Beslutningsforum godkjenner 10 legemidler - 7 fikk nei

Voxzogo er et legemiddel til behandling av barn med akondroplasi og er det første legemidlet mot akondroplasi. Dette er den vanligste årsaken til kortvoksthet, og skyldes en genfeil (mutasjon) i FGFR3-genet. Voxzogo virker ved å stimulere benveksten. Voxzogo gis med sprøyte under huden hver dag. Behandlingen gis fra alder 2 år og så lenge barnet fortsatt vokser. Behandlingen er ment for barn med akondroplasi som er over 2 år og som fortsatt vokser. Dette utgjør rundt 30 pasienter i året i Norge. 

Leder for Beslutningsforum, Terje Rootwelt, sier dagens nei var et krevende vedtak.

Prisen er for høy

 – Dessverre er prisen svært høy, og vi har på linje med Danmark og Sverige valgt å ikke innføre behandlingen. Vi skulle gjerne innført Voxogo, og vi vil gå i en ny dialog med firmaet også for å se på om det er mulig å komme frem til en alternativ prisavtale, sier Rootwelt. 

– Hvilken effekt har dette legemidlet?

– Legemidlet øker veksten med 1,5 centimeter det året det har vært testet, og over mange år kan dette være betydningsfullt. Vi vet ikke eventuelle langtidskomplikasjoner ennå, men dette legemidlet er åpenbart et viktig fremskritt, men til dessverre en høy pris.

I hovedstudien ble 121 barn i alderen 5 – 17 år tilfeldig valgt ut til å få behandling enten med Voxzogo eller med placebo (juksemedisin). Etter ett år så man på hvor mye pasientene i hver gruppe hadde vokst. Resultatene viser at barna som fikk behandling med Voxzogo vokste 1,57 cm mer i løpet av året med behandling enn pasientene som fikk placebo. Barna har fått behandling med Voxzogo i opptil 4 år i denne studien, og det ser ut til at Voxzogo fortsetter å forbedre veksten.  Det har vært utført felles metodevurdering og helseøkonomiskanalyse i FINOSE-samarbeidet,

Dette er de viktigste legemidlene som Beslutningsforum innførte:

Beslutningsforum sa ja til at pasienter med tilbakevendende eller primær avansert livmorkreft som kan få behandling med immunterapien Jemperli (dostarlimab). Det er pasientene pasientene med DNA-mutasjon mikrosatellitt-instabilitet også kalt dMMR/MSI-H, som er aktuelle for behandlingen.

Beslutningsforum ga også tommelen opp for Tezpire, en astmamedisin med et nytt virkestoff, for pasienter over 12 år med alvorlig astma som mangler effektive behandlingsalternativer og ikke oppnår symptomkontroll ved tradisjonell behandling med inhalasjonsmedisin. Tezspire har en ny virkningsmekanisme sammenlignet med dagens tilgjengelige behandling. Medikamentet skal tas hver fjerde uke, og injeksjonene kan settes av brukeren selv.

– Beslutningsforum sa i dag ja til at Tezpire kan gis til en undergruppe av astmapasienter med eosinofili, sier Ulrich Spreng, som er fagdirektør i Helse Sør-Øst. Det betyr at Tezspire ikke innføres til pasienter som tillegg til vedlikeholdsbehandling ved alvorlig astma hos voksne og ungdom i alderen 12 år og eldre uten tegn på eosinofili. 

– Hvor mange pasienter er aktuelle for behandling med Tezpire? 

– Vi regner med at et sted mellom 1000 og 1500 pasienter er aktuelle for å bruke denne behandlingen årlig, sier Spreng. 

På sitt januarmøte sa Beslutningsforum nei til at legemidlet Ebglyss (lebrikizumab) til behandling av moderat til alvorlig atopisk dermatitt (atopisk eksem) hos voksne og ungdom fra 12 år kunne tas i bruk. Nå har det vært nye prisforhandlinger mellom legemiddelfirmaet Almirall og Sykehusinnkjøp og prisen har blitt redusert tilstrekkelig til at Beslutningsforum denne gangen valgte å si ja til legemidlet.

Også Fintepla - et legemiddel til behandling av epileptiske anfall - hadde fått avslag tidligere. I sitt februarmøte var sa lederen i Beslutningsforum til HealthTall at den viser en svært liten og usikker mereffekt sammenlignet med Cannabidiol (Epidyolex). – For å kunne rettferdiggjøre en innføring av Fintepla må leverandøren tilby en pris som gjør at kostnadene vil være på samme nivå for Cannabidiol. Nå har UCB som har utviklet legemidlet redusert prisen og det gjør at Beslutningsforum på mandag sa ja til innføring, forteller Rootwelt.  Behandlingen skal bare iverksettes av nevrolog/barnelege med erfaring i behandling av pasienter med Dravets syndrom.

Tecentriq (Atezolizumab) er en kreftimmunterapi som i dag gis som intravenøs infusjon på norske sykehus. Men nå finnes det en injiserbar eller subkuntan versjon av immunterapien og Beslutningsforum sa på mandag at den kan tas i bruk i behandlingen av norske pasienter for de ulike indikasjonene der den i dag brukes intravenøs formulering.