Derfor sa Beslutningsforum ja til kontroversielt anbud på medisiner

I et eksklusivt intervju forklarer Beslutningsforums leder, Terje Rootwelt, hvorfor de valgte å åpne for et off-label anbud på BTK-hemmere til behandling av mantelcellelymfom. 

Etter åtte år med mislykkede prisforhandlinger med Johnson & Johnson om kreftlegemidlet Imbruvica (ibrutinib), en BTK-hemmer for pasienter med mantelcellelymfom (MCL), besluttet Beslutningsforum i dag å åpne for anbud på BTK-hemmere. Dette inkluderer to medisiner som ikke er EU-godkjente som behandling av denne sykdommen. 

Allerede før beslutningen ble tatt mandag, har saken vært gjenstand for heftig debatt. Representanter fra legemiddelindustrien hevder at avgjørelsen undergraver de regulatoriske prinsippene for godkjenning og innføring av legemidler.

Beslutningsforums leder Terje Rootwelt understreker likevel at målet er å sikre pasientene best mulig behandling, samtidig som samfunnets ressurser utnyttes effektivt. I intervjuet kommenterer han også den nylige godkjenningen av CAR-T-behandlingen Tecartus og hvordan BTK-hemmere spiller en viktig rolle i fremtidige behandlingslinjer.

Prøvde en siste gang

Rootwelt forteller i intervjuet med HealthTalk at firmaet Johnson & Johnson faktisk kom med et aller siste pristilbud på medisinen kort tid før avgjørelsen om off label-anbud ble tatt mandag. 

– Dessverre var prisreduksjonen ikke tilstrekkelig for oss, siden prisen fortsatt ikke sto i forhold til den dokumenterte effekten. Derfor har vi fulgt forslaget fra Bestillerforum, og åpner nå for at sykehusene kan behandle med de to BTK-hemmerne acalabrutinib (Calquence) og zanubrutinib (Brukinsa), selv om de ikke har markedsføringstillatelse. Av disse skal sykehusene utelukkende benytte det legemidlet som har den laveste prisen.

– Hvordan vil valget av den billigste BTK-hemmeren gjennomføres i praksis?

– Firmaene har levert priser basert på andre indikasjoner, og det er disse prisene vi vil bruke.

– Betyr dette at AstraZeneca og Beigene ikke trenger å tilby en pris spesifikt for mantelcellelymfom-indikasjonen?

– Ja, det stemmer.

– Kan AstraZeneca og Beigene takke nei til å delta i dette anbudet?

– Det er jo mulig juridisk å bruke legemidler off-label, og da gjelder det, svarer Rootwelt kort.

– Johnson & Johnson og Legemiddelindustrien har kritisert beslutningen og mener den undergraver det regulatoriske systemet. Hva er din kommentar til dette?

– Vårt mål er alltid å bruke legemidler innenfor godkjente indikasjoner, men noen ganger mener vi det er riktig å bruke dem off-label. 

Peker på off label MS-suksess

Rootwelt peker blant annet på at de har gjort det før, da de innførte kreftmedisinen rituksimab off-label til behandling av multippel sklerose.

– Dette har vært en beslutning som har vært en stor suksess for pasientene. Vedtaket sparer dessuten det norske samfunnet for omtrent en halv milliard kroner årlig. Vi mener at også denne beslutningen om BTK-hemmere står juridisk sterkt, og at den er til pasientenes beste, sier han, og legger til:

– Vi har full rett til å fatte slike vedtak. Noen ganger er det nødvendig for å sikre at norske pasienter får den best mulige behandlingen. På samme måte som med rituksimab, mener vi at dagens beslutning også er til beste for pasientene. I vedtaket understreker vi tydelig at pasientene må informeres om at legemidlet brukes utenfor godkjent indikasjon.

– Har dere beregnet hvor mye dere vil spare ved å innføre anbud på BTK-hemmere?

– Jeg har ikke det nøyaktige tallet tilgjengelig, men vi diskuterer ikke enkeltpriser på legemidler. Det vi kan si, er at vi kommer til å bruke den BTK-hemmeren som har lavest pris, enten den er off-label eller ikke. Legene må da informere pasientene grundig.

– AstraZeneca har søkt om EU-markedsføringstillatelse for akalbrutinib til behandling av mantelcellelymfom. Vil en eventuell godkjenning i EU ha innvirkning på anbudet?

– Nei, vår beslutning om anbud på tre legemidler står fast. Vi vil fortsatt velge det billigste alternativet.

– Ville kanskje ikke godkjent de i dag

– 31 land har allerede innført Imbruvica til behandling av mantelcellelymfom, inkludert Danmark og Storbritannia for ti år siden. Hvorfor er betalingsvilligheten i Norge lavere enn i disse landene?

– Dette legemidlet har vært på markedet i åtte år, og i løpet av den tiden har våre beslutningsprosesser modnet. Vi har flere legemidler som tidligere ble godkjent for bruk i Norge, men som vi kanskje ikke ville blitt godkjent i dag, da kostnadene ikke lenger står i forhold til effekten. Vårt hovedmål er alltid å sikre at pasientene får best mulig behandling, og det mener vi de får med denne beslutningen.

– I den siste forhandlingsrunden for om lag ett år siden krevde Johnson & Johnson at tre andre indikasjoner skulle inkluderes i prisen de tilbød. Var dette en avgjørende faktor for at Beslutningsforum nå går for anbud?

– Det var uaktuelt for oss å innføre indikasjoner som åpenbart ikke er kostnadseffektive. I den siste runden som ble avsluttet i forrige uke tilbød produsenten en pris kun for mantelcellelymfom.

– I dag sa dere også ja til CAR-T-behandlingen Tecartus for mantelcellelymfom. Var dette valget knyttet til beslutningen om BTK-anbudet?

– Ja, BTK-hemmer skal gis før CAR-T, og det kan komme flere behandlinger som krever BTK i en tidligere behandlingslinje. Derfor er det viktig å ha BTK-alternativer tilgjengelig.

– Tidligere sa Beslutningsforum nei til Tecartus for denne indikasjonen. Er grunnen til det positive vedtaket at Gilead nå har tilbudt en lavere pris?

– Ja, det stemmer, sier Rootwelt. 

Han forteller at flere sykehus enn Oslo Universitetssykehus skal starte behandling med CAR-T.

– Dette representerer en forventet betydelig opptrapping av CAR-T-behandling nasjonalt, i takt med at flere indikasjoner blir aktuelle for celleterapi. Det er derfor svært positivt at flere sentre allerede er operative eller snart vil være klare til å tilby denne behandlingen. St. Olavs hospital er først ute og er klare til å starte. Deretter vil Haukeland universitetssykehus følge, mens Universitetssykehuset i Nord-Norge vil komme på plass i henhold til opptrappingsplanen, sier Rootwelt. 

HealthTalk har kontaktet Johnson & Johnson for en kommentar, men har foreløpig ikke mottatt svar.