Sanofi om data på medisin mot Pompes sykdom: – Styrker potensial som ny standardbehandling

Pompes sykdom er ifølge «Frambu - kompetansesenter for sjeldne diagnoser» en sjelden, arvelig og kronisk nevromuskulær sykdom. Sykdommen kjennestegnes av gradvis svekkelse i muskulatur, og den kan påvirke flere av musklene i skuldre, hofter, ben, pustemuskulatur og hjertemuskulatur. Tilstanden er svært sjelden, og det antas at færre enn ti personer i Norge har sykdommer. Det er estimert at sykdommen rammer så få som mellom 5000-10000 personer globalt.

De ferske dataene fra studieutvidelsen ble presentert 24. februar på WorldSymposium, en medisinsk kongress som omhandler lysosomale og sjeldne sykdommer. Studieutvidelsen var på 96-uker, og behandlingen vedlikeholdt derfor effekten totalt i 145 uker, hvis man regner med den originale studieperioden.

Vil avansere dagens standardbehandling

Nexviazyme er en monoterapi som er godkjent i USA og andre markeder for behandling av LOPD. Medisinen er også godkjent for «infantile-onset» Pompes sykdom i visse markeder utenfor USA.

– Disse langtidsdataene over nærmere tre år er et tillegg til den robuste samlingen av data vi har som stadig viser den kliniske fordelen av varigheten på effekten til Nexviazyme, både for behandlingserfarne og behandlingsnaive. Vi fortsetter å lære fra våre 20 års erfaring med Pompes sykdom, og vi bygger på våre funn for å avansere dagens standardbehandling, sier Bill Sibold, global sjef for Specialty Care i Sanofi, i en uttalelse fra selskapet.

Dataene omhandler både behandlingsnaive og pasienter som byttet fra langtids standardbehandling (alglucosidase alfa). I tillegg viste en separat analyse av respiratorisk funksjon kliniske fordeler over to år for pasienter som byttet til Nexviazyme, uavhengig av tidligere respons til standardbehandlingen (alglucosidase alfa).

Solide data

Fase 3-studien Comet innrullerte 100 tidligere ubehandlede pasienter med «late-onset» Pompes sykdom, som ble randomisert til å enten få Nexviazyme eller standardbehandling (alglucosidase alfa) annenhver uke i 49 uker, under den dobbeltblindede analyseperioden.

Etter nærmere tre år (145 uker), kunne man se følgende endringer fra baseline (uke 0):

– Pasienter som fikk kontinuerlig behandling med Nexviazyme i 145 uker opplevde vedlikeholdt forbedring på respiratoriske og motoriske funksjoner

– Pasienter som byttet fra standardbehandling til Nexviazyme under utvidelsesperioden av studien opplevde stabilisering av behandlingseffekt