Bayer utfordrer Pfizers monopol på hjertemedisin

ATTR-CM (transtyretin amyloidose med kardiomyopati), også kalt hjerteamyloidose, er en progressiv og dødelig hjertesykdom. Sykdommen skyldes avleiring av amyloidprotein (degenerert transtyretin) i hjertet, som fører til hjertesvikt og arytmier. Sykdommen finnes både som en arvelig variant og som en aldersrelatert villtype. Den rammer oftest eldre menn, og mange pasienter diagnostiseres først etter at betydelig skade allerede er oppstått.

Pasientgruppen kan være større enn antatt

Pfizer har siden 2022 hatt stor suksess med sin hjertemedisin Vyndaqel (tafamidis), som per nå er eneste behandling tilgjengelig for ATTR-CM i Norge. Tall som HealthTalk har fått tilgang til viser at legemidlet har en årlig omsetning på ca. 500 millioner kroner basert på listepris. Realprisen, etter rabatter, er trolig noe lavere. I dag behandles rundt 400 pasienter, men markedet er betydelig større. Men nå melder Bayer seg på med Beyonttra, som i følge overlege Kaspar Broch ved Oslo universitetssykehus har en tilsvarende klinisk effekt som Vyndaqel. 

– Pasientgruppen som vil være aktuell for Beyonttra er den samme som i dag mottar behandling med tafamidis, anslått til omtrent 400 pasienter årlig, skriver Kaspar Broch i en ekspertuttalelse til Nye metoder. Han legger til at populasjonen sannsynligvis er underdiagnostisert og kan være så høy som 1000.

Nye behandlingsmuligheter gir økt oppmerksomhet

Broch er positiv til at et nytt legemiddel nå kommer inn på markedet.

– ATTR-CM er underdiagnostisert og oppdages ofte sent. Godkjenning av en ny transtyretinstabilisator utvider behandlingsmulighetene ved ATTR-CM. Det er en fordel med flere medikamenter på markedet og økt oppmerksomhet rundt denne sykdommen, sier han.

Bayer kan få rask metodevurdering

Før norske pasienter får tilgang til Beyonttra, må Bayer få godkjenning av Beslutningsforum. Vanligvis tar denne prosessen ett år eller mer, men Bayer har bedt om og fått aksept fra Nye metoder om en forenklet og raskere prosess: En kostnadsminimeringsanalyse i stedet for en full kost-nytte-analyse.

Det ikke finnes direkte sammenlignende studier mellom Beyonttra og Vyndaqel, men Bayer har gjennomført en indirekte sammenligning (ITC). DMP vil derfor først vurdere om de to legemidlene har tilnærmet lik effekt og sikkerhet. Dersom DMP bekrefter dette, blir legemidlene vurdert på grunnlag av kostnad alene.

– Broch sier at akoramidis vil utgjøre et alternativ til tafamidis. Teoretisk har akoramidis bedre affinitet til transtyretin, men klinisk fremstår de like i studiene ATTRact og ATTRibute. 

Dette åpner for effektiv priskonkurranse. Hvor langt Bayer er villig til å gå ned i pris blir avgjørende for hvor raskt legemidlet kan tas i bruk og hvor store markedsandeler som de kan ta fra Pfizer. Ved et senere tidspunkt kan legemidlene også utsettes for en direkte anbudskonkurranse.  

Dokumentert effekt og sikkerhet

Godkjenningen av Beyonttra bygger på ATTRibute-CM-studien, der nesten 632 pasienter deltok. Studien viste at behandling med akoramidis reduserte risikoen for død eller sykehusinnleggelse grunnet hjertesykdom med 36 prosent sammenlignet med placebo, allerede etter tre måneder. Studien viste også en 50 prosent reduksjon i årlige sykehusinnleggelser, og legemiddelet var godt tolerert.

– Dette er en viktig milepæl for pasienter med ATTR-CM. Vår ambisjon er å sikre rask tilgang til behandlingen gjennom tett samarbeid med helsemyndigheter og fagmiljøer, sier André Santiago Silva, Country Manager i Bayer pharma.

Pris avgjørende også tidligere

Pris og usikkerhet rundt pasientpopulasjon var sentrale utfordringer da Vyndaqel først ble vurdert av Nye metoder. Legemidlet ble avvist tre ganger før det til slutt ble godkjent i juni 2022.

Beslutningsforum sier ja til livsforlengende hjertemedisin - etter tre avslag

– Vi er tilfreds med avtalen som til slutt gjorde det mulig å tilby Vyndaqel i Norge, sa Inger Cathrine Bryne, daværende leder av Beslutningsforum da medisinen ble innført.

Nå vil prisen på Beyonttras avgjøre om Bayer raskt kan få tilgang til et voksende marked og samtidig gi pasientene flere alternativer.