Lange ventelister i Legemiddelverket: 8 nye legemidler har ventet lengre enn 180 dager på saksbehandler

Legemiddelverkets rolle i Nye metoder er å gjøre hurtige metodevurderinger av legemidler. Her vurderer etaten om kostnadene av et legemiddel står i rimelig forhold til nytten og sykdommens alvorlighet. Dette - ofte omfangsrike dokumentet - er det mest sentrale grunnlaget til Beslutningsforum, som til syvende og sist avgjør om legemidlet skal tas i bruk i spesialisthelsetjenesten. Dersom det ikke foreligger en metodevurdering, kan ikke Beslutningsforum fatte sin beslutning.

Det er produsenten som sender inn sentrale deler av dokumentasjonen og utarbeider nødvendige analyser, mens Legemiddelverket gjennomfører selve metodevurderingen innenfor en selvpålagt frist på 180 dager. I følge Legemiddelverkets ferske årsrapport bruker etaten i gjennomsnitt 214 dager på å utarbeide en slik metodevurdering etter at dokumentasjonpakken fra industrien er mottatt. Dette inkluderer også den tiden firmaene eventuelt bruker på å sende inn supplerende dokumentasjon.

Ikke krav til når saksbehandlingen skal starte

Klokken begynner å løpe når Legemiddelverket mottar dokumentasjonen. Men det er ikke noe krav til hvor raskt Legemiddelverket skal starte saksbehandlingen etter at etaten har mottatt dokumentasjonen. Det betyr at Legemiddelverket i realiteten selv kan beslutte når metodevurderingen av et sykehuslegemiddel skal starte.

For blåreseptlegemidler derimot er det forskriftsfestet hvor lenge Legemiddelverket kan vente før de starter metodevurderingen. Forskrift om legemidler § 14-10 setter krav om at Legemiddelverket skal starte metodevurderingen for å fatte et vedtak om forhåndsgodkjent refusjon (såkalt blåresept) når legemidlet har markedsføringstillatelse og produsenten har sendt inn nødvendig dokumentasjon.

Det er opp til regjeringen og helseminister Ingvild Kjerkol om det også skal settes et krav i forskrift til hvor raskt Legemiddelverket skal starte saksbehandlingen av sykehuslegemidler.

Så langt har det ikke vært politisk vilje til dette.

Status per 19. mai er at 32 sykehuslegemidler venter på å få tildelt saksbehandler, og av disse har 8 legemidler ventet mer enn 180 dager.

Dersom det hadde vært samme krav til oppstart av saksbehandling for sykehuslegemidler som det er for blåreseptlegemidler, måtte Legemiddelverket allerede ha startet saksbehandlingen på samtlige 32 sykehuslegemidler som i dag står og stanger i saksbehandlingskøen.

I tabellen under er en oversikt over legemidlene som har ventet i mer enn seks måneder.

Legemidlet som har ventet lengst på oppstart av en hurtig metodevurdering er Sarclisa til behandling av myelomatose, eller benmargskreft som sykdommen også kalles. Dette legemidlet har ventet siden 2. september i fjor.

Jemperli (dostarlimab) er et annet legemiddel som har ventet på å få tildelt saksbehandler i over et halvt år. Jemperli er en ny immunterapi for behandling av tilbakefall av livmorkreft. Legemidlet fikk markedsføringstillatelse den 21. april i fjor. Livmorkreft (endometriekreft) er den vanligste formen for kreft i livmoren, og den 4. hyppigste kreftformen hos kvinner i Norge. I 2020 fikk 764 kvinner livmorkreft i Norge. Sykdommen ses især hos eldre kvinner, og gjennomsnittsalderen ved diagnose er 65 år.

Firmaet som har utviklet legemidlet - GSK - sendte inn komplett dokumentasjon til Legemiddelverket 28. oktober i fjor - altså for snart 7 måneder siden.

Det nye målrettede legemidlet Lumykras (sotorasib) har ventet snart tre måneder på at metodevurderingen skal starte. Produsenten sier at de frykter at det kan ta over to år før Beslutningsforum innfører legemidlet.

Lumykras er det første og eneste legemidlet som har markedsføringstillatelse til behandling av pasienter med ikke-småcellet lungekreft som har en en genetisk mutasjon i et protein som heter KRAS G12C. Leger og forskere har jobbet i 40 år med å finne en effektiv behandling for denne kreftformen.

Det målrettede legemidlet blokkerer en mutasjon i svulstvevet som heter KRAS G12C. Om lag 13-15 prosent av pasientene med ikke-småcellet lungekreft av typen adenokarsinom har en slik KRAS-mutasjon. 1-3 prosent av pasienter med tarmkreft og andre kreftformer har også en KRAS G12C-mutasjon.

Mangler fagpersoner

Einar Andreassen er fungerende områdedirektør for metodevurdering og refusjon i Statens legemiddelverk. Han forteller at Legemiddelverket ikke er fornøyd med at de bruker lang tid på å starte metodevurderingene. Han forklarer de lange ventelistene med en kraftig økning i antall sykehuslegemidler som skal metodevurderes uten at Legemiddelverket har klart å rekruttere nok effektutredere og helseøkonomer som er hovedkompetansen i metodevurderingene.

- Vi har dessverre saker i kø på grunn av stor pågang. Vi har hatt en jevn økning de siste årene og aldri hatt så mange oppdrag som nå. I 2015 utarbeidet Legemiddelverket 13 metodevurderinger som beslutningsgrunnlag for Nye metoder. I 2021 var antallet 67. Antall medarbeidere tilknyttet metodevurdering har ikke vokst tilsvarende, sier han.

Innført "køprinsipp"

Andreassen sier at Legemiddelverket har innført et køprinsipp som avgjør hvilke legemidler de velger å prioritere. Legemiddelverket tar i bruk de etablerte prioriteringskriteriene sykdommens alvorlighet og pasientenes antatte nytte av behandlingen. Dersom det finnes andre effektive behandlinger tilgjengelig vil det også kunne påvirke hvor lang tid det tar før metodevurderingen av et legemiddel starter.

- Av de sakene vi får inn må vi prioritere slik at vi først tar tak i de sakene der det er størst behov hos pasientene. Videre ser vi blant annet på forventet helseeffekt og best dokumentert nytte sammenlignet med dagens behandling. Disse prinsippene har vi avklart med Nye metoder og Bestillerforum, sier han.

Tatt grep for å bli mer effektive

- Tidligere var vi nok litt raskere med å fordele sakene, men siden vi lenge har hatt en utfordrende bemanningssituasjon ble sakene fordelt til saksbehandlere som allerede hadde flere andre metodevurderinger som de jobbet med parallelt. Nå har vi tatt grep for å jobbe mer konsentrert og effektivt med de enkelte sakene. Målet er at totaltiden vi bruker på metodevurdering skal bli kortere, sier han. Men det er også viktig at vi fortsatt leverer vurderinger av høy kvalitet. Metodevurderingene er tross alt en viktig del av grunnlaget for beslutninger om hvilke legemidler sykehusene skal tilby pasientene.

Store kapasitetsutfordringer

I årsrapporten til Legemiddelverket skriver etaten at det er “...store kapasitetsutfordringer knyttet til metodevurderinger av legemidler” og at dette skyldes en betydelig økning i saksmengde kombinert med omfattende konkurranse om blant annet farmasøyter - en av nøkkelkompetansene innen metodevurdering - fra både privat sektor og andre statlige aktører. Farmasøyter er nøkkelkompetansen innen metodevurdering. Legemiddelverket har 375 ansatte - de fleste av disse er farmasøyter - og har en turnover (prosentandel av de ansatte som slutter i året) på 9,4 prosent. Antall ansatte i Legemiddelverket økte med 31 i 2021, men rekrutteringen av nye ansatte klarte ikke å holde tritt med avgangen.

Kliniske studier med “lite data”

Det skjer er rask vitenskapelig og teknologisk utvikling som resulterer i stadig nye behandlingstilbud innen genetisk tilpasset presisjonsmedisin. Dette er ofte behandling beregnet på små pasientgrupper og sjeldne sykdommer, og ofte er det kliniske dokumentasjonsgrunnlaget i form av kliniske studier preget av “lite data” - der det bare er gjennomført kliniske studier med få pasienter - av og til også uten kontrollarm. Det gjør det mer krevende for Legemiddelverket å beregne om behandlingen er kostnadseffektiv. Jemperli er et legemiddel i denne kategorien.

Lungekreftlegemidlet Lumykras slutter seg til en voksende liste over persontilpassede kreftlegemidler som gjør det mulig for leger å behandle solide svulster mer effektivt når veksten er drevet av svært spesifikke genetiske mutasjoner. Markedføringstillatelsen både i USA og Europa baserer seg på en CodeBreaK 100-studien som er multisenter, enarmet (ikke-randomisert) studie med 124 pasienter.

Markedsføringstillatelsen til immunterapien Jemperli fra GSK baserer seg på den pågående GARNET-studien som er en multisenter ikke-randomisert studie.

Jobber for å bli mer effektive

I årsrapporten for 2021 trekker Legemiddelverket også frem utfordringene knyttet til å gjennomføre metodevurderinger på slike legemidler:

“Dagens regulatoriske rammeverk er ikke tilpasset små pasientgrupper og presisjonsmedisin. Separate godkjenningsprosedyrer for legemidler med «lite data» som benyttes i dag medfører et usikret beslutningsgrunnlag. Spørsmålet er om regulatoriske myndigheter innenfor dagens rammeverk kan legge til rette for utviklingen av presisjonsmedisin og samtidig sørge for at nytte/risikoforholdet er tilstrekkelig dokumentert. Dagens situasjonsbilde for mange legemidler er et usikkert beslutningsgrunnlag for både markedsføringstillatelse og metodevurdering. Dette fører ofte til økt kompleksitet i vurderingene ettersom avansert metodikk benyttes for å kompensere for det mangelfulle dokumentasjonsgrunnlaget.”

- Når saksmengden og kompleksiteten øker tar det lengre tid før vi får startet behandlingen, men vi leverer samme antall saker som før. Når vi starter saksbehandlingen har vi som mål å bruke mindre enn 180 dager, sier Andreassen.

- Vi jobber nå sammen med Nye metoder for å effektivisere vårt arbeid. Målet er at antall saker som skal metodevurderes og omfanget på utredningene skal stå i et rimelig forhold til kapasitet. Vi har alle et mål om raskest mulig tilgang for pasientene, sier han.