– Utrolig glad for at voksne med SMA endelig har fått behandlingen de fortjener

Fra 15. mai kan voksne med SMA for første gang få behandling med et legemiddel som kan redusere tap av nerveceller og slik bedre prognosen på den alvorlige, sjeldne og fremadskridende muskelsykdommen.

Det er i dag rundt 70 voksne som er kvalifisert til å starte behandling med Spinraza, sier Terje Rootwelt, direktør i Helse Sør-Øst og medlem av Beslutningsforum til NRK. Han understreker at han ikke vet hvor mange som vil takke ja til tilbudet som de nå får.

Dagens vedtak innebærer at Norge blir det 34. landet som tilbyr Spinraza til SMA-pasienter i alle aldersgrupper. Men hverken Sverige eller Danmark hører til gruppen av land som har innført Spinraza til voksne.

Tatt lang tid

Innføringen av Spinraza til voksne har tatt svært lang tid. Allerede i februar 2018 innførte Beslutningsforum Spinraza for behandling av SMA som i praksis er tilfredsstilt hos de fleste barn med nydiagnostisert SMA. Men beslutningen om å innføre behandlingen til voksne har latt vente på seg. Systemet for Nye metoder har arbeidet med å vurdere en innføring av Spinraza til voksne med SMA i snart tre år.

Les også: Beslutningsforum innfører Spinraza til voksne med SMA

– Det er mange pasienter som har ventet lenge på dette vedtaket og i dag er jeg på deres vegne utrolig glad for at de nå endelig har fått behandlingen de fortjener. Ikke minst er det gledelig at hele fagmiljøet i Norge står bak denne beslutningen, sier Tangnes.

– Så langt er det behandlet mer enn 13 000 pasienter med legemidlet på verdensbasis siden 2018. Behandlingen er sykdomsstabiliserende og en del av de voksne pasientene oppnår reell funksjonsbedring, sier Biogen-sjefen.

Ettersom behandling med Spinraza er svært kostbart, også med rabatterte priser, har behandlingen frem til i dag kun vært tilbudt til de pasientene man antar at vil ha størst nytte av den. Den største effekten ses ved å starte behandling tidlig hos de pasientene som har tidlig symptomdebut.

Effekten av Spinraza er grundig dokumentert med placebokontrollerte studier hos barn og nyfødte og med omfattende virkelighetsdata hos både barn og voksne. Det har gjort at Sykehusinnkjøp og Biogen har kunnet inngå en prisavtale som baserer seg på hvor godt behandlingen fungerer over tid - en såkalt resultatbasert pris. Konkret betyr det at sykehusene og Biogen vil dele den finansielle risikoen basert på resultatet av behandlingen - det vil si oppnådd helsegevinst som behandlingsrespons og varighet av respons.