Nå: Beslutningsforum innfører Spinraza til voksne med spinal muskelatrofi

– Vi er tilfreds med at vi har kommet fram til en avtale som gjør at voksne pasienter med spinal muskelatrofi nå kan få Spinraza-behandling, sier Inger Cathrine Bryne, administrerende direktør i Helse Vest RHF og leder av Beslutningsforum.

Spinal muskelatrofi (SMA) er en alvorlig, sjelden og fremadskridende muskelsykdom. Dette er den vanligste dødelige og arvelige sykdommen hos barn i vår del av verden.

Nå kan for første gang voksne med SMA få behandling med et legemiddel som kan redusere tap av nerveceller og slik bedre prognosen.

Først i Skandinavia

Dagens vedtak innebærer at Norge blir det 34. landet som tilbyr Spinraza til SMA-pasienter i alle aldersgrupper. Men hverken Sverige eller Danmark hører til gruppen av land som har innført Spinraza til voksne.

Så langt er det behandlet mer enn 13 000 pasienter med legemidlet på verdensbasis siden 2018. Behandlingen er sykdomsstabiliserende og en del av de voksne pasientene oppnår reell funksjonsbedring, har administrerende direktør i Biogen Norge, Morten Lofthus Tangnes tidligere fortalt HealthTalk.

I 2018 vedtok Beslutningsforum at behandling med Spinraza kan startes hos barn opp til 18 år med SMA type 1-3a der det er dokumentert symptomdebut før 3 års alder. Siden 2020 har Systemet for nye metoder vurdert om også voksne skal få tilbud om behandling med Spinraza.

Ekstramøte for raskest mulig innføring

– Det er mange pasienter som har ventet lenge på dette, og vi skulle ønske at vi hadde kommet i mål tidligere. Selskapet valgte et svært høyt prisnivå fra start – samtidig som dokumentasjonen har vært svak. Men det har vært god og konstruktiv dialog med selskapet, og vi valgte å ha et ekstramøte for å avklare saken raskest mulig, sier Bryne. – Det at vi nå har besluttet at voksne kan ta i bruk Spinraza innebærer at vi har tilstrekkelige effektdata og en pris som oppfyller prioriteringskriteriene - ressursbruk, nytte og alvorlighet utdyper hun.

Spinraza kan bli brukt til behandling av voksne pasienter med spinal muskelatrofi fra 15. mai.

Resultatbasert pris

Avtalen mellom Beslutningsforum og Biogen baserer seg på hvor godt behandlingen fungerer over tid - en såkalt resultatbasert pris. Konkret betyr det at sykehusene og Biogen vil dele den finansielle risikoen basert på resultatet av behandlingen - det vil si oppnådd helsegevinst. Hva som defineres som oppnådd helsegevinst vil avgjøres av avtalen. Forhold som behandlingsrespons og varighet av respons vil typisk være resultater man kommer til å vektlegge i en slik avtale. Inger Cathrine Bryne ønsker ikke å gå nærmere inn på konkrete forhold i avtalen.

Samlet fagmiljø står bak

Fagdirektør i Helse Vest Bjørn Egil Vikse, forteller til HealthTalk at et samlet fagmiljø står bak beslutningen om å tilby Spinraza til voksne pasienter.

– Den nasjonale fagruppen skal følge opp at tilbudet er likeverdig tilgjengelig i hele landet. Den skal også vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier, og all oppstart av behandling hos voksne skal godkjennes i den nasjonale faggruppen. Ved oppstart og videre i forløpet skal viktige data registreres i Norsk register for arvelige og medfødte nevromuskulære sykdommer (NORNMD). Det gjennomføres og registreres en baseline måling av motorisk funksjon og pustefunksjon av pasienten, forteller Vikse.

På dagens møte vedtok også Beslutningsforum at barn med SMA type 3b nå også kan få behandling med Spinraza.