Beslutningsforum sier ja til livsforlengende hjertemedisin - etter tre avslag

Beslutningsforum har tre ganger avvist å tilby Vyndaqel til norske pasienter med den potensielt dødelige sykdommen transthyretin hjerteamyloidose. Begrunnelsen var alle gangene at medisinen er for dyr og at det kan få store budsjettmessige konsekvenser for de statlige sykehusene. Helsemyndighetene har ment at den var for dyr selv om flere andre land har godkjent den. De dyreste dosene koster opp mot 200 000 kroner i måneden før rabatt.

Men i den siste tiden har det vært bevegelse i prisforhandlingene mellom Pfizer og Sykehusinnkjøp, og i dag ble det altså klart at partene har blitt enige.

– Beslutningsforum er tilfreds med at vi har kommet til en avtale om Vyndaqel, som er i tråd med prioriteringskriteriene og som gjør det mulig å tilby denne behandlingen i Norge, sier Inger Cathrine Bryne, leder av Beslutningsforum og administrerende direktør i Helse Vest.

Uakseptabelt

FrP-leder Sylvi Listhaug er glad for at Vyndaqel nå er innført, men er svært kritisk til at dette har tatt nesten to år etter Legemiddelverkets metodevurdering før pasientene fikk tilgang til legemidlet. .

- Det er veldig gledelig at pasienter med denne sjeldne hjertelidelsen endelig får dekket kostnaden for medisinen Vyndaqel. Jeg har selv møtt en pasient som legene mener burde fått denne medisinen. Det var et sterkt møte, og det er hjerteskjærende at Norge ikke hadde godkjent en medisin som var tilgjengelig i det offentlige helsevesenet i en rekke land. Jeg har stilt flere spørsmål om denne medisinen til helseministeren, og jeg er mildt sagt lite imponert over svarene jeg har fått. Jeg kan ikke forstå hvordan det har vært mulig å forsvare at helsetjenestene har vurdert dagens behandling til disse pasientene som forsvarlig til nå. Pasienter med denne sykdommen er i stor grad eldre. Derfor har den blir vurdert som mindre alvorlig ettersom eldre pasienter har færre resterende leveår å miste. Å behandle eldre slik er uakseptabelt, sier Listhaug.

Generalsekretæren i LHL, Frode Jahren forteller at dette er en sak som foreningen har jobbet mye med. Han er glad for dagens beslutning men mener det er et tankekors at den offentlige debatten de siste månedene og at at pasientene har stått frem med sine historier, har vært medvirkende til dagens beslutning.

-Dette er en etterlengtet og gledelig beslutning. For pasientene med hjerteamyloidose er Vyndaqel eneste tilgjengelige behandling, og vedtaket vil forlenge mange liv. I dag er det mange LHL-medlemmer og deres familier som kommer til å feire med kake, sier Frode Jahren, generalsekretær i LHL.

-Beslutningsforum har tidligere avslått Vyndaqel tre ganger, og det har vært en seig kamp å få denne behandlingen godkjent. Jeg er helt sikker på at den offentlige debatten de siste månedene og at pasientene har stått frem med sine historier, har vært medvirkende til dagens beslutning. Selv om dette er en gledens dag er det allikevel et tankekors om systemet, sier Jahren.

Skaper et klasseskille

- Det er uverdig at Norge har en villet politikk på bruke mye lenger tid på å godkjenne medisiner enn sammenlignbare land for å spare penger, og det fører til at norske pasienter lider og dør unødvendig. Det er også pasienter som selv betaler for medisinen på private sykehus, og det skaper et klasseskille i helsevesenet. FrP har fremmet en rekke forslag som ville gjort at Norge godkjenner nye medisiner langt raskere, men vi ble nedstemt i Stortinget. Hovedutfordringene med det norske godkjenningssystemet er at direktørene i helseforetakene har både det økonomiske ansvaret for sykehusenes budsjett og det er de som sitter i Beslutningsforum som avgjør hvilke medisiner som skal godkjennes. Vi vil derfor ha samme sammensetning som i Danmark, der det er blant annet sykehusleger, farmasøyter og selvsagt pasientrepresentanter som avgjør om nye medisiner skal godkjennes, sier FrP-lederen

Bryne forteller at det har vært tett dialog med kardiologisk fagmiljø i arbeidet med forutsetningene i avtalen. De siste ukene har det også vært konstruktive resultater i forhandlinger med legemiddelfirmaet.

Tafamidis er en hjertemedisin som innføres til behandling av villtype eller arvelig transtyretin amyloidose kardiomyopati (ATTR-CM) hos voksne fra 15. juli 2022. Sykdommen kan føre til utvikling av en alvorlig form for hjertesvikt. Uten behandling, dør pasienter med denne sykdommen i løpet av to til seks år.

Medisinen er allerede innført på offentlige sykehus i Sverige, Finland og Island. I Danmark er den innført til en begrenset del av pasientpopulasjonen.

Opp mot 100 kan ha nytte av den

Overlege Johny Vegsundvåg ved Ålesund sykehus er en av hjertespesialistene i landet som har arbeidet mye med hjerteamyloidose. Til Aftenposten anslår han at opp mot 100 hjertepasienter kan ha nytte av Vyndaqel årlig. - Det har vært uheldig at det har tatt så lang tid å få på plass denne godkjenningen sier han.

Ikke alle vil få Vyndaqel

Men det er ikke gitt at alle med hjerteamyloidose vil få behandling med Vyndaqel. Hvor langt sykdommen er kommet og forventet levealder, vil ha stor betydning for avgjørelsen. Beslutningsforum har satt opp en rekke kriterier for hvilke pasienter som skal ha medisinen og behandlingen skal gjennomføres i henhold til følgende kriterier:

• Oppstart av behandling kan kun gjøres av kardiolog med erfaring i behandling av transtyretin amyloidose (ATTR), ansatt ved universitetssykehus eller annet helseforetak med kardiologisk enhet med kompetanse på behandling for denne pasientgruppen.
• Pasienten må ha en sikkert diagnostisert ATTR kardiomyopati, vanligvis med nukleær-medisinsk påvist amyloid i myokard. Pasienten skal ved oppstart være i NYHA-klasse I eller II.
• Pasienten skal ha en forventet gjenstående levetid betydelig over 18 måneder.
• Ved progresjon til vedvarende (minst 6 måneder) NYHA-klasse III, skal beslutning om å fortsette behandlingen tas i samråd med kardiolog med erfaring i behandling av ATTR, ansatt ved universitetssykehus eller annet helseforetak med kardiologisk enhet med kompetanse på behandling for denne pasientgruppen.
• Ved rask progresjon til vedvarende NYHA-klasse III i løpet av 6 måneder etter initiert behandling, bør behandlingen avsluttes.

Ja til 22 legemidler mot sjeldne sykdommer

I tillegg ble det besluttet at 22 legemidler for behandling av ulike sjeldne sykdommer innføres.

Oversikt over alle sakene finner du her.

Siden 2019 har de regionale helseforetakene (RHF-ene) overtatt finanseringsansvaret for til sammen rundt 70 legemidler til sjeldne sykdommer. Bakgrunnen er prinsippet om at finansieringsansvaret som hovedregel skal følge behandlingsansvaret. Sykehusinnkjøp har vurdert markeds- og konkurransesituasjon for de aktuelle legemidlene. De regionale fagdirektørene anbefalte - på bakgrunn av denne gjennomgangen – at de utvalgte legemidlene innføres i spesialisthelsetjenesten uten metodevurdering.

I dag brukes disse legemidlene gjennom unntaksordningen. Det fører til ekstraarbeid i helsetjenesten, som nå kan unngås. Det forventes ikke at innføring av disse legemidlene, som allerede er i etablert bruk, vil gi budsjettkonsekvenser.

Avtaleverk for avanserte terapier klart

Beslutningsforum tok også stilling til et avtaleverk for legemidler til gen- og celleterapier, som skal gjelde for framtidige avtaler for gen- og celleterapier som vil bli behandlet i Nye metoder.