SMA-medisinen Evrysdi viser fortsatt vedlikeholdt eller forbedret effekt etter fire år, viser nye oppfølgingsdata fra en studie i regi av Roche.
Illustrasjonsbilde: Getty Images
Stadig bedring for barn med sjelden muskelsykdom fire år etter medisinstart
Fire års oppfølgingsdata fra den pågående Firefish-studien viser fortsatt økning i antall barn med alvorlig spinal muskelatrofi (SMA) som kan sitte, stå og gå etter behandling med medisinen Evrysdi fra Roche.
Studien viste også at 91 prosent av barna fortsatt var i live i måned 48 av studien. Mer enn 95 prosent hadde vedlikeholdt evnen til å svelge. Uten behandling ville disse barna hatt behov for hjelp med å få i seg mat, og majoriteten av pasientene ville være døde innen to år, skriver Roche i en pressemelding.
Annonse kun for helsepersonell
Spinal muskelatrofi (SMA)
SMA er en alvorlig, sjelden og fremadskridende muskelsykdom som rammer både gutter og jenter.
Sykdommen skyldes at forhorncellene forsvinner. Dette vil medføre svinn i muskulaturen. Kognitiv funksjon er vanligvis normal.
På verdensbasis er det beregnet at mellom 1 og 2 personer per 100.000 innbyggere har SMA. I Norge tror vi det er cirka 50 personer under 18 år med SMA, mens tallet for personer over 18 år er ukjent.
Kilde: Helsenorge.no
Evrysdi er i dag godkjent i 99 land, og brukes i behandlingen av mer enn 8500 pasienter globalt. Medisinen kan gis som en flytende blanding hjemme, enten via munn eller gjennom ernæringsrør. Medisinen fikk hurtigbehandling for godkjenning av europeiske og amerikanske myndigheter i 2017 og 2018.
De nye langtidsdataene kommer fra den åpne utvidelsen av Firefish, en todelt studie med spedbarn som var mellom 1-7 måneder fra de ble innrullert i studien. Etter fire år kunne gjorde fortsatt mange av de nå unge barna fremskritt med å sitte, stå og gå uten støtte.
Blant de 58 barna som har blitt behandlet med Evrysdi i studien, kunne 37 sitte uten støtte i minst fem sekunder i måned 48, sammenlignet med 35 i måned 24. I tillegg kunne 36 av barna sitte uten støtte i minst 30 sekunder i måned 48, sammenlignet med 23 i måned 24. Mellom måned 24 og måned 48 klarte tre av barna å stå uten støtte, mens ett barn klarte å gå uten støtte.
Annonse kun for helsepersonell
I tillegg var alle barna som fikk Evrysdi, og som var i live ved tidspunktet for studiens primærenalyse, også i live i måned 48. Samtidig trekker selskapet frem at majoriteten av barna vedlikehold sin evne til å få i seg mat ved å bruke munnen og å svelge, opp til måned 48 i studien.
– Evrysdis orale administrasjon gjør det mulig å distribuere medisinen gjennom hele kroppen. Dette vil systemisk øke kroppens produksjon av SMN-proteinet, hvorav mangelen på dette proteinet er den underliggende årsaken til sykdommen, sier Dr Giavanni Baranello ved UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital i London, i en uttalelse fra Roche.
– Dette har vist seg å hjelpe med å kunne levere meningsfull påvirkning på viktige daglige funksjoner, inkludert motoriske milepæler, ernæringsinntak og svelging, som ble vedlikeholdt eller fobredret i denne langtidsstudien, samtidig som man hadde en tolerabel sikkerhetsprofil, sier Baranello.
