Sigdecellesykdom: Medisin trekkes fra markedet

Medisinen, som markedsføres av selskapet Novartis, skal forebygge smertefulle anfall, såkalte vaso-okklusive kriser, i pasienter som er 16 år eller eldre med sigdecellesykdom. Ifølge fjerdekvartalsrapporten for 2022 fra Novartis omsatte Adakveo for 51 millioner dollar i 2022.

Kun to nye anbefalinger om EU-godkjente legemidler

Det var et mindre begivenhetsrikt mai-møte for EMAs komite for humanmedisiner (CHMP): To legemidler ble anbefalt godkjent i EU.

Lars Brock Nilsen

Arvelig blodsykdom

Den arvelige genetiske sykdommen omfatter flere forskjellige arvelige lidelser som har en feil i de røde blodlegemene, inkludert sigdecelleanemi (blodmangel). Sykdommen har navn etter sigdeformen som blodlegemene får, og som gjør at de kan sette seg fast i små blodårer og blokkere dem. Sykdommen er vanligere i visse etniske grupper, blant annet hos afrikanere, asiatere og latinamerikanere.

Det europeiske legemiddelbyrået EMA anbefalte i mai i år at fordelene ved medisinen ikke er større enn risikoen. Anbefalingen kom blant annet på bakgrunn av en ny klinisk studie, STAND-studien, som viste at Adakveo ikke reduserte antallet av smertefulle anfall som ledet til lege- eller sykehusbesøk eller behandling hjemme.

Oppfylte ikke kravene

Da legemidlet ble godkjent for første gang, viste data fra studier den gang at Adakveo effektivt reduserte antallet smertefulle anfall hos pasienter med sigdecellesykdom. Men dataene var ifølge EMA begrensende, og det var allered den gangen noe usikkerhet rundt hvor stor effekten av legemidlet var.

Nettopp derfor var gjennomføringen av STAND-studien en del av betingelsen for at Adakveo fikk markedsføringstillatelse i oktober 2020. Og ettersom denne studien ikke bekreftet fordelene som man tidligere hadde sett med Adakveo, har EU-kommisjonen nå fattet vedtak om at produktet skal trekkes fra markedet.