Dette er de viktigste terapiformene på hematologikonferanse i USA
(USA/New Orelans) Her er et glimt av noen av de viktigste nyhetene som kommer på hematologikonferansen American Society of Hematology (ASH) denne uken. Immunterapi og genterapi spiller førstefiolin.
10. til 13. desember vil 30 000 spesialister og leger innen blodsykdommer fra mer enn 100 land møtes i New Orleans på det 64. årlige møtet til American Society of Hematology. Konferansen regnes som den viktigste arenaen for publisering av forskning, innen blodkreft og andre blodsykdommer.
HealthTalk vil være til stede på konferansen for å gi deg de viktigste nyhetene. Du kan melde deg på vårt nyhetsbrev fra konferansen her.
Nå er hundrevis av studiesammendrag publisert, og disse inneholder viktige ledetråder for hva som vil tiltrekke seg mest oppmerksomhet under konferansen.
Ny type immunterapi
En ny legemiddelklasse som peker seg ut er bispesifikke antistoffer – en type immunterapi som utnytter pasientens eget immunforsvar for å ødelegge kreftcellene, uten bruk av kjemoterapi.
Denne teknologien går ut på at pasientene gis et antistoff som kan bindes til både kreftcellene og kroppens egne T-celler i immunforsvaret samtidig. Dette fører til at pasientens eget immunforsvar blir aktivert, og at T-cellene angriper og ødelegger kreftcellene.
Bispesifikke antistoffer er en ny type behandling som undersøkes på tvers av ulike typer blodkreft, som blant annet leukemi, lymfom og myelomatose eller benmargskreft. Det er betydelig konkurranse mellom legemiddelprodusenter som Roche, Regeneron, Janssen, Pfizer og AbbVie, som utvikler rivaliserende behandlinger.
– Bispesifikke antistoffer er enklere å bruke enn CAR-T som har komplekse produksjons- og administrasjonsprosedyrer, sier Fredrik Schjesvold, som er overlege og leder på Oslo myelomatosesenter.
Han er også medforfatter på ikke mindre enn ni ASH-studier og skal være til stede på konferansen.
Genmodifiserer T-celler
CAR-T behandling innebærer at T-celler som høstes fra pasienter, genetisk modifiseres i et laboratorie, utvides i cellekultur og deretter reinfuseres i pasientene for å angripe kreften. Dette er en prosess som kan ta uker. Pasienter må også gjennomgå kjemoterapibehandling for å forberede kroppen på CAR-T-cellene. Bispesifikke antistoffer derimot er “hyllevare” som kan tas i bruk umiddelbart.
– CAR-T har den beste responsraten og gis bare en gang. Det betyr at pasientene får en behandlingspause inntil de eventuelt får et tilbakefall. Men det produseres for lite CAR-T, så det kan ofte være vanskelig å få tak i denne behandlingen, sier Schjesvold.
Konkurransen innen myelomatosefeltet er også sterk blant utviklere av bispesifikke antistoffer.
I august godkjente EU-kommisjonen det første bispesifikke antistoffet mot benmargskreft. Det er Janssens Tecvayli (teklistamab). Men hakk i hæl kommer en rekke konkurrerende behandlinger fra selskaper som Pfizer, Regeneron, AbbVie, Roche og Bristol Myers Squibb. De fleste av disse legemidlene retter seg mot et protein kalt BCMA som finnes på ondartede myelomatoseceller.
– Der det kanskje knytter seg størst spenning til er en studie som undersøker effekten av subkutan administrering av alnuctamab i tungt forbehandlede pasienter. Dette er det BCMA-rettede bispesifikke antistoffet med høyst responsrate til dags dato, sier Schjesvold.
Kan snart bli tilgjengelig i Norge
– Vil noen av disse legemidlene snart bli tilbudt pasientene i ordinær pasientbehandling?
– Ja, CAR-T-behandlingen cilta-cel og det bispesifikke antistoffet teklistamab er nå til vurdering i Systemet for nye metoder. Jeg regner med at Beslutningsforum vil fatte et vedtak neste høst. Jeg er spent på hva som de faller ned på. Dette er de to beste legemidlene som er blitt vurdert i Beslutningsforum for behandling av myelomatose, sier han.
Janssen og Roche vil også presentere resultater fra legemidler som retter seg mot et protein kalt GPRC5D som er overuttrykt i benmargen til myelomatosepasienter.
– Dette er legemidler som ennå ikke er godkjent av Beslutningsforum så de er ikke tilgjengelig i Norge gjennom kliniske studier eller som "compassionate use", sier Schjesvold.
Ny medisin mot lymfom
– Jeg ser særlig frem til resultatene av TRIANGLE-studien, sier lymfomoverlege Alexander Fosså til HealthTalk.
Studien undersøker om en ny medisin, Imbruvica (ibrutinib), kombinert med cellegift og antistoffet rituximab er mer effektivt enn standard behandling på pasienter med Mantelcelle lymfom.
Dette er en relativt sjelden type av non-Hodgkin lymfom. Det er flest menn som får sykdommen og den er ofte utbredt når den oppdages.
– Studien analyserer også om høydosebehandling med stamcellestøtte (HMAS) er nødvendig når ibrutinib benyttes. I tillegg undersøkes om vedlikeholdsbehandling med ibritunib er nyttig for denne gruppen av yngre pasienter med nyoppdaget mantelcellelymfom, forteller Fosså.
De som får diagnosen mantelcellelymfom behandles i dag vanligvis med en kombinasjon av cellegift og rituximab, et antistoff mot en overflatemarkør på lymfomceller. For dem som er under 65-70 år, vil høydosebehandling med autolog stamcellestøtte (HMAS) være aktuell.
TRIANGLE-studien er en klinisk fase 3-studie ledet av European Mantle Cell Network, der sykehus i Norden også deltar. Ansvarlig for studien i Norge er overlege Arne Kolstad på Radiumhospitalet.
Ny behandling for follikulært lymfom
Tidligere i år godkjente EU det bispesifikke legemidlet Lunsumio (mosunetuzumab) fra Roche. Dette representerer en ny type behandling for pasienter med follikulært lymfom – den vanligste formen for saktevoksende non-Hodgkin-lymfom (NHL). Her kommer det en studie som mange ser frem til.
LegemiddeSlet er et bispesifikt antistoff og det binder spesifikt til CD20 reseptorer på B-celler og til CD3 reseptorer på T celler. Den samtidige bindingen fører til at det dannes en immunologisk synapse mellom B-cellen og T-cellen. Dette fører til at pasientenes egne T-celler aktiveres til å angripe og drepe B-cellene.
Lunsumio er en "hyllevare" og et alternativ til CAR-T-terapier som Gilead Sciences' Yescarta (axicabtagene ciloleucel) og Novartis' Kymriah (tisagenlecleucel).
Genterapi på rask fremmarsj
ASH fokuserer på blodkreftforskning, men det er også en viktig konferanse for offentliggjøring av nye studier og behandlinger innen blodsykdommer som betatalassemi, sigdcelleanemi og hemofili. Her er genterapier på rask fremmarsj.
I august i år fikk Bluebird bio FDA-godkjenning på deres genterapi for behandling av den sjeldne blodsykdommen betatalassemi.
Et forskningssammendrag som nå er offentlig viser at det vil bli presentert langtidsdata på pasienter som har blitt behandlet med genterapien. Resultatene bekrefter behandlingens effekt, der nesten alle pasientene fortsatt ikke har behov for jevnlige blodoverføringer.
Det kommer også langtidsdata på oppfølging av hemofilipasienter som er behandlet med en genterapi, utviklet av Roche og datterselskapet Spark Therapeutics.