Europeisk nevrologi-sjef: Slik vurderer han utviklingen innen nevrologisk medisin

Paul Boon, som leder den europeiske nevrolog-organisasjonen EAN, gjestet torsdag 14. mars de norske Nevrodagene i Oslo, som årlig arrangeres av Norsk Nevrologisk Forening (NNF). Etter en såkalt «Presidential Lecture», tok Boon seg tid til et intervju med HealthTalk før han måtte reise videre. 

– Hvordan vil du beskrive den generelle utviklingen innen behandlinger og diagnostikk på nevrologi-feltet?

– Nevrologisk diagnostisering har utviklet seg bra over tid, fra basale verktøy som kliniske eksaminasjoner til sofistikert bildediagnostikk med anatomisk og funksjonell bildeteknologi og genetisk testing. Så det har vært en ganske stor fremgang i utviklingen av diagnostikk, sier Boon.

Inntil nylig har særlig de mest utbredte nevrologiske sykdommene manglet effektiv behandling.

– Hvis vi ser på de mest prevalente nevrologiske sykdommene som Alzheimers, så ser vi utvikling av de mest mekanistiske terapiene innen demens: antistoff-terapier er anti-amyloid-behandlinger. Dette er et stort steg, men det er bare det første steget. De kliniske effektene vi ser til nå er ganske moderate, så vi må jobbe videre langs disse linjene. Vi kan ikke bare vaske vekk amyloid-plakk, men også utvikle molekyler som kan gi bedre klinisk effekt, og som kan redusere tapet av kognitiv funksjon, sier EAN-president, og fortsetter:

– La oss si at paradigmeskiftet har begynt: For svært prevalente nevrologiske sykdommer, der det tidligere kun fantes symptomatiske og ikke så effektive andre medisiner, har vi nå mer mekanistisk drevne behandlinger. Det tror jeg er veldig viktig. 

Fremskritt med og uten legemidler

Han peker på at det samme gjelder for noen av de nye epilepsi-behandlingene og migrene-behandlingene. 

– Terapiene er mer «rasjonelle» og baserer seg på en bedre forståelse av de underliggende sykdomsmekanismene. Også for disse sykdommene er fremtiden lys. 

Boon påpeker at det finnes en hel liste med mulige farmakologiske behandlinger som det enten forskes på eller som aktivt undersøkes som kliniske behandlinger av pasienter.

– Samtidig skjer det også fremskritt innen ikke-farmakologiske behandlinger. Det reflekteres blant annet i temaet for årets EAN-kongress, som i år er nevromodulering. For noen år tilbake var nevromodulering bare en liten «sidegreie» som ble brukt i de mest desperate tilfellene, og innenfor kun noen få nevrologiske sykdommer. Det er ikke tilfellet lenger. Hundretusenvis av mennesker har blitt behandlet med nevromodulerende behandlinger av smerte og epilepsi, og ikke minst Parkinsons sykdom, forklarer Boon. 

Det pågår aktiv forskning for å forbedre disse terapiene, og for å gjøre disse behandlingene mindre invasive og med mindre bivirkninger og mer effekt. 

– Det er mantraet. Dette er alle grunner til å være optimistiske for fremtiden. 

Boon er klar på at han gjennom mange år har understreket den enorme byrden som nevrologiske sykdommer har på samfunnet. 

– Det globale samfunnet, inkludert politikere, må forstå at det eksisterer et stort skille mellom den enorme byrden, som medfører massive kostnader, og ressursene som legges i forskning, utvikling og utdanning innen feltet nevrologi. Det settes ikke av nok ressurser, og dette er en politisk utfordring der vi i EAN må jobbe på både nasjonalt og europeisk nivå for å få til endring. 

Prispress

– Hvordan vurderer du de høye prisene på nye legemidler mot nevrologiske sykdommer, sett opp mot den faktiske effekten de har på sykdommene?

– I alle systemer er ressursene begrensede, og ikke ubegrensede. Det er nettopp der politiske valg og prioriteringer kommer inn. Jeg tror at hvis det kommer nye medisiner innen en spesiell kategori, mot en sykdom som enten er veldig prevalent eller om det er en sjelden sykdom, og behandlingen er banebrytende, så mener jeg at europeiske myndigheter og nasjonale helsemyndigheter burde jobbe sammen med det medisinske miljøet og pasientene for å skape tilgang så raskt som mulig. 

I begynnelsen burde man kanskje selektere pasientene bedre, slik at det ikke blir overbruk og at de rette pasientene får rett medisin, mener EAN-sjefen.

– For medisiner mot de mer prevalente sykdommene vil prisene etterhvert gå ned basert på hvor stort markedet er. Produsentene vil være nødt til å gjøre tilpasninger i sin prispolitikk.

Den største fallgruven han ser er sen tilgang, der tilgangen i noen tilfeller er forsinket med flere år. 

– Det kan vi ikke tolerere på vegne av pasientene. Derfor ber vi i EAN om bedre tilgang, og dette kan oppnås på to måter: Gjennom en generell økning av ressursene som brukes på behandling og ved forebygging av nevrologiske sykdommer. Nevrologiske sykdommer og den tilhørende byrden bør i større grad enn i dag sammenlignes med andre sykdommer og inkluderes i vurderingen. Dette bør føre til en generell økning i ressursene som tildeles nevrologiske sykdommer.

På den andre siden mener Boon at det nevrologiske miljøet også har et ansvar for ansvarsfull forskrivning av nye og dyre terapier. 

– Men ettersom det er så stort gap mellom det vi bruker på nevrologiske sykdommer, og det nevrologiske sykdommer faktisk koster samfunnet, så burde vi strebe etter å sikre tidligere tilgang til banebrytende behandlinger. 

Demens-progresjon

– Innenfor hvilke nevrologiske sykdommer vil du si det har vært størst farmasøytisk utvikling de siste årene?

– Det er ingen konkurranse, men hvis du ser på de siste årene, så tror jeg det må være legemidlene som har blitt utviklet innenfor demensfeltet. Dette på grunn av den høye prevalensen, og fordi den samfunnsmessige byrden fra demens er veldig høy. 

Han peker på at det mest fryktede scenariet for mange mennesker er å bli dement og å være borte fra familien sin på et sykehjem og ha demens. 

– Derfor bør vi anstrenge oss for å opprettholde disse personenes uavhengighet og muligheten for dem til å være sammen med sine familier. Fra både et medisinsk perspektiv og et samfunnsmessig synspunkt tror jeg disse legemidlene kan gjøre en forskjell. Men som jeg sa tidligere er vi fortsatt helt i startfasen. Det banebrytende nå er introduksjonen av mekanistisk drevne terapier, men det er essensielt å videreutvikle disse betydelig. I dag er det nemlig et gap mellom hvor stor andel amyloid-plakk disse nye behandlingene fjerner, og den moderate forbedringen i pasientens kognitive funksjoner. 

Han viser også til at vi i dag har tilgang til stadig flere biomarkører, men at det er nødvendig å utvikle mer sofistikerte og presise biomarkører. 

– Men bare det at det finnes nye terapier på markedet som brukes, åpner døren for at disse kan forbedres. Dette er ikke viktig bare for politikere og pasienter, men også for industrien selv, som da vil kunne oppretholde motivasjonen til å fortsette å utvikle nye medisinske gjennombrudd. Deler av industrien ga i en periode opp på demensforskning siden de kliniske studiene ikke ledet til effektive utfall. 

– Du nevnte tidligere at vi er helt i begynnelsen av et paradigmeskifte innen behandling av nevrologiske sykdommer. Hvor tror og håper du at vi er om 10-20 år?

– Mitt håp er at vi innen 10-20 år vil ha bred tilgang til rimelige, effektive og trygge medisiner mot alle de store nevrologiske tilstandene. Det vil effektivt og betydelig redusere byrden ved at færre personer blir syke, og det vil redusere uføregrad og sykehusopphold. Dette vil igjen i stor grad redusere kostnadene samfunnet har knyttet til disse sykdommene. Når det gjelder sjeldne sykdommer håper jeg vi har kommet så langt i vår mekanistiske forståelse av sykdommene at vi selv for de mest sjeldne sykdommene vil ha behandlinger tilgjengelig, selv om de sannsynligvis vil være veldig kostbare, sier Boon, og avslutter:

– Alt tyder på at vi blir stadig mer suksessfulle, og at utviklingen følger en eksponentiell kurve.