Anbefaler godkjenning av Alzheimermedisin – Et viktig steg fremover

Anbefalingen kan gjøre Leqembi til den første behandlingen i EU for denne sykdommen, dersom Europakommisjonen godkjenner den og den tas i bruk av EU-medlemslandene. Det er legemiddelselskapene Biogen og Eisai som har utviklet Leqembi. 

– Denne beslutningen gir håp for millioner av pasienter i Europa og deres familier som har ventet på et effektivt behandlingsalternativ, sa Priya Singhal, leder for utvikling i Biogen.

Usikkert om den kommer til Norge

Etter at den europeiske legemiddelmyndigheten (EMA) anbefalte godkjenning av Leqembi, har diskusjonen om hvordan behandlingen vil bli tilgjengelig for pasienter i Europa, inkludert Norge, fått økt oppmerksomhet. Mens godkjenningen gir håp for millioner av pasienter, er det fortsatt usikkert hvordan den vil bli implementert i nasjonale helseprogrammer.

– Nasjonalforeningen for folkehelsen er glade for at Leqembi nå er godkjent av det europeiske legemiddelverket (EMA), sier Anne Rita Øksengård, forskningssjef i Nasjonalforeningen for folkehelsen.

Øksengård påpeker at til tross for godkjenningen, er det fortsatt betydelig usikkerhet om hvordan behandlingen vil bli inkludert i den offentlige helsetjenesten i Norge.

– Det er fortsatt veldig usikkert om legemiddelet blir en del av den offentlige helsetjenesten i Norge. Det er kun få pasienter som vil kunne få nytte av medisinene, og disse pasientene er det veldig vanskelig å finne fram til. Noen vil kunne få alvorlige bivirkninger i form av blødninger i hjernen av medisinene. Derfor må en være veldig treffsikker for å finne fram til de rette pasientene, sier hun. 

Øksengård understreker imidlertid at godkjenningen av Leqembi er et viktig steg fremover for behandling av Alzheimers sykdom, selv om det innebærer utfordringer.

– Godkjenning av disse medisinene er likevel et viktig steg for behandling av Alzheimer. Godkjenningen betyr at også noen norske pasienter med Alzheimer sykdom i tidlig fase etterhvert også vil kunne vurderes for behandling med dette nye legemiddelet.

Ny vurdering 

Etter en ny vurdering har EMAs vitenskapelige komité for humane legemidler (CHMP) konkludert med at nytten ved bruk av Leqembi oppveier risikoen i en spesifikk pasientgruppe.

I juli avviste byrået godkjenning av legemidlet, og mente at risikoen for alvorlig hjernehevelse ikke oppveide den beskjedne effekten på å bremse kognitiv svikt.

Mild kognitiv svikt og mild demens

Den anbefalte godkjenningen gjelder pasienter som lider av mild kognitiv svikt og mild demens forårsaket av Alzheimers sykdom. Behandlingen vil bare være tilgjengelig for pasienter som enten ikke har genet ApoE4 eller har bare én kopi av dette genet. Hos pasienter med to kopier av ApoE4 er risikoen for alvorlige bivirkninger, som amyloid-relaterte bildeanomalier (ARIA), betydelig høyere, og derfor vil ikke disse pasientene omfattes av godkjenningen.

EMA uttaler at pasienter med én eller ingen kopi av ApoE4 har lavere sannsynlighet for å oppleve alvorlige bivirkninger som hjernehevelse og potensielle blødninger.

Enkelte pasienter har lavere risiko for ARIA

En viktig del av vurderingen er risikoen for ARIA, som kan føre til hevelse eller blødninger i hjernen. ARIA er en kjent bivirkning ved behandling av Alzheimers sykdom, og dens forekomst øker ved bruk av legemidler som lecanemab.

I hovedstudien ble det funnet at risikoen for ARIA var avhengig av pasientens ApoE4-genotype. Blant pasientene som hadde én eller ingen kopi av ApoE4, var risikoen for ARIA-E (lokal hevelse) 8,9 %, sammenlignet med 12,6 % i hele pasientgruppen. For ARIA-H (blødninger) var risikoen 12,9 % hos pasienter uten eller med én kopi av ApoE4, mens den var 16,9 % for hele pasientgruppen.

Pasientene som fikk placebo hadde en betydelig lavere risiko for ARIA, med kun 1,3 % som utviklet ARIA-E, og 6,8 % som fikk ARIA-H.

Effekten 

Effekten av lecanemab i den anbefalte pasientgruppen var i tråd med resultatene fra den bredere pasientgruppen. Etter 18 måneders behandling viste de som fikk lecanemab en langsommere utvikling av kognitiv svikt sammenlignet med de som fikk placebo. Resultatene fra CDR-SB (Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes), som vurderer endringer i kognitiv funksjon, viste en lavere økning i skår hos pasientene som fikk lecanemab (1,22) sammenlignet med placebo-gruppen (1,75). Dette tyder på at behandlingen kan bidra til å bremse utviklingen av kognitiv svikt i tidlige stadier av Alzheimers sykdom.