Rootwelt om ny rapport:
– Vi vurderer allerede både levetid og livskvalitet

Se eksklusivt videointervju med Einar Andreassen i DMP og Terje Rootwelt i Beslutningsforum øverst i denne saken. 

Denne uken lanserte Oslo Economics en ny rapport, finansiert av legemiddelselskapet Bristol Myers Squibb (BMS). Rapporten diskuterer bruken av såkalte alternative endepunkter, som for eksempel progresjonsfri overlevelse (PFS), som hovedmål i kliniske studier. 

Kan totaloverlevelse erstattes som mål i kliniske studier? Ny rapport gir svar

Totaloverlevelse (OS), altså tid til en pasient dør, er og har lenge vært en gullstandard i vurderingen av hvor godt et legemiddel er. Men OS sier ikke like mye om hvor godt en pasient har eller har hatt det, og bruken av alternative endepunkter i kliniske studier har de siste årene derfor økt betraktelig. Stadig flere kliniske studier bruker for eksempel nå PFS som hovedmål blant annet for å få legemidlene raskere til pasientene.

Men er det godt nok for dem som metodevurderer og bestemmer om legemidler skal innføres eller ikke?

Det var et av spørsmålene som var oppe til diskusjon da rapporten ble diskutert under et frokostmøte på Kreftforeningens Vitensenter onsdag 27. november. 

– Vi ser et skifte

Erik Magnus Sæther, partner og samfunnsøkonom i Oslo Economics, presenterte innledningsvis rapportens funn. 

– Tradisjonelt har målet vært å leve lengst mulig, men nå ser vi et skifte mot å vektlegge livskvalitet. Mange pasienter verdsetter livskvalitet mer enn lengre liv, særlig utenfor kreftområdet, sa Sæther. 

Han pekte også på at stadig flere kliniske studier bruker progresjonsfri overlevelse (PFS) som primærendepunkt i stedet for totaloverlevelse. 

– Dette gir en raskere vei til beslutninger og behandling for pasientene.

– Et paradoks

Einar Andreassen, områdedirektør i Direktoratet for medisinske produkter (DMP), påpekte at det er et paradoks at større usikkerhet oppstår jo lenger de alternative endepunktene er fra det man egentlig ønsker å måle.

– Vi må vurdere både livskvalitet og levetid opp mot kostnadene, og dette krever grundige analyser for å sikre at beslutningene er rimelige og bærekraftige.

I et eget intervju med HealthTalk, som du kan se under her eller øverst i denne saken, er Andreassen klar på at det også er tydelige svakheter ved rapporten som kom denne uken. 

– Vi er veldig positive til nettopp det Terje er inne på, at vi skal ha mer pasientrapporterte utfallsmål på livskvalitet. Og det er en av de manglene som vi oftest ser i dokumentasjonspakkene fra industrien: De har ikke målt livskvalitet på en god nok måte, og i henhold til de retningslinjene som ligger i hele Nord-Europa, sier han, og konstaterer:

– Det var kanskje en av de største manglene med denne rapporten. 

– Vurderer dette allerede

Terje Rootwelt, administrerende direktør i Helse Sør-Øst og leder i Beslutningsforum, var enig i mye av rapportens innhold om alternative endepunkter, men understreket at dette ikke er et nytt fenomen for Beslutningsforum. 

– Vi vurderer allerede både levetid og livskvalitet opp mot kostnadene. Dette er helt sentralt i prioriteringsarbeidet.

Rootwelt pekte på at bedre bruk av data, spesielt pasientrapporterte utfall og registerdata, kan bidra til å redusere usikkerheten i beslutningene som tas.

– Internasjonalt samarbeid og nordisk harmonisering blir enda viktigere nå som den europeiske HTA-reguleringen trer i kraft, sa han. 

Etter panelsamtalen understreket Rootwelt overfor HealthTalk at det ikke er noen tvil om viktigheten av alternative endepunkter.

– Vi må bli flinkere til å måle dette, og særlig dette med pasientrapporterte utfallsmål, slik at vurderingen av kvalitet blir mer objektiv, og man legger stor vekt på det pasientene selv rapporterer, sier Rootwelt, og legger til:

– Vi gjør det i dag, men vi kan åpenbart bli bedre. 

I paneldebatten ble bruken av fellesnordiske metodevurderinger av legemidler diskutert, og både Rootwelt og Einar Andreassen i Direktoratet for medisinske produkter påpekte at dette kan hjelpe til å adressere hovedpoenget i rapporten.

– Vi er helt for fellesnordiske metodevurderinger. Der er vi helt samstemte. Vi må fatte beslutninger under usikkerhet når det blir mer og mer persontilpasset og mindre grupper. Spørsmålet er hvordan vi håndterer usikkerheten, og dialogen rundt dette med tanke på for eksempel resultatbaserte prisavtaler, sier han. 

– Viktigere enn levetid

Kari Grønås, leder i Lungekreftforeningen og selv lungekreftpasient, delte sine erfaringer om at livskvalitet har vært viktigere for henne enn lengre levetid.

– For meg har livskvalitet vært viktigere enn levetid. Å kunne gå på jobb og stå på ski har vært avgjørende for livsgleden min, sa Grønås.

Hun viste til at lungekreft er Norges dødeligste krefttype, men at det har skjedd en enorm utvikling innen behandling, spesielt etter at immunterapi kom på plass. Hun viste blant annet til hvordan denne typen behandling har endret livskvaliteten til pasientene. 

– Mange pasienter ønsker ikke mer enn maksimalt tre cellegiftkurer. For dem handler det om å ha et godt liv i den tiden de har igjen.

Overlege Anne Holck Storås står daglig i samtale med spesielt prostatapasienter om hva som er viktig for dem.

– Vi har mange eldre pasienter, men vi ser stadig også flere yngre prostatakreftpasienter som verdsetter livskvalitet fremfor livslengde. For dem er en periode uten plagsom hormonbehandling viktigere enn å forlenge totaloverlevelsen, sa hun. 

Ali Arrefard, Nordic MSL Manager Oncology i Bristol Myers Squibb (BMS), påpekte at innovativ behandling og biomarkører har ført til bedre og mer presis behandling for pasientene. Det har betydd en revolusjon innen personalisert medisin, mener han. 

– Vi har sett at alternative endepunkter som progresjonsfri overlevelse har blitt stadig mer akseptert, men vi trenger bedre metoder for å adressere usikkerheten som følger med disse dataene, sa BMS sin nordiske onkologi-sjef. 

Hør mer om kritikken mot og skrytet av rapporten i et eksklusivt videointervju med Einar Andreassen i DMP og Terje Rootwelt i Beslutningsforum øverst i denne saken.