OUS-forsker kalte KLL-data et «gjennombrudd» - nå blir det nytt ja i EU
Den europeiske legemiddelmyndigheten EMA har anbefalt godkjenning av BTK-hemmeren Jaypirca (pirtobrutinib) for behandling av voksne pasienter med tilbakevendende eller refraktær kronisk lymfatisk leukemi (KLL) som tidligere har blitt behandlet med en BTK-hemmer.
Publisert
Sist oppdatert
Anbefalingen er basert på resultater fra fase 3-studien BRUIN CLL-321, som er den første randomiserte fase 3-studien eksklusivt gjennomført på pasienter som tidligere har fått en BTK-hemmer.
Kliniske resultater viser betydelig forbedring
Studien BRUIN CLL-321 ble presentert på ASH Annual Meeting i desember 2024. Dataene viste at pasienter behandlet med pirtobrutinib hadde en median progresjonsfri overlevelse (PFS) på 14,0 måneder ved en median oppfølgingstid på 19,4 måneder. Progresjonsfri overlevelse er tiden en pasient lever uten at sykdommen forverres. Dette ble sammenlignet med en PFS på 8,7 måneder (95 % CI, 8,1-10,4) ved en median oppfølgingstid på 17,7 måneder for de som fikk standardbehandling med enten idelalisib (Zydelig) pluss rituksimab (Rituxan) eller bendamustin pluss rituksimab.
Hazard ratio (HR) var 0,54, noe som betyr at pirtobrutinib reduserte risikoen for sykdomsprogresjon eller død med 46 prosent sammenlignet med standardbehandling.
– Dette er et gjennombrudd, sa KLL-forsker Sigrid Skånland til HealthTalk da dataene ble presentert på ASH.
Et viktig behandlingsalternativ for pasienter med tilbakefall
– Behandlingslandskapet for KLL har blitt dramatisk forbedret med introduksjonen av kovalente BTK-hemmere. Dessverre vil de fleste pasienter på et tidspunkt få tilbakefall, sier Skånland, som er prosjektgruppeleder ved Avdeling for kreftimmunologi på Institutt for kreftforskning.
Når pasienter med KLL har hatt sykdomsprogresjon etter behandling med kovalente BTK-hemmere som ibrutinib, acalabrutinib eller zanubrutinib, er behandlingsalternativene begrensede, og resultatene kan være dårlige.
– Resultatene vi ser med pirtobrutinib er derfor et viktig fremskritt og et sterkt ønsket nytt behandlingsalternativ for disse pasientene, sier Skånland.
Hva skiller pirtobrutinib fra tidligere BTK-hemmere?
BTK (Bruton tyrosin kinase) er et signalmolekyl som spiller en avgjørende rolle i utviklingen av flere typer B-cellekreft, inkludert KLL og mantelcellelymfom. BTK-hemmere er en gruppe medisiner som blokkerer dette molekylet og dermed reduserer vekst og overlevelse av kreftceller.
Tidligere BTK-hemmere binder seg permanent til BTK, men pirtobrutinib er en reversibel BTK-hemmer som binder seg midlertidig til enzymet. Dette gir fleksibilitet i behandlingen og kan redusere bivirkninger. – Dette betyr også at pasienter som har blitt behandlet med andre BTK-hemmere tidligere, kan fortsette å dra nytte av BTK-hemming, forklarer Skånland.
Viktige funn fra studien
De positive resultatene fra BRUIN CLL-321-studien understreker at pirtobrutinib kan forlenge den kliniske fordelen av BTK-hemming, selv hos pasienter som har utviklet resistens mot tidligere BTK-hemmere. Professor Paolo Ghia fra Università Vita-Salute San Raffaele i Milano uttaler i en pressemelding at pirtobrutinib representerer et viktig nytt behandlingsalternativ for pasienter med betydelige udekkede medisinske behov.
Veien videre: Godkjenning i Norge
Pirtobrutinib er foreløpig ikke godkjent for bruk i Norge, men Eli Lilly har nylig anmodet om at det gjøres en metodevurdering. Saken skal opp til behandling på Bestillerforums møte 28.april.
Pirtobrutinib ble godkjent av EMA for behandling av mantelcellelymfom i 2023, og er nå til metodevurdering hos Direktoratet for medisinske produkter.
