Novartis vil nå flere SMA-pasienter med Zolgensma via injeksjon i ryggmargen
Novartis har tatt et stort skritt fremover i arbeidet med å gjøre genterapien Zolgensma tilgjengelig for flere pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). Nye fase 3-resultater viser at en engangsdose, gitt direkte i ryggmargsvæsken, kan åpne for behandling av pasienter som er opptil 18 år.
Publisert
Sist oppdatert
Zolgensma fungerer ved å erstatte det manglende SMN1-genet som forårsaker SMA.
Mens intravenøs administrasjon er godkjent for barn under 2 år, har toksisitet begrenset bruken til eldre og tyngre pasienter. Den nye metoden, intratekal administrasjon, leverer terapien direkte til motornevronene i ryggmargen. Dette gjør det mulig å bruke mindre doser med samme effekt.
Den intratekale formuleringen, kalt OAV101 IT, oppnådde hovedmålet i STEER-studien ved å forbedre motorisk funksjon hos barn og ungdom med type 2 SMA, som er i stand til å sitte, men som aldri har gått uavhengig. Novartis vil dele flere data fra studien i på en legemiddelkongress.
Intravenøs administrasjon av Zolgensma ble godkjent av Beslutningsforum i oktober 2021 for små barn (under 6 måneder) med SMA. Før Beslutningsforum eventuelt vedtar å utvide bruken av Zolgensma må den intratekale formuleringen bli godkjent av det Europeiske legemiddelbyrået EMA. Det er ventet at Novartis vil sende inn en søknad om kort tid.
