Sanofi jakter på KOLS-godkjenning – eksperter strides om antall pasienter

Før Beslutningsforum kan fatte sitt vedtak, må Direktoratet for medisinske produkter (DMP) gjennomføre en metodevurdering for å vurdere om behandlingen er kostnadseffektiv.

DMP avventer nå dokumentasjon fra Sanofi, som er nødvendig for å starte vurderingsprosessen. Det skal også knyttes til fageksperter som vil konsulteres i metodevurderingen.

– Jobber med søknaden

Sanofis daglige leder i Norge, Per Aabakken, vil ikke bekrefte når dokumentasjonen sendes inn eller gi detaljer om tidslinjen. 

– Vi jobber med søknaden, men det er for tidlig å si noe om tidsperspektivet eller spesifikke kommentarer til metodevurderingen.

Metodevurderingen forventes å ta minst 180 dager, og dersom Sanofi sender inn dokumentasjonen før jul, kan en avgjørelse tidligst komme høsten 2025. Dupixent er allerede godt kjent i DMP og Beslutningsforum, siden legemidlet tidligere har blitt godkjent for åtte andre diagnoser blant annen innenfor atopisk eksem og astma.

Først mot KOLS

Dupixent markerer en milepæl som det første biologiske legemidlet med markedsføringstillatelse for KOLS. 

Bestillerforum, som består av de fire regionale fagdirektørene, har vedtatt at DMP skal gjennomføre en metodevurdering av Dupixent som tilleggsbehandling for pasienter med høye eosinofilnivåer som ikke oppnår tilstrekkelig sykdomskontroll med standardbehandling. Dupixent skal brukes sammen med inhalerte kortikosteroider (ICS), langtidsvirkende beta2-agonister (LABA), og langtidsvirkende muskarinantagonister (LAMA).

Legemidlet, som hemmer interleukin (IL) 4-13, administreres som injeksjon og brukes allerede til behandling av astma, atopisk dermatitt og flere andre sykdommer.

Uenighet i fagmiljøet

I forberedelsene til Bestilerforums vedtak har sekretariatet for nye metoder innhentet råd og vurderinger fra tre eksterne medisinske eksperter. Estimater for hvor mange KOLS-pasienter som kan ha nytte av Dupixent spriker imidlertid kraftig, noe som kan påvirke godkjenningsbeslutningen. 

Sverre Lehmann ved Haukeland universitetssjukehus anslår i sitt innspill til Bestillerforum at 2–3 prosent av KOLS-pasientene, tilsvarende rundt 7 500 personer, kan være aktuelle for denne behandlingen.

Rune Nielsen, leder for Norsk forening for lungemedisin, mener derimot at det gjelder under 1 prosent av pasientene, og understreker at antallet er usikkert og at det kan være vanskelig å identifisere de riktige pasientene.

Annette Kristiansen fra Oslo universitetssykehus påpeker at KOLS er utbredt med rundt 150 000 pasienter i Norge, men at kun en liten del har eosinofili og hyppige forverringer.

– Vi mener innspillene på estimat for aktuelle pasienter fra ekspertene er gode, men at det er vanskelig å si noe om absolutt antall gitt usikkerhet rundt størrelsen på totalpopulasjonen. Vi jobber fremdeles med våre egne beregninger, sier Aabakken.

Han forteller at Dupixent kan bli et nytt trinn i behandlingstrappen for pasienter som ikke responderer på dagens behandlingsmuligheter. I studiene ble Dupixent gitt til pasienter som allerede mottok maksimalt tilgjengelig behandling.

– Resultatene fra studiene viser at Dupixent kan redusere forverringer med 30-34 prosent og forbedre lungefunksjonen betydelig, sier han. 

Må forstå alvorligheten 

Han legger til at beskyttelse mot akutte forverringer er viktig for å bremse sykdomsutviklingen og redusere risiko for død, noe som gir bedre livskvalitet og sykdomskontroll for pasientene.

 – Vi mener det er viktig at DMP forstår alvorligheten av hyppige, akutte forverringer, som uansett alvorlighetsgrad er sterke signaler om akselererende sykdomsutvikling og risiko for død. Å beskytte pasienten mot akutte forverringer anses som det viktigste tiltaket man kan gjøre for denne pasientgruppen, sier han.

 Aabakken påpeker at legemidlet skal brukes som behandling av en progressiv, ikke-reversibel sykdom som er svært alvorlig for de som er rammet.  – Resultatene som er presentert viser at dette vil kunne bli et nytt, viktig verktøy for både bedre sykdomskontroll og livskvalitet. 

Listeprisen for et års behandling er om lag 170 000 per pasient. 

– Denne prisen er irrelevant for beregningen av refusjon da det vil være en konfidensiell anbudspris som vil gjelde, sier Aabakken.