Lovende resultater for ungdom med alvorlig håravfall - Nå skal Beslutningsforum ta stilling for voksne

Det viser resultater fra fase 3-studien BRAVE-AA-PEDS, som ble presentert som en late-breaker under årets dermatologikongress i regi av American Academy of Dermatology (AAD). 

Olumiant (baricitinib) er allerede godkjent i EU for behandling av alvorlig AA hos voksne, men Beslutningsforum har foreløpig ikke konkludert i spørsmålet om offentlig finansiering i Norge.

Fortsatt ikke enige om pris

Metodevurderingen har vært klar siden september i fjor, men det som gjenstår før en beslutning kan fattes, er at Sykehusinnkjøp og Eli Lilly blir enige om en pris. 

– Vi er i vanlig prosess med Sykehusinnkjøp og har ingen ytterligere informasjon å dele på nåværende tidspunktet, forteller Ingunn Furfjord. Hun er Tender Brand Manager i Eli Lilly.  

Totalt 257 pasienter deltok i BRAVE-AA-PEDS studien og ble randomisert til å motta enten baricitinib 4 mg, baricitinib 2 mg eller placebo én gang daglig. Hovedendepunktet var å oppnå en SALT-score på 20 eller lavere etter 36 uker, som tilsvarer minst 80 prosent dekning av hodebunnen.

Ved oppstart av behandlingen hadde pasientene i gjennomsnitt 89 prosent hårtap i hodebunnen – altså nesten totalt hårtap. I tillegg manglet 65 prosent øyenbryn og 57 prosent hadde liten eller ingen øyevippestatus.

Sterke resultater etter 36 uker:

• 60 % av pasientene som fikk baricitinib 4 mg oppnådde minst 50 prosent bedring i hårtap, mot 37 i 2 mg-gruppen og 5,7 prosent i placebogruppen.

• 42,4 prosent (4 mg) og 27,4 prosent (2 mg) oppnådde minst 80 prosent hårdekning i hodebunnen, mot 4,5 prosent i placebogruppen.

• 36,5 prosent (4 mg) og 21,4 prosent (2 mg) fikk 90 prosent eller mer hårvekst (SALT ≤10), sammenliknet med 2,3 prosent som fikk placebo.

• Halvparten (50 prosent) i 4 mg-gruppen fikk betydelig øyenbrynsvekst, mot 24,1 prosent i 2 mg-gruppen – sammenlignet med 0 prosent i placebogruppen.

• Når det gjelder øyevipper, oppnådde 42,9 prosent (4 mg) og 25,5 prosent (2 mg) forbedring, mot 14,0 prosent på placebostatus.

Resultatene etter 36 uker hos ungdommene er sammenlignbare med resultatene voksne oppnådde etter 52 uker i de tidligere BRAVE-AA1 og BRAVE-AA2-studiene. Dette kan tyde på at yngre pasienter responderer raskere på behandlingen.

– Tidlig debut av alopecia areata kan være mer alvorlig, og unge responderer ofte dårlig på lokalbehandlinger eller kortikosteroider som vanligvis gis som førstelinjebehandling, sier Dr. Brittany Craiglow, hudlege og professor ved Yale School of Medicine i en pressemelding fra Eli Lilly. 

Disse resultatene er lovende fordi de viser at baricitinib kan gi betydelig hårvekst hos ungdom etter 36 uker – et tidlig signal om at dette kan være en effektiv behandling ved alvorlig sykdom.

Studien inkluderte ungdom i alderen 12–18 år med en SALT-score på ≥50. Pasientene måtte ha hatt diagnosen i minst ett år, og pågående sykdomsepisode i 6 måneder til 8 år (gjennomsnitt: 6,6 år). De fleste hadde tidligere prøvd behandling uten effekt, og over halvparten hadde fått psykologisk oppfølging som følge av sykdommen.

Kan bli nytt førstevalg

I dag finnes det ingen effektive behandlinger for alopecia areata som er godkjent for bruk ved offentlige sykehus i Norge. Førstevalg er ofte topikale kortikosteroider eller lokal injeksjonsbehandling med triamcinolon, men disse er sjelden tilstrekkelige ved alvorlige tilfeller. For pasienter med omfattende og langvarig hårtap forsøkes det iblant systemiske immunmodulerende legemidler som metotreksat, men dokumentasjonen for effekt er begrenset.

I oktober i fjor sa Beslutningsforum nei til å innføre det konkurrerende legemidlet Litfulo. Begge legemidlene tilhører en ny klasse kalt JAK-hemmere, som reduserer betennelse ved å hemme aktiviteten til spesifikke enzymer. Mens baricitinib hemmer JAK1 og JAK2, virker Litfulo på JAK3 og tyrosin kinase (TEC).

– Ikke brukt riktige verktøy

Evy-Ann Hamre, leder i Alopeciaforeningen, uttalte den gang til HealthTalk at beslutningen baserte seg på en mangelfull metodevurdering. – Det er trist at Norge velger å ikke følge etter andre europeiske land som har godkjent Litfulo. Beslutningen viser at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) ikke har brukt riktige verktøy for å forstå sykdommens innvirkning på livskvaliteten, sa hun.

Litfulo er godkjent blant annet i Storbritannia, Spania og Italia – basert på de samme dataene som ble vurdert i Norge.