Prinsipper for fall?

Det kan være helt riktig å si nei til finansiering av behandlinger som vurderes å være for dyre.

Dersom de begrensede midlene i norske sykehus antas å ha en bedre, alternativ bruk, finnes det en nærmest uuttømmelig kilde med nyttige tiltak som kan prioriteres istedenfor. Mer kontroversielt er det derimot å benytte avslaget som et påskudd til å overstyre godkjenningsprosessen for legemidler.

Forrige uke besluttet norske myndigheter å innføre en anbudskonkurranse som inkluderte medisiner uten EU-godkjenning for den aktuelle indikasjonen, gjennom såkalt off-label-bruk. Da det er godkjent medisin tilgjengelig på markedet, men som vurderes å være for dyr, må beslutningen kunne karakteriseres som hovedsakelig økonomisk motivert.

For ordens skyld, vi kjenner ikke den nevnte saken i detalj og vår arbeidsgiver er heller ikke berørt av beslutningen, men de prinsipielle forholdene ved saken interesserer oss og det overrasker oss at de ikke har blitt redegjort for i etterkant av beslutningen.

Begrepsavklaring

Når vi snakker om off-label-bruk må vi holde tunga rett i munnen, og skille mellom viktige nyanser. Enkeltbestemmelser om off-label-forskrivning inngår i legenes såkalte frie forskrivningsrett, og som det fremgår av Legemiddelforskriften er off-label-forskrivning ment som en unntaksregel der hver enkelt pasient får en individuell vurdering av helsepersonell. Slike enkeltbestemmelser om off-label-forskrivning er ukontroversielle og i noen tilfeller viktige for at leger skal kunne tilby pasienten et godt behandlingsalternativ, ettersom de regulatoriske beslutningene fattes på gruppenivå. 

Det som er kontroversielt med det nevnte anbudet er at en systemaktør som Beslutningsforum gir en generell føring om at off-label-behandling skal være standard på gruppenivå, dersom det godkjente alternativet ikke blir betydelig billigere. Det er altså ikke lenger snakk om en unntaksordning for pasienter med spesielle behov, men en tilrettelegging for utstrakt bruk av ikke-godkjente legemidler for å spare penger.

Helhetlige vurderinger 

Vi har forståelse for klinikere som isolert sett støtter et slikt tiltak for å tilgjengeliggjøre behandlingsalternativ til alvorlig syke pasienter. Det vi stiller oss undrende til er at sentrale systemaktører gjennomfører et slikt tiltak uten å redegjøre for avveiningene som er gjort rundt hvilke implikasjoner det kan få for tilliten til, og betydningen av, de regulatoriske vurderingene i fremtiden. De offentlige uttalelsene har så langt begrenset seg til juridiske forhold og at det har vært gjort lignende før.

I mangelen på en mer utførlig redegjørelse er det en rekke spørsmål som står ubesvart. Her er noen eksempler:

• Hva er tilstrekkelig dokumentasjon for at et legemiddel kan tas i bruk på gruppenivå uten regulatorisk godkjenning?

• Åpnes det for å ta i bruk nye lovende medisiner uten regulatorisk godkjenning raskere, eller forbeholdes praksisen økonomiske besparelser? For eksempel basert på FDA-godkjenning.

• Er de bakenforliggende avveiningene dokumentert skriftlig, og vil de i så fall bli tilgjengeliggjort på lik linje med regulatoriske vurderinger?

• Hvor tungt veier økonomiske hensyn og hvor lenge kan en forhandling pågå før slike tiltak vurderes?

For å opprettholde tillit til legemiddelpolitikken er det viktig at den er godt regulert og bygger på transparente og forutsigbare prosesser. Særlig når det kommer til risiko/nytte-avveininger, der den regulatoriske prosessen er innført nettopp for å garantere nordmenn og europeere at legemidler som tas i bruk er vurdert etter etablerte prosesser og kriterier. I den grad økonomiske motiver skal kunne overstyre, bør det tydelig fremgå når og hvorfor det tillates.

I den forbindelse hadde det vært interessant å høre hva Direktoratet for Medisinske Produkter sin regulatoriske avdeling mener om dette, samt Helse- og Omsorgsdepartementet som den ansvarlige part for systemets helhet.

Interessekonflikter: Begge forfattere er ansatt i et internasjonalt legemiddelfirma, men er ikke berørt av anbudet som diskuteres.