Storbritannia: – Alzheimermedisinen donanemab er ikke kostnadseffektiv
Alzheimers-medisinen donanemab har vist lovende resultater i kliniske studier, men britiske myndigheter mener at fordelene ikke står i forhold til de høye behandlingskostnadene.
Publisert
Sist oppdatert
I et utkast til retningslinjer publisert onsdag uttalte National Institute of Health and Care Excellence (NICE) at Eli Lillys donanemab «for øyeblikket ikke kan anses som kostnadseffektivt for skattebetalerne».
NICE, som kan sammenlignes med det norske Beslutningsforum, er Storbritannias organ som vurderer kostnadseffektiviteten av behandlinger som dekkes av offentlige midler, og avgjør om de skal tas i bruk i det offentlige helsevesenet (NHS).
For andre gang på få måneder har Storbritannias helseøkonomiske tilsynsorgan uttalt at fordelene ved et nylig godkjent Alzheimers-legemiddel ikke rettferdiggjør kostnadene. Dette kan føre til at medisinen ikke blir tilgjengelig for britiske pasienter. Legemidlet bli solgt under merkenavnet Kisunla.
Årsaken er at donanemab har «relativt liten nytte» sammenlignet med de betydelige kostnadene. I tillegg til prisen på selve legemidlet, inkluderer kostnadene også administrasjon av månedlige infusjoner, samt overvåking av kjente bivirkninger. Kombinasjonen av disse høye kostnadene og begrenset klinisk nytte gjør at NICE mener donanemab ikke oppfyller kravene til kostnadseffektivitet.
– Jeg forstår at dette er skuffende nyheter, men dette er et fremvoksende medisinsk felt, og det utvikles andre behandlinger, sa Helen Knight, direktør for medisinsk evaluering ved NICE, i en uttalelse.
Betydelig lavere pris
I USA er donanemab, markedsført som Kisunla, tilgjengelig til en listepris på rundt 32 000 dollar per år. I Storbritannia derimot, forhandler helsemyndighetene ofte frem lavere priser for medisiner som tilbys gjennom National Health Service (NHS). Dette betyr at prisen på Kisunla i Storbritannia kan være betydelig lavere enn i USA, avhengig av utfallet av forhandlingene mellom myndighetene og legemiddelprodusentene.
Pasienter som behandles med donanemab er ment å bruke legemidlet i opptil 18 måneder, noe som gir en indikasjon på den totale behandlingskostnaden per pasient. Disse kostnadene, kombinert med behovet for regelmessige infusjoner og overvåking, har vært sentrale faktorer i NICEs vurdering av kostnadseffektiviteten.
Selv om kliniske studier tyder på at donanemab kan bremse progresjonen av Alzheimers sykdom med fire til syv måneder, uttalte Knight at legemidlets pris lå fem til seks ganger høyere enn det NICE vanligvis anser som akseptabel bruk av NHS-ressurser. De langsiktige fordelene av donanemab er også fortsatt uklare, ifølge NICE. NICE anslås det at rundt 70 000 voksne i England ville vært kvalifisert for behandling med donanemab.
Godkjent men ikke tatt i bruk
Utkastet fra NICE kom samme dag som Storbritannias legemiddeltilsyn godkjente donanemab for behandling av pasienter med tidlig Alzheimers sykdom. Til tross for denne regulatoriske godkjenningen, vil ikke pasienter få tilgang til legemidlet gjennom NHS med mindre NICE vurderer at det gir tilstrekkelig kostnadseffektivitet.
Fortsatt dialog
Med utkastet til retningslinjer på plass, har NICE nå åpnet en høringsperiode som varer til 20. november. I denne perioden vil de vurdere innspill og gjennomgå ytterligere analyser før de fatter sin endelige beslutning.
I en uttalelse sier Eli Lilly at de fortsatt er sikre på donanemabs kliniske og kostnadseffektive verdi, og vil samarbeide tett med NICE under høringsperioden.
– Pasienter skal slutte å ta donanemab når amyloidnivåene er redusert til et bestemt punkt, noe som kan føre til færre infusjoner og lavere kostnader, forklarer selskapet.
Tidligere beslutninger peker i samme retning
NICEs vurdering av donanemab er ikke den første i sitt slag. I august kom byrået med et lignende utkast for Alzheimers-medisinen Leqembi fra Biogen og Eisai, hvor de også konkluderte med at legemidlet ikke var kostnadseffektivt. Den endelige beslutningen for Leqembi er ennå ikke avklart, men denne trenden illustrerer utfordringene nye Alzheimers-behandlinger står overfor når det gjelder kostnadseffektivitet i det britiske helsevesenet.
Beslutningen fra NICE er et tydelig signal om at selv lovende medisinske nyvinninger må bevise at de gir god verdi for skattebetalerne, slik det også kreves i Norge. For donanemab kan fremtiden avhenge av prisjusteringer eller ytterligere kliniske data som kan styrke legemidlets kostnadseffektive profil.
Både donanemab og Leqembi har som mål å fjerne amyloidplakk fra hjernen til pasienter, noe som er et kjennetegn ved Alzheimers sykdom. Selv om de to legemidlene har vist at de kan bremse progresjonen av tidlig Alzheimers i sine avgjørende kliniske studier, pågår det fortsatt en diskusjon blant eksperter om hvor betydningsfulle disse fordelene er for pasientene. Spesielt vurderes dette i sammenheng med de høye kostnadene for legemidlene og de potensielle bivirkningene som kan oppstå ved behandlingen.
En sentral bekymring med både donanemab og lecanemab har vært en bivirkning kjent som ARIA (amyloid-related imaging abnormality), som kan forårsake hevelse eller blødninger i hjernen. I sjeldne tilfeller kan dette være livstruende. Legemiddelmyndighetene i Europa og Australia har besluttet å avvise Leqembi (lecanemab), med den begrunnelse at risikoen ved legemidlet ikke oppveier fordelene. Denne bivirkningen, selv om den er relativt sjelden, har reist spørsmål om sikkerheten til disse medisinene, og er en av faktorene som helsemyndigheter vurderer nøye når de avgjør om slike behandlinger skal godkjennes for bred bruk.
Foreløpig har ikke det europeiske legemiddelbyrået (EMEA) avgjort om donanemab skal godkjennes i Europa. Ved et positivt vedtak er det opp til Beslutningsforum å avgjøre om legemidlet skal tilbys norske pasienter gratis på norske sykehus.
