Anbefaler godkjenning av Alzheimermedisin

Anbefalingen kan gjøre Leqembi til den første behandlingen i EU for denne sykdommen, dersom Europakommisjonen godkjenner den og den tas i bruk av EU-medlemslandene. Det er legemiddelselskapene Biogen og Eisai som har utviklet Leqembi. 

– Denne beslutningen gir håp for millioner av pasienter i Europa og deres familier som har ventet på et effektivt behandlingsalternativ, sa Priya Singhal, leder for utvikling i Biogen.

Ny vurdering 

Etter en ny vurdering har EMAs vitenskapelige komité for humane legemidler (CHMP) konkludert med at nytten ved bruk av Leqembi oppveier risikoen i en spesifikk pasientgruppe.

I juli avviste byrået godkjenning av legemidlet, og mente at risikoen for alvorlig hjernehevelse ikke oppveide den beskjedne effekten på å bremse kognitiv svikt.

Mild kognitiv svikt og mild demens

Den anbefalte godkjenningen gjelder pasienter som lider av mild kognitiv svikt og mild demens forårsaket av Alzheimers sykdom. Behandlingen vil bare være tilgjengelig for pasienter som enten ikke har genet ApoE4 eller har bare én kopi av dette genet. Hos pasienter med to kopier av ApoE4 er risikoen for alvorlige bivirkninger, som amyloid-relaterte bildeanomalier (ARIA), betydelig høyere, og derfor vil ikke disse pasientene omfattes av godkjenningen.

EMA uttaler at pasienter med én eller ingen kopi av ApoE4 har lavere sannsynlighet for å oppleve alvorlige bivirkninger som hjernehevelse og potensielle blødninger.

Enkelte pasienter har lavere risiko for ARIA

En viktig del av vurderingen er risikoen for ARIA, som kan føre til hevelse eller blødninger i hjernen. ARIA er en kjent bivirkning ved behandling av Alzheimers sykdom, og dens forekomst øker ved bruk av legemidler som lecanemab.

I hovedstudien ble det funnet at risikoen for ARIA var avhengig av pasientens ApoE4-genotype. Blant pasientene som hadde én eller ingen kopi av ApoE4, var risikoen for ARIA-E (lokal hevelse) 8,9 %, sammenlignet med 12,6 % i hele pasientgruppen. For ARIA-H (blødninger) var risikoen 12,9 % hos pasienter uten eller med én kopi av ApoE4, mens den var 16,9 % for hele pasientgruppen.

Pasientene som fikk placebo hadde en betydelig lavere risiko for ARIA, med kun 1,3 % som utviklet ARIA-E, og 6,8 % som fikk ARIA-H.

Effekten 

Effekten av lecanemab i den anbefalte pasientgruppen var i tråd med resultatene fra den bredere pasientgruppen. Etter 18 måneders behandling viste de som fikk lecanemab en langsommere utvikling av kognitiv svikt sammenlignet med de som fikk placebo. Resultatene fra CDR-SB (Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes), som vurderer endringer i kognitiv funksjon, viste en lavere økning i skår hos pasientene som fikk lecanemab (1,22) sammenlignet med placebo-gruppen (1,75). Dette tyder på at behandlingen kan bidra til å bremse utviklingen av kognitiv svikt i tidlige stadier av Alzheimers sykdom.