Ber kreftlegene ta i bruk ny blærekreft-medisin som dobler overlevelsen: – Nå haster det!
En svært effektiv legemiddelkombinasjon mot blærekreft er ennå ikke godkjent i hverken Europa eller Norge. Muligheten for «off-label»-bruk er likevel åpen en liten stund til: – Men tidsvinduet er i ferd med å lukke seg, sier Daniel Heinrich, leder for Norsk onkologisk forening.
Publisert
Sist oppdatert
Gjennom HealthTalk oppfordrer lederen for de norske onkologene nå kreftlegene til å utnytte såkalt «off-label»-bruk av en ny effektiv legemiddelkombinasjon for pasienter med blærekreft. Han mener at om lag 300-350 norske pasienter er aktuelle for denne kombinasjonsbehandlingen hvert år, men så langt er det bare under 10 pasienter på offentlige norske sykehus som får slik behandling, anslår han.
I tillegg er det noen få som får behandling på de to norske private kreftklinikkene. Disse pasientene betaler for denne kostbare behandlingen selv eller får den dekket gjennom sin helseforsikring (se egen sak). Listeprisen er 3,6 millioner kroner per år og i tillegg kommer behandlingskostnadene.
Gigantnyhet på europeisk kreftkongress
Den desidert viktigste nyheten som kom på den europeiske kreftkongressen ESMO i fjor var på blærekreft-området. Der ble det presentert data som viste at en kombinasjonsbehandling bestående av den målrettede cellegiften enfortumab vedotin (Padvec) og immunterapien pembrolizumab (Keytruda) doblet overlevelsen for pasienter med metastatisk blærekreft (med spredning), sammenlignet med tradisjonell platinabasert kjemoterapi.
– Dette er utvilsomt den største nyheten ved dette årets ESMO, uttalte Daniel Heinrich til HealthTalk etter at studien ble presentert på ESMO i Madrid i fjor.
Kreftlegen er overbevist om at denne nye behandlingskombinasjonen vil bli den nye standardbehandlingen av nydiagnostiserte pasienter med metastatisk blærekreft.
Mulighet for tidligere bruk
Men før den nye behandlingen kan tas i bruk av norske pasienter på ordinær måte, må den godkjennes av både det europeiske legemiddelbyrået EMA og Beslutningsforum - og det kan ta lang tid.
Daniel Heinrich påpeker imidlertid at regelverket muliggjør bruk før disse godkjenningene foreligger: I tiden frem til kombinasjonsbehandlingen har mottatt markedsføringstillatelse eller Bestillerforum har bestilt en metodevurdering, anses nemlig bruken på norske sykehus som off-label. Dette gir den enkelte kreftlege anledning til å søke sine sykehus om tillatelse til å anvende behandlingen.
Heinrich understreker at slik godkjenning krever grundig faglig begrunnelse og må være økonomisk forsvarlig innenfor sykehusets budsjett. Foreløpig er det få pasienter som blir behandlet med legemiddelkombinasjonen på norske sykehus.
– For øyeblikket er det under ti pasienter som mottar denne behandlingen off-label ved offentlige sykehus. Jeg kjenner til at to av disse pasientene behandles ved Stavanger Universitetssykehus og en ved Tromsø universitetssykehus, sier han.
Videre forteller han at ekspertpanelet som han er en del av, har utarbeidet argumenter som støtter legenes søknader til sykehusledelsen for bruk av behandlingen i disse enkelttilfeller.
– Avgjørelsen om å tilby denne behandlingen tas av den som har budsjettansvar for den avdelingen som skal betale for behandlingen, som vanligvis er avdelingssjefen på kreftavdelingen, sier Heinrich.
Han oppfordrer nå sine kolleger til å handle raskt og søke om off-label bruk for nydiagnostiserte pasienter som kan dra nytte av denne behandlingen.
Reaksjon fra helsemyndighetene
Ulrich Spreng er fagdirektør i Helse Sør-Øst han mener at off-labelforskrivning ikke kan brukes i denne konkrete saken: – Dette er direkte feil at off-label kan brukes i denne sammenhengen. Det har aldri vært slik at nye virkestoffer kan brukes off-label før det er gjort en nasjonal metodevurdering. Det er i spesialisthelsetjenesteloven, § 2-1 a, lovfestet at de regionale helseforetak skal innrette sitt tjenestetilbud i tråd med prioriteringskriteriene, og at helseforetakene de eier også skal innrette sitt tjenestetilbud i samsvar med disse vilkårene. Det innebærer at alle nye legemidler eller nye indikasjoner for et legemiddel som spesialisthelsetjenesten har finansieringsansvar for, skal vurderes etter prinsippene for prioritering i Nye metoder, sier Spreng.
Klar oppfordring
– Daniel Heinrich, burde flere pasienter fått denne behandlingen? Eller, sagt på en annen måte, burde flere kreftleger vært oppmerksomme på denne muligheten, slik at de kunne søke om off-label bruk?
– Definitivt, spesielt hvis man behandler en pasient som nylig har fått påvist metastatisk sykdom og skal starte livsforlengende behandling. Muligheten er her nå. De som ikke blir godkjent for «off label»-behandling må nøye seg med standardbehandlingen som i dag er kjemoterapi etterfulgt av immunterapi.
Hovedutfordringen Heinrich peker på er det begrensede tidsvinduet som har vært åpent siden resultatene ble presentert på ESMO i september.
– Dette vinduet vil trolig lukkes den 27. mai når Bestillerforum skal vurdere om legemiddelkombinasjonen skal gjennomgå en metodevurdering, sier Heinrich.
Hvis kombinasjonen får markedsføringstillatelse i Europa før denne datoen, opphører også muligheten til off-label bruk. Deretter må leger og pasienter avvente en eventuell godkjenning fra Beslutningsforum for bruk i offentlige sykehus.
Ikke likt for alle
Han forteller at det er vanskelig å få en godkjenning.
– Det er ikke garantert at legen får ja til off-label behandling. Søknadsprosessen er lokal. Kolleger fra et større sykehus har fortalt meg at deres pasienter ikke har mulighet til å få denne behandlingen. De får alltid avslag fra ledelsen.
– Er slik forskjellsbehandling akseptabel?
– Det har alltid vært lokale og regionale forskjeller i tilgangen til off-label behandling. Det er viktig å anerkjenne at pasientene er individuelle og forskjellige. Det kan faktisk forekomme at pasienter med samme diagnose behandles ulikt selv på samme sykehus. Selv om dette kan virke urettferdig, viser det at behandlingen er basert på individuelle vurderinger og at systemet fungerer som det skal. Men det er selvsagt ikke ønskelig at ellers like pasienter behandles ulikt mellom sykehus på grunn av økonomiske årsaker.
– Burde det være en nasjonal regulering av dette?
– Nei, det mener jeg ikke. En nasjonal regulering vil ganske sikkert føre til at slik off-label behandling blir forbudt, noe som ville fratatt våre pasienter viktige muligheter, og det vil jeg unngå. Vi må heller akseptere at systemet ikke er perfekt, men det gir oss som leger friheten til ikke å være begrenset til kun godkjente legemidler.
Det er også noen få pasienter som får denne behandlingen ved den private Kreftklinikken AS og Aleris. Disse pasientene finansierer behandlingen selv eller får den dekket gjennom sin helseforsikring.
Mange pasienter
Daniel Heinrich påpeker at det er et betydelig antall pasienter som potensielt kunne dra nytte av legemiddelkombinasjonen, dersom den blir godkjent av Beslutningsforum.
– I praksis er dette en ganske stor pasientgruppe i Norge. Det er om lag 400 blærekreftpasienter som hvert år får påvist metastatisk sykdom, og jeg vil tro at om lag 300-350 norske pasienter årlig bør kunne få denne behandlingen. Heinrich begrunner dette med at det i godkjenningstudien som ble lagt frem på ESMO i fjor var det få førstelinjepasienter som ble ekskludert fra å være med. I praksis kunne alle som tålte cellegift være med og det var dessuten en del pasienter med nedsatt allmenntilstand - ECOG 2 - som fikk være med.
Tror ikke på ja før jul
– Hvor lang tid vil det ta før Beslutningsforum vil komme frem til en positiv avgjørelse og som dermed vil sikre at alle pasienter behandles likt?
– Det er vanskelig å fastsette nøyaktig tidspunkt. Jeg tror definitivt ikke vi kan forvente et positivt vedtak fra Beslutningsforum før jul. Årsaken er de potensielt store budsjettmessige konsekvensene av å innføre behandlingen. Hvis sykehusbudsjettene ikke kan dekke kostnadene, kan det bli nødvendig å bringe saken inn for revidert statsbudsjett for 2025. I så fall vil pasientene tidligst kunne motta behandlingen i juni 2025, forklarer Heinrich.
– Hvordan begrunner du det?
– Listeprisen for enfortumab vendotin og pembrolizumab er om lag 300 000 kroner per pasient per måned, eller 3,6 millioner kroner per år. Med 350 pasienter ville de årlige kostnadene beløpe seg til 1,26 milliarder kroner.
Vi vet at de hemmelige prisene som sykehusene betaler er lavere enn listeprisen. Men selv om produsentene skulle halvere prisen, ville de samlede kostnadene fortsatt være så høye at de fire administrerende direktørene i Beslutningsforum sannsynligvis må ha godkjenning ovenfra, mener Heinrich.
Onkologen forventer krevende prisforhandlinger. – Jeg håper at Beslutningsforum og legemiddelselskapene raskt kan enes om en akseptabel pris, slik at pasientene kan få tilgang til behandlingen så snart som mulig, sier Heinrich.
Tilføyelse til artikkelen: Etter at artikkelen har blitt publisert har fagdirektøren i Helse Sør-Øst sendt redaksjonen følgende uttalelse: «Dette er direkte feil at off-label kan brukes i denne sammenhengen. Det har aldri vært slik at nye virkestoffer kan brukes off-label før det er gjort en nasjonal metodevurdering. Det er i spesialisthelsetjenesteloven, § 2-1 a, lovfestet at de regionale helseforetak skal innrette sitt tjenestetilbud i tråd med prioriteringskriteriene, og at helseforetakene de eier også skal innrette sitt tjenestetilbud i samsvar med disse vilkårene. Det innebærer at alle nye legemidler eller nye indikasjoner for et legemiddel som spesialisthelsetjenesten har finansieringsansvar for, skal vurderes etter prinsippene for prioritering i Nye metoder.»
