Prøver på ny CAR-T-godkjenning – St. Olavs-lege tror det blir vanskelig
Beslutningsforum sa nei til å godkjenne CAR-T-celleterapien Carvykti i fjerdelinje for myelomatose-pasienter. Nå vil produsenten få godkjent behandlingen mye tidligere i sykdomsforløpet. – Jeg tror ikke det blir lettere, sier overlege Tobias S. Slørdahl ved St. Olavs hospital.
Publisert
Blodkreft-lege Tobias Slørdahl er en av ekspertene som Bestillerforum har rådført seg med i forbindelse med klarsignalet til at Direktoratet for nye metoder (DMP) nå kan gå i gang med en metodevurdering av CAR-T-behandlingen Carvykti (cilta-cel).
Sent nei - tidlig ja?
Vurderingen gjelder bruk av celleterapien i andrelinje, det vil si for pasienter som bare har fått én tidligere behandling og har opplevd tilbakefall.Det tidligere avslaget i Beslutningsforum gjaldt behandling av pasienter som hadde fått tre tidligere behandlinger, altså i fjerdelinje.
Den gangen konkluderte forumet med at legemiddelselskapet Johnson & Johnson hadde «...valgt en pris som er altfor høy i forhold til dokumentert nytte.»
Etter avslaget i mai i år har det vært nye prisforhandlinger mellom Sykehusinnkjøp og legemiddelprodusenten. Etter det HealthTalk erfarer har ikke disse forhandlingene ført frem, og det anses som lite sannsynlig at fjerdelinjeindikasjonen vil bli tatt opp til ny vurdering.
Prisen må ned
En av de største utfordringene med Carvykti er prisen. Listeprisen på behandlingen er hele 4,3 millioner kroner målt i apotekenes innkjøpspris som er uten moms. Dette er prisen før det har blitt gjort prisforhandlinger i forkant av et vedtak i Beslutningsforum.
Slørdahl mener prisen på Carvykti må reduseres betraktelig for at Beslutningsforum skal godkjenne behandlingen.
– Cilta-cel er en svært effektiv behandling for myelomatose. Men siden det foreløpig ikke er data som tilsier at behandlingen kurerer sykdommen, vil forumet vurdere kostnaden per år med progresjonsfri overlevelse.
For at behandlingen skal bli aktuelt å innføre, må prisen ifølge Slørdahl ned på et nivå svarende til det betalingsvilligheten er i dag per progresjonsfrie leveår.
Det vil i så fall innebære en betydelig rabatt.
I tillegg til legemiddelprisen, innebærer behandlingen også andre kostnader, som innhenting av T-lymfocytter fra pasienten, innleggelse på sykehus, oppfølging og støttebehandling. Dette øker kostnadene ytterligere, forteller overlegen.
– Det er viktig å huske på at CAR-T-behandling er en éngangsbehandling, men de logistiske og medisinske kravene rundt behandlingen øker den totale kostnaden, sier Slørdahl.
– En svært effektiv behandling
– Studien som ligger til grunn for godkjenningssøknaden i andrelinje viser imponerende resultater sammenlignet med legemidlene i kontrollgruppen, som også er effektive, sier Tobias Slørdahl ved St. Olavs hospital.
Behandlingen viste en betydelig forbedring i progresjonsfri overlevelse (PFS), som er en indikator på hvor lenge pasientene lever uten at sykdommen forverres, sammenlignet med standardbehandling for pasienter med lenalidomid-refraktær myelomatose – pasienter som tidligere har fått én til tre behandlinger.
Resultatene fra CARTITUDE-4, en fase 3 studie, viste at Carvykti reduserte risikoen for sykdomsprogresjon eller død med hele 74 prosent sammenlignet med behandlingsarmen, som besto av enten PVd (pomalidomid, bortezomib og deksametason) eller DPd (daratumumab, pomalidomid og deksametason) – to behandlinger som gir en tilsvarende effekt som standardbehandlingen i Norge, som er Isa-Kd (Isatuximab, carfilzomib og deksametason).
– Det er et stort behov for nye behandlingsalternativer for myelomatosepasienter. Mange pasienter dør av sykdommen når de har brukt opp tilgjengelige behandlingsalternativer, sier Slørdahl.
Levetiden for myelomatose ligger i dag på rundt seks år, og celleterapien kan potensielt forlenge levetiden betydelig for en stor gruppe pasienter.
Studien hadde ved siste datakutt (desember 2023) en median oppfølgingstid på 28,7 måneder og vi kan vente nye data under møtet til American Society of Hematology (ASH) som arrangeres 7-10 desember i San Diego. HealthTalk vil være til stede på kongressen.
Kan ikke si ja til en behandling som ikke kan tilbys
Slørdahl anslår at maksimalt 180 pasienter kan være aktuelle for behandlingen i Norge hvert år, basert på dagens behandlingssituasjon og pasientpopulasjon.
– Hvis om lag 560 pasienter får diagnosen årlig i Norge, vil omtrent 90 prosent av disse ha behandlingskrevende myelomatose. Av disse vil kun 72 prosent nå andrelinjebehandling, ettersom noen pasienter dør før de når denne fasen. Av de pasientene som når andrelinje, vil halvparten kunne være kandidater for CAR-T-behandling, noe som gir omtrent 180 pasienter i året, forklarer Slørdahl.
Per i dag er det imidlertid ikke kapasitet til å tilby behandlingen til så mange pasienter i Norge.
– Beslutningsforum kan ikke si ja til en behandling sykehusene ikke kan tilby, sier Slørdahl.
Han peker på at kapasiteten for høsting av celler må på plass.
– Hvis vi ikke har det, får vi et problem. Derfor har det blitt nedsatt en nasjonal CAR-T-gruppe som skal planlegge innføringen av behandlingen på universitetssykehusene.
CAR-T er foreløpig bare innført i Norge til behandling av lymfom i og det har skjedd etter flere runder over mange år med prisforhandlinger mellom sykehusinnkjøp og Gilead.
– Behandlingen med CART-legemidlet axi-cel (Yescarta) er aktuell for en liten gruppe pasienter og den kan være kurativ, så det er selvsagt lettere for Beslutningsforum å si ja til en slik søknad enn til Carvykti, sier Slørdahl,
Blodkreftforeningen krever rask metodevurdering
Direktoratet for medisinske produkter (DMP) venter nå på at Johnson & Johnson skal sende inn dokumentasjonen som er nødvendig for å utarbeide en metodevurdering. Arbeidet med metodevurderingen kan begynne når fullstendig dokumentasjon er mottatt, og fageksperter er rekruttert.
– Det er viktig at metodevurderingen skjer raskt, sier Olav Ljøsne, styreleder i Blodkreftforeningen. Ljøsne var med i metodevurderingen av CAR-T-behandlingen for pasienter i fjerdelinje, som ble avslått på grunn av den høye prisen.
– Den gang tok metodevurderingen ett år, men denne gangen krever Blodkreftforeningen at gjøres på tre måneder, sier han.
Pasientene har allerede ventet lenge på denne behandlingen,og Ljøsne mener det er på høy tid at de får tilgang.
Viktig for pasientene
Slørdahl er enig med Ljøsne i Blodkreftforeningen om at CAR-T-behandling vil spille en sentral rolle i fremtidens myelomatosebehandling.
– Jeg tror ikke det vil ta så lang tid å gjennomføre metodevurderingen denne gangen, da DMP allerede kjenner godt til legemidlet. Metodevurderingene går generelt raskere nå enn før, men jeg tror at tre måneder vil holde hardt, sier han.
Han understreker at en viktig fordel med CAR-T-behandling er at den er en éngangsbehandling, som kan redusere behovet for gjentatte oppmøter på sykehus, noe som vil være gunstig både for pasientene og helsevesenet.
– Dette kan være en game changer for pasientene. Det vil være en sentral milepæl om det norske helsevesenet kan sette seg et mål om at CAR-T-behandling kan bli en del av førstelinjebehandlingen, som et alternativ til stamcelletransplantasjon, sier lederen i Blodkreftforeningen.
