Begrenset kapasitet står i veien for banebrytende terapi mot blodkreft

Den 11. desember kan det være duket for at Beslutningsforum vil vedta at pasienter med blodkreftsykdommen myelomatose vil kunne få behandling med CAR-T celleterapien Carvykti (cilta-cel). Metodevurderingen til Legemiddelverket har vært klar siden juli i år. Det eneste som gjenstår er at Sykehusinnkjøp og legemiddelfirmaet Janssen fullfører prisforhandlingene.

– Janssen er for tiden i prosess med Sykehusinnkjøp og håper å komme til enighet så raskt som mulig, sier Barbara Suter som er Government and Public Affairs Lead i Janssen Norge. 

Listeprisen er om lag 5,5 millioner kroner inklusive moms (maksimal AUP) for en engangsbehandling med Carvykti. For denne typen legemidler er det vanlig med langvarige og utfordrende prisforhandlinger. Selv etter at en betydelig prisrabatt er oppnådd, forekommer det ofte at Beslutningsforum fortsatt insisterer på ytterligere prisreduksjoner fra legemiddelselskapene før de godkjenner bruk av medisinen i norske sykehus.

Kreftleger ved St. Olavs og Haukeland venter utålmodig på oppstart

Uoverensstemmelser om pris førte til at et annet CAR-T legemiddel, Yescarta, som brukes i behandlingen av lymfekreft, måtte vurderes tre ganger av Beslutningsforum før det til slutt ble godkjent i oktober 2022. Da hadde legemidlet tidligere fått avslag i Beslutningsforum to ganger – først i september 2019 og deretter i april 2021.

– Vi forbereder Norge og Oslo universitetssykehus for å kunne gjennomføre behandling med Carvykti, og håper at pasienter så raskt som mulig skal få tilgang til behandlingen. I Norge gjennomfører Janssen kliniske studier på Carvykti ved Oslo Myelomatosesenter, og Norge er godt posisjonert til å være blant de første landene i Europa som tilbyr Carvykti til pasienter for kommersiell bruk. Men dette krever en rask positiv beslutning i Nye Metoder, sier Suter til HealthTalk.

Få pasienter behandles

Statens legemiddelverk skriver at behandlingen er aktuell for 150 pasienter med myelomatose årlig, men at kun 10 pasienter årlig vil kunne få den effektive behandlingen. Det skyldes både kapasitetsproblemer på Oslo universitetssykehus og mangel på produksjonskapasitet hos legemiddelselskapet Janssen. “Vi vet ikke hvordan dette vil utvikle seg over tid”, skriver Statens legemiddelverk i sin metodevurdering av CAR-T legemidlet Carvykti. 

Overlege Fredrik Schjesvold leder Oslo Myelomatosensenter og har gjennom kliniske studier lang erfaring med CAR-T behandlingen. Han sier til HealthTalk at det neppe kan bli mulig å behandle mer enn 10-15 pasienter årlig med dagens kapasitetsutfordringer. Men langt flere kan ha nytte av behandlingen.

– Carvykti vil årlig være en aktuell behandling for minst 150 myelomatosepasienter i fjerdelinje og senere, sier han. 

– Kan du være mer konkret på hva som er flaskehalsen?

– Det er ikke vanskelig å si hva som er begrensningen her og nå. Det er hvor mange behandlinger eller «slotter» vi får tildelt fra Janssen. Den nåværende begrensningen ligger altså i Janssens produksjonskapasitet. Men når jeg diskuterer med kollegaer i Tyskland, hvor Carvykti har vært i bruk en stund, indikerer de at produksjonskapasiteten ikke lenger er et så stort problem. Når produksjonskapasiteten bedres, vil imidlertid andre begrensninger som vår kapasitet på sengeposter og høsting av pasientenes T-celler sannsynligvis bli mer avgjørende for hvor mange som kan få et behandlingstilbud, sier Schjesvold.

– Hvis Beslutningsforum gir grønt lys til å innføre Carvykti, vil du anse dette som en game-changer?

– For de få som eventuelt vil få tilbud om behandling, er det definitivt en game-changer. For disse pasientene representerer det en slags magi sammenlignet med det vi er vant til, selv om denne «magien» ikke gjelder for alle. 

Selv om den progresjonsfrie overlevelsen med Carvykti er på 35 måneder, betyr det ifølge Schjesvold at halvparten av pasientene har hatt progresjon av sykdommen på dette tidspunktet, og noen opplever progresjon umiddelbart. 

– Men dette er likevel en mye bedre effekt enn det vi ser med dagens standardbehandling, som er belantamab, der vi ser en progresjonsfri overlevelse på rundt tre til fire måneder. 

Nasjonal ekspertgruppe 

– Hvordan skal dere velge ut de 10-15 pasientene som skal få denne behandlingen?

– Vi må etablere en nasjonal ekspertgruppe der vi behandler og vurderer søknadene basert på klare kriterier for hvem som skal få behandlingen eller ikke. Dette har vi ikke implementert ennå. 

Men det bør ligge noen kriterier til grunn, poengterer onkologen 

– For det første må pasientene oppfylle de samme kriteriene som ble brukt for å inkludere dem i studien. For det andre må vi ekskludere de pasientene som hadde den dårligste effekten av behandlingen. For det tredje kan jeg ikke se bort fra at pasientens alder også vil spille en rolle. Hvis valget står mellom en 50-åring og en 80-åring som ellers er like, tror jeg vi må være åpne for at det er 50-åringen som får CAR-T-behandlingen, sier Schjesvold.