– Vi er fornøyde med å nok en gang avansere behandlingslandskapet med Ultomiris, kun fire år etter at vi leverte den første godkjente NMOSD-behandlingen i EU, sier Marc Dunoyer, direktør i Alexion - AstraZeneca Rare Diseases.
Bilder i montasje: Alexion/Getty Images
Medisin fra AstraZeneca mot sjelden øyesykdom godkjent i EU
Europakommisjonen har godkjent AstraZenecas ravulizumab (Ultomiris) som den første og eneste langtidsvirkende C5-komplimentærhemmeren for behandling av voksne pasienter med såkalt anti-AQP4 Ab+ neuromyelytis optica spectrum disorders (NMOSD).
NMOSD er ifølge NHI.no en betennelsestilstand i synsnerven og i hjerne- eller ryggmarg. Typiske symptomer på sykdommen er anfall med akutte betennelser i synsnerven som gir gradvis svekket syn. Det er omtrent 5000 voksne personer i EU som er diagnostisert med NMOSD.
Annonse kun for helsepersonell
Gjelder spesifikk pasientgruppe
Omtrent tre fjerdedeler av pasienter med NMOSD er anti-aquaporin-4 (AQP4) antistoff-positive (Ab+). Dette betyr at pasientene produserer antistoffer som binder seg til et spesifikt protein, AQP4. Denne bindingen kan aktivere komplementsystemet, en del av immunsystemet, og er essensielt for kroppens beskyttelse mot infeksjon, ødeleggelse av celler i den optiske nerven, ryggmargen og hjernen.
Godkjenningen kommer etter positiv uttalelse fra den europeiske legemiddelmyndigheten EMA, og baserer seg på resultater fra fase 3-studien CHAMPION-NMOSD. I studien ble Ultomiris sammenlignet med en ekstern placeboarm fra den avgjørende Soliris PREVENT-studien.
Annonse kun for helsepersonell
Ultomiris møtte i CHAMPION-NMOSD-studien primærendepunktet for tid til første tilbakefall under studieperioden, som ble bekreftet av en uavhengig domskomité. Null tilbakefall ble observert blant Ultomiris-pasientene, med en median behandlingsvarighet på 73 uker. Dette fortsatte gjennom en median varighet på 90 uker.
– Kan forårsake irreversible hemminger
– Effektiv håndtering av NMOSD avhenger av reduseringen av tilbakefall: Kun ett enkelt tilbakefall kan forårsake irreversible hemminger som gjør at pasienter ikke kan bevege seg, snakke eller ta vare på seg selv. Denne godkjenningen i Europa vil gi pasienter og leger en ny, langtidsvirkende behandling med ikke-matchet tilbakefalls-risikoredusering, ettersom Ultomiris demonstrerte null tilbakefall i den avgjørende studien med dosering hver åttende uke, sier Orhan Aktas, professor ved avdeling for nevrologi på det medisinske fakultetet i Heinrich-Heine-universitetet i Düsseldorf, Tyskland.
Marc Dunoyer, administrerende direktør i Alexion, som nå er AstraZenecas gruppe for sjeldne sykdommer, sier i en kommentar at de er fornøyde med å nok en gang avansere behandlingslandskapet med Ultomiris, kun fire år etter at de leverte den første godkjente NMOSD-behandlingen i EU.
Annonse kun for helsepersonell
– Denne godkjenningen er kulmineringen av ekstensivt arbeid og samarbeid med NMOSD-miljøet, inkludert pasienter, pårørende og helsepersonell som deltok i CHAMPION-NMOSD-studien. Vi er stolte av å kunne fortsette å forbedre tilgang til våre innovative medisiner i hele verden, sier han.
