjon, og at den opprinnelige vurderingen hadde sammenlignet Evrysdi med standard støttebehandling (BSC) i en kostnad per QALY-analyse. Men Bestillerforum påpekte også et udekket behov for behandling til voksne pasienter som ikke kan bruke Spinraza.
Skal vurderes på nytt
Bestillerforum har derfor bedt DMP om å samarbeide med fagmiljøet for å kartlegge behovet blant voksne pasienter med SMA. Formålet er å utarbeide et notat som beskriver pasientpopulasjonen, inkludert relevante undergrupper, og anslå størrelsen på denne gruppen. Basert på dette skal Sykehusinnkjøp HF gjennomføre nye prisforhandlinger med Roche.
– Vårt mål er at alle voksne pasienter med SMA skal ha et behandlingsalternativ, og går inn i denne prosessen med det målet. Vi tar beslutningen til Bestillerforum til orientering, og vi vil gå i dialog med DMP og Sykehusinnkjøp for å bidra til raskest mulig prosess, sier Audun Ohna som er leder for markedstilgang i Roche Norge til HealthTalk.
