Hudlege hardt ut mot direktoratet: – Undervurderer alvorligheten av hårtap

Skoie, som er avdelingssjef ved hudavdelingen på Stavanger Universitetssjukehus (SUS), mener at verktøyet Direktoratet for medisinske produkter (DMP) bruker for å måle pasientenes livskvalitet, EQ-5D, ikke tar tilstrekkelig hensyn til de psykososiale belastningene ved alopecia areata. Dette fører til en betydelig undervurdering av sykdommens påvirkning på pasientenes liv.

– Pasientene er unge - gjennomsnittsalderen er 32 år for menn og 36 år for kvinner - og mange sliter psykisk på grunn av hårtapet, men det blir ikke reflektert i vurderingen, sier hun. 

Finnes behandlingsmuligheter 

Mange synes det er vanskelig å håndtere hårtapet, spesielt barn og unge. Personer med alopecia areata bruker ofte parykker, hatter og andre hodeplagg for å skjule hårtapet.

Alopecia areata er en vanlig form for hårtap som kan ha stor påvirkning på pasientens livskvalitet. Nå har to nye legemidler, Litfulo (ritlecitinib) fra Pfizer og Olumiant (baricitinib) fra Eli Lilly, fått markedsføringstillatelser i Europa og vakt stor oppmerksomhet hos pasienter og i medisinske fagmiljøer. Begge legemidler er tabletter og tas én gang daglig.

– Disse to legemidlene representerer et betydelig gjennombrudd i behandlingen av alopecia areata, spesielt for pasienter med omfattende hårtap. For første gang har vi medisiner som kan gi håret tilbake til en pasientgruppe som ellers ville vært uten effektive behandlingsalternativer, sier Skoie. Hun deltok nylig som ekstern ekspert i metodevurderingen av Litfulo på oppdrag fra Direktoratet for medisinske produkter (DMP). 

Ny type legemidler

Begge legemidlene tilhører en ny klasse kalt JAK-hemmere, som reduserer betennelse ved å hemme aktiviteten til spesifikke enzymer. Mens Olumiant hemmer Janus-kinase (JAK)1 og JAK2, virker Litfulo på Janus kinase 3 (JAK3) og tyrosin kinase (TEC).

Metodevurderingen fra Direktoratet for medisinske produkter (DMP) er et sentralt grunnlag for Beslutningsforum når de snart skal avgjøre om disse legemidlene skal tilbys pasienter på norske offentlige sykehus. Skoie frykter at konklusjonen i metodevurderingen, der alvorlighetsgraden av alopecia areata etter hennes mening undervurderes, vil føre til at legemidlene ikke blir godkjent for offentlig finansiering. – Jeg er redd for at pasienter med alvorlig hårtap blir stående uten behandling, selv om vi nå har effektive legemidler tilgjengelig, sier hun.

Skoie har, på oppdrag fra Norsk forening for dermatologi og venerologi, vært med på å utarbeide nye behandlingsanbefalingene for alopecia areata. Foreningen har imidlertid valgt å holde anbefalingene tilbake inntil Beslutningsforum har fattet sin beslutning.

Ingen behandlinger

I dag finnes det ingen effektive behandlinger for pasienter med alopecia areata som er i bruk på offentlige norske sykehus. Førstevalg er ofte topikale kortikosteroider eller lokal injeksjonsbehandling med triamcinolon, men disse behandlingene er sjelden tilstrekkelige ved alvorlige tilfeller. For pasienter med omfattende og langvarig hårtap forsøkes det iblant systemiske, immunmodulerende legemidler som for eksempel metotreksat, men effekten er svært usikker og har lite dokumentasjon. 

DMP anslår at om lag 500 norske pasienter med alvorlig alopecia areata er aktuelle for behandling med de nye legemidlene, men dette estimatet er usikkert.

Kostnad og helseøkonomisk vurdering

Litfulo har en månedlig kostnad på rundt 10 000 kroner før rabatt fra produsenten. Totale behandlingskostnader, inkludert oppfølging og håndtering av bivirkninger, er estimert til om lag 770 000 kroner per pasient per behandlingsløp. Det betyr at budsjettvirkningen for sykehusenes legemiddelbudsjett vil være om lag 45 millioner kroner per år i det femte budsjettåret. DMP har beregnet kostnaden for et «godt leveår» (IKER) ved bruk av Litfulo til mellom 1,4 og 9,8 millioner kroner, avhengig av sykdommens alvorlighetsgrad. Til sammenligning er IKER for baricitinib anslått å ligge mellom 1,2 og 8 millioner kroner. 

DMPs rolle i evalueringen av sykehusmedisiner er å vurdere forholdet mellom nytte og kostnader, uttrykt som kostnaden per «godt leveår». Hvor mye samfunnet er villig til å betale for et «godt leveår» avhenger av sykdommens alvorlighetsgrad. Den endelige beslutningen om innføring av nye behandlinger i norske sykehus tas av Beslutningsforum, som består av direktørene for de regionale helseforetakene.

Skoie tror nå at Beslutningsforum vil si nei til innføring fordi DMP har undervurdert sykdommens alvorlighetsgrad slik at kostnaden for et «godt leveår» er beregnet for høyt

– Det er åpenbart for alle at Beslutningsforum ikke kommer til å si ja til den nye behandlingen når DMP mener at samfunnets kostnad for et godt leveår ligger opp mot 10 millioner kroner. Da koster det for mye å gi pasientene håret tilbake. DMP konkluderer med at alopecia areata ikke er en alvorlig tilstand, men realiteten er at sykdommen kan føre til alvorlig depresjon, sier Skoie. 

Feil bruk av måleverktøy

Skoie mener at hovedverktøyet som DMP har brukt i sin helseøkonomiske analyse for å måle alvorlighetsgraden av alopecia areata - EQ-5D - ikke fanger opp de reelle psykososiale utfordringene som pasientene har.

– EQ-5D er ikke egnet for sykdommer som alopecia areata, der symptomene primært er synlige og sosiale heller enn fysiske. Pasienter med alvorlig sykdom opplever ofte betydelige psykososiale belastninger som ikke reflekteres i dette verktøyet, og dermed gir det et skjevt bilde av sykdommens alvorlighetsgrad, sier Skoie.

I ALLEGRO-studien, som undersøkte effekt og sikkerhet til Litfulo, hadde deltakerne hatt sykdommen i gjennomsnitt 9–12 år og hadde til en viss grad lært seg å leve med tilstanden. Det har blitt vist at pasienter med kortere sykdomsvarighet responderer bedre på behandling med JAK hemmer enn de med lang sykdomvarighet. – Dersom man starter behandlingen tidlig nok, kan vi forvente at flere vil oppnå god effekt, sier Skoie. 

Hun understreker også at pasienter med alvorlige psykiske lidelser ble ekskludert fra studien. 

– Dermed er ikke pasienter med størst utfordringer inkludert i studien, noe som ytterligere svekker studiens relevans for å måle alvorligheten av sykdommen, sier hun.

Langvarig behandling med de nye legemidlene er forventet, men Skoie påpeker at det kan være aktuelt å vurdere midlertidig stopp eller dosereduksjon av behandlingen hos pasienter som oppnår vedvarende gjenvekst av hår og har minimal sykdomsaktivitet etter 12–18 måneders behandling. En slik seponering kan redusere behandlingskostnadene betydelig dersom effekten opprettholdes uten kontinuerlig medisinering.

Storbritannia har godkjent legemidlet

Storbritannia, Spania og Italia har nylig valgt å godkjenne Litfulo basert på de samme dataene som ble vurdert av DMP i Norge. Skoie mener dette skyldes at deres legemiddelmyndigheter har lagt større vekt på de psykososiale effektene av alopecia areata enn det som er gjort i Norge.

– Det ser ut som om de britiske legemiddelmyndighetene har inkludert flere tilleggsanalyser som tydeliggjør hvordan alopecia areata påvirker pasientene. Det har de norske helsemyndighetene ikke gjort, og derfor frykter jeg at avgjørelsen i Norge tas på feil grunnlag, sier hun.

Forventer privatisering av norsk dermatologi

Hvis Beslutningsforum ikke godkjenner behandlingen, forventer Skoie at flere norske alopecia areata-pasienter vil oppsøke private behandlingstilbud eller kjøpe legemidlene selv.

– Dette vil føre til en privatisering av behandlingen. Når det finnes legemidler som kan gi håret tilbake, og pasienten selv må bære kostnaden, er det mange som vil prøve, sier hun.

Skoie mener dette ikke er veien å gå for et land som Norge. – I et rikt land som vårt bør vi kunne tilby pasienter med alvorlig alopecia areata tilgang til den beste behandlingen som finnes, på lik linje med andre europeiske land som Storbritannia, Spania og Italia. Spesielt siden sykdommen har så stor innvirkning på den enkeltes liv.

Behov for å forstå pasientenes livskvalitet bedre

Skoie er opptatt av at det må gjøres flere studier og helseøkonomiske analyser som inkluderer parametere som faktisk betyr noe for pasienter med alopecia areata. Hun mener at det å kunne delta i arbeidslivet og ha sosialt samvær uten å bli stigmatisert på grunn av hårtap, bør være en del av vurderingen.

— Hår er ikke bare en fysisk egenskap, det er en del av identiteten vår. Å miste håret kan påvirke hele livet ditt, fra yrkesdeltakelse til sosialt samvær. Vi må begynne å se hele bildet og anerkjenne de reelle helseutfordringene disse pasientene står overfor, avslutter hun.

Håpet som aldri forsvant

Skoie deler en historie som har brent seg fast i minnet hennes og som illustrerer hvor sterkt alopecia areata kan påvirke en persons liv. For noen år siden kom en eldre kvinne, i slutten av 70-årene, til konsultasjon med en forespørsel som Skoie først ikke helt visste hvordan hun skulle håndtere.

— Hun hadde hatt alopecia universalis, altså totalt hårtap på hele kroppen, siden barndommen. I henvisningen fra fastlegen sto det kun en setning: "Pasienten har hørt at det har kommet en ny behandling for alopecia areata." Det hadde det riktignok ikke på den tiden, og jeg husker at jeg tenkte: Hvordan skal jeg møte denne konsultasjonen? forteller Skoie.

Den eldre kvinnen delte hvordan hun hadde vært gjennom utallige innleggelser på Rikshospitalet som barn, hvor hun ble utsatt for smertefulle behandlinger uten effekt. Hun hadde lært seg å leve et helt liv uten hår, men hadde aldri mistet håpet om at det en dag skulle komme en behandling som kunne gi henne håret tilbake.

— Hun hadde levd uten hår i over 70 år, men satt fortsatt der med håpet om å en dag kunne få det tilbake. Jeg husker den halvtimen vi tilbrakte sammen som en av de mest betydningsfulle pasientsamtalene jeg har hatt. Håpet hun bar på til tross for alle årene, alle skuffelsene og all smerten, gjorde noe med meg. Det minnet meg om hvor mye håp og identitet som er knyttet til noe så tilsynelatende enkelt som hår, sier Skoie.