Beslutningsforum 23. september:

VIKTIGE BESLUTNINGER: Leder i Beslutingsforum Terje Rootwelt (t.v) og fagdirektør i Helse Sør-Øst Ulrich Spreng.

Beslutningsforum: Ja til CAR-T avhenger av anbud på ikke-godkjente legemidler

Mandag kan CAR-T-celleterapien Tecartus bli godkjent for pasienter med mantelcellelymfom. Men godkjenningen er i praksis betinget av at Beslutningsforum også sier ja til et anbud med BTK-hemmere som ennå ikke er godkjent for denne indikasjonen.

Lars Brock Nilsen
Journalist
Publisert Sist oppdatert

Det er uvanlig at innføringen av et legemiddel i Beslutningsforum er så tett knyttet til en annen beslutning. Likevel er det nettopp dette som vil skje på mandag.

Dette er BTK-hemmer-saken:

Forhandlingene mellom norske myndigheter og Johnson & Johnson om prisen på BTK-hemmeren Imbruvica har pågått i åtte år uten resultat. 

Imbruvica er den eneste BTK-hemmeren med EU-godkjenning for behandling av mantelcellelymfom. Samtidig finnes det to andre BTK-hemmere som er godkjent i USA, men som ikke har fått tilsvarende godkjenning i EU.

I løpet av disse årene har det kommet nye behandlingsalternativer, som CAR-T-terapien Tecartus, som krever at pasientene har forsøkt behandling med BTK-hemmere før de kan kvalifisere for CAR-T. 

På bakgrunn av dette har norske helsemyndigheter, etter anbefaling fra det norske fagmiljøet, tatt et uvanlig skritt: Bestillerforum har bedt Beslutningsforum si ja til et anbud på tre BTK-hemmere, hvorav to ikke har EU-godkjenning, og prioritere det legemidlet som tilbys til lavest pris.

Legemiddelindustrien har reagert sterkt på planene, med argumenter om at dette undergraver regulatoriske prinsipper, mens andre aktører mener at et slikt anbud er forståelig etter den lange tiden det har tatt å få Imbruvica på plass.

To avgjørende saker står på dagsorden:

  • Godkjenning av Brutons tyrosinkinase (BTK)-hemmere for behandling av voksne med residiverende eller refraktær mantelcellelymfom.

  • Godkjenning av Tecartus (brexucabtagene autoleucel) fra Gilead/Kite for voksne pasienter med residivert eller refraktær mantelcellelymfom (MCL).

Blir ikke enige om pris

Siden 2016 har norske myndigheter og legemiddelselskapet Johnson & Johnson vært i forhandlinger om BTK-hemmeren Imbruvica (ibrutinib), uten å komme til enighet. Dette har ført til at Imbruvica i dag ikke er tilgjengelig for norske pasienter med mantelcellelymfom.

I løpet av de åtte årene forhandlingene har pågått har medisinske nyvinninger gjort sitt inntog, også innen behandling av mantelcellelymfom. Et av disse fremskrittene er CAR-T-celleterapien Tecartus, som Beslutningsforum nå skal vurdere innført på mandag. 

Imidlertid er bruken av Tecartus avhengig av at pasientene har mottatt to eller flere runder med systemisk behandling, inkludert en BTK-hemmer. Siden pasienter med mantelcellelymfom i dag ikke har tilgang på BTK-hemmere i den offentlige helsetjenesten, vil de heller ikke oppfylle kriteriene for Tecartus-behandling.

Avhengig av anbud

Derfor er en potensiell Tecartus-godkjenning avhengig av at Beslutningsforum også gir grønt lys til et såkalt «off label»-anbud på BTK-hemmere. Dette betyr i praksis at myndighetene inkluderer alle de tre BTK-hemmerne som er på markedet, inkludert to som ikke er EU-godkjente for mantelcellelymfom, i et prisanbud der legemidlet med lavest pris vil bli prioritert. 

Det er verdt å merke seg at de to andre BTK-hemmerne, Calquence (akalabrutinib) fra AstraZeneca og Brukinsa (zanubrutinib) fra BeiGene, er godkjent i USA for behandling av sykdommen, men ikke i EU. Norske myndigheter argumenterer for at USA-godkjenningen kombinert med fagmiljøets anbefalinger er tilstrekkelig grunnlag for å inkludere disse legemidlene i anbudet. Skal Johnson & Johnson konkurrere med sin Imbruvica må de trolig senke prisen betraktelig. 

I tillegg til beslutningen om BTK-hemmer og Tecartus skal flere andre legemidler opp til vurdering i mandagens møte:

  • Imfinzi (durvalumab) i kombinasjon med kjemoterapiene karboplatin og paklitaksel som førstelinjebehandling hos voksne med primær avansert eller tilbakevendende endometriekreft som er kandidater for systemisk behandling, etterfulgt av vedlikeholdsbehandling med durvalumab (Imfinzi) som monoterapi ved endometriekreft som er mismatch repair deficient (dMMR).

  • Nubeqa (darolutamid) for menn med metastatisk hormonsensitiv prostatakreft (mHSPC) i kombinasjon med docetaksel og androgen deprivasjonsbehandling av en subgruppe der Zytiga (abirateron) ikke er egnet.

  • Faricimab (Vabysmo) til behandling av voksne med nedsatt syn som følge av makulaødem sekundært til retinal veneokklusjon (gren-RVO eller sentral-RVO).

gilead car-t btk-hemmer beslutningsforum lymfom imbruvica johnson&johnson

Har du lest disse sakene?

Powered by Labrador CMS