Hjertelegemiddel skuffer i stor studie
Legemiddelet Camzyos (mavacamten) viste ingen signifikant bedring i symptomer eller fysisk kapasitet hos pasienter med non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Publisert
Det amerikanske legemiddelselskapet Bristol Myers Squibb (BMS) kunngjorde mandag at deres hjertelegemiddel Camzyos (mavacamten) ikke nådde de viktigste endepunktene i en stor fase 3-studie på pasienter med non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM). Studien viste ingen signifikant forbedring i verken symptomer eller fysisk kapasitet etter nesten ett års behandling.
Camzyos allerede godkjent – men ikke for denne pasientgruppen
Camzyos er allerede godkjent i over 50 land, inkludert Norge, for behandling av obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM). Obstruktiv HCM er den vanligste og mest alvorlige varianten av sykdommen der pasientene har en blokkering i utløpet fra hjertet som fører til symptomer som tung pust, brystsmerter og besvimelser.
Hos disse pasientene har Camzyos vist god effekt ved å redusere symptomene og bedre fysisk funksjon. I den non-obstruktive varianten mangler denne blokkeringen, og resultatene fra ODYSSEY-HCM-studien tyder nå på at Camzyos ikke har samme positive effekt for denne pasientgruppen.
580 pasienter deltok
ODYSSEY-HCM-studien er den største kliniske studien som er gjennomført på pasienter med non-obstruktiv HCM.
Studien omfattet 580 pasienter som fikk enten Camzyos eller placebo i nesten ett år. Målet var å påvise forbedring i pasientrapporterte symptomer og i fysisk kapasitet, målt som maksimalt oksygenopptak.
Ingen av disse målene ble nådd.
– Studien ga oss viktig innsikt i hvordan non-obstruktiv og obstruktiv HCM er to ulike sykdommer, sier direktør ved HCM-senteret ved Cleveland Clinic, Milind Desai.
Desai understreker at Camzyos fortsatt har en dokumentert effekt på pasienter med obstruktiv-HCM, men at man må tenke nytt på potensielle behandlinger for nHCM.
Ingen nye sikkerhetsproblemer
Det ble ikke rapportert nye sikkerhetssignaler i studien, ifølge BMS.
– Disse funnene endrer ikke det gunstige nytte-risikoforholdet vi har sett i behandlingen av obstruktiv HCM, uttalte Roland Chen, visedirektør for utvikling av legemidler innen immunologi og kardiologi i Bristol Myers Squibb.
Fortsatt stort behov for behandling
Hypertrofisk kardiomyopati er en arvelig hjertesykdom som rammer omtrent én av 500 voksne på verdensbasis. Ikke-obstruktiv HCM er en mindre kjent, men fortsatt alvorlig variant av sykdommen, med betydelig påvirkning på livskvalitet og risiko for plutselig hjertestans – særlig blant unge.
Det finnes per i dag ingen godkjente sykdomsmodifiserende behandlinger for denne pasientgruppen, noe som gjør funnene fra ODYSSEY-HCM ekstra viktige – selv om resultatene var negative.
BMS opplyser at de vil dele de fullstendige dataene fra studien med det medisinske fagmiljøet på et senere tidspunkt.
