Fire nye legemidler anbefalt for godkjenning i Europa
Den europeiske legemiddelmyndigheten EMA sin ekspertkomité, CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), har anbefalt fire nye legemidler for markedsføringstillatelse i EU. I tillegg har CHMP anbefalt å utvide bruksområdet for 16 etablerte legemidler.
Publisert
Disse fire nye legemidlene ble godkjent:
Deqsiga: CHMP anbefaler markedsføringstillatelse for Deqsiga (human normal immunoglobulin), et legemiddel til erstatningsterapi for pasienter med primære eller sekundære immunsvikttilstander samt til immunmodulering ved visse autoimmune sykdommer.
Lynozyfic: Lynozyfic (linvoseltamab) har fått betinget markedsføringstillatelse for behandling av pasienter med tilbakevendende og refraktært myelomatose (benmargskreft). Betinget markedsføringstillatelse betyr at legemidlet kan brukes før fullstendig dokumentasjon foreligger, dersom det dekker et kritisk medisinsk behov.
Vyjuvek: Vyjuvek (beremagene geperpavec) blir det første topikale genterapilegemiddelet for behandling av pasienter med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB), en alvorlig og sjelden genetisk hudsykdom forårsaket av mutasjoner i COL7A1-genet. Vyjuvek består av et genetisk modifisert herpes simplex-virus som leverer en normal kopi av COL7A1-genet direkte til sårene. Det påføres ukentlig i små dråper direkte på de berørte områdene. Legemidlet har vært en del av EMAs PRIority MEdicines (PRIME)-program, som gir tidlig vitenskapelig og regulatorisk støtte til legemidler med potensial til å dekke udekkede medisinske behov.
Trabectedin Accord: Trabectedin Accord (trabectedin) fikk en positiv vurdering for behandling av avansert bløtvevssarkom og tilbakevendende platinum-sensitiv eggstokkreft. Dette er en generisk versjon av et allerede godkjent legemiddel.
Utvidet indikasjon for 16 legemidler
I tillegg til godkjenning av nye legemidler anbefalte CHMP en utvidelse av bruksområdet for flere etablerte legemidler.
Jaypirca for kronisk lymfatisk leukemi: Jaypirca (pirtobrutinib) fikk en positiv vurdering for behandling av voksne pasienter med tilbakevendende eller refraktær kronisk lymfatisk leukemi (KLL) som tidligere har blitt behandlet med en BTK-hemmer. Godkjenningen er basert på fase 3-studien BRUIN CLL-321, som er den første randomiserte fase 3-studien eksklusivt gjennomført på pasienter som tidligere har fått en BTK-hemmer.
Resultatene viste at Jaypirca ga klinisk meningsfulle resultater med markant forlenget tid til neste behandling, også for pasienter med høyrisikoegenskaper assosiert med dårlig prognose. HealthTalk skrev om studien under ASH-kongressen 2024.
Enhertu mot HER2-lav brystkreft: Enhertu (trastuzumab deruxtecan) ble anbefalt for monoterapi til pasienter med HER2-lav eller HER2-ultralav metastatisk brystkreft etter minst én tidligere endokrin behandling. Data fra DESTINY-Breast06-studien viste at Enhertu var overlegent mot kjemoterapi med en median progresjonsfri overlevelse på over ett år. HealthTalk skrev om studien under ASCO 2024.
Kaftrio og Kalydeco til yngre pasienter med cystisk fibrose: To legemidler mot cystisk fibrose, Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) og Kalydeco (ivakaftor), har fått utvidet indikasjon til å inkludere barn fra to år og oppover med minst én ikke-klasse I-mutasjon i CFTR-genet. Dette sikrer en sykdomsmodifiserende behandling for alle pasienter med modulator-responsive mutasjoner.
Rinvoq mot kjempecellearteritt: CHMP anbefaler en indikasjonutvidelse for Rinvoq (upadacitinib) til behandling av kjempecellearteritt (GCA). Godkjenningen er basert på fase 3-studien SELECT-GCA, hvor legemidlet viste signifikant reduksjon i sykdomsoppbluss, lavere steroiddoser og høyere remisjon sammenlignet med standardbehandling.
Fabhalta mot sjelden nyresykdom: Fabhalta (iptacopan) fikk en positiv vurdering for behandling av C3 glomerulopati (C3G), en sjelden og progressiv nyresykdom uten godkjente behandlinger. Fase 3-studier viste en klinisk signifikant reduksjon på 35,1 % i proteinuri, samt stabilisering av nyrefunksjonen målt ved estimert glomerulær filtrasjonsrate (eGFR).
Columvi mot DLBCL: Columvi (glofitamab) fikk en positiv vurdering for utvidelse til behandling av tilbakevendende eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL). Data fra fase 3-studien STARGLO viste en 41 % reduksjon i dødsrisiko når Columvi ble kombinert med kjemoterapi.
CHMP anbefalte også indikasjonutvidelser for åtte andre legemidler, inkludert Abrysvo, Calquence, Darzalex, Imfinzi, Prevymis, Stelara, Supemtek Tetra og Tremfya.
Den endelige avgjørelsen om markedsføringstillatelse for de nye og utvidede indikasjonene fattes av EU-kommisjonen i løpet av 1-2 måneder. Før legemidlene kan tas i bruk på norske sykehus må de godkjennes av Beslutningsforum og det vil ventelilg ta fra ett år eller mer.
