Legemiddel-året 2023: Dette var høydepunktene

Nøkkeltallene kommer frem i den europeiske legemiddelmyndigheten EMAs rapport med høydepunkter fra 2023, som kom tidligere denne uka. 

Liten nedgang fra 2022

EMA kom med 77 anbefalinger om EU-godkjenning av legemidler. Dette er en lite nedgang fra 2022, da 89 medisiner fikk anbefaling om markedsføringstillatelse. Blant de 77 anbefalingene var det 39 såkalte nye aktive substanser (virkestoff). I 2022 ble det anbefalt 41 legemidler med helt nye virkestoff.

EMA-anbefalingene går videre til EU-kommisjonen som gjør den offisielle EU-godkjenningen, men med mindre det skjer noe helt spesielt, så fører alltid en EMA-anbefaling til EU-godkjenning.

Ifølge EMA er det flere av disse legemidlene som skiller seg ut fordi de adresserer folkehelsebehov eller at de er spesielt innovative. 

Første CRISPR-godkjenning

I 2023 anbefalte EMA blant annet godkjenning av to vaksiner mot respiratorisk infeksjon i nedre luftveier forårsaket av respiratorisk syncitialvirus (RSV). I tillegg anbefalte myndigheten det første avanserte terapiproduktet som bruker den banebrytende genredigerings-teknologine CRISPR. Genredigeringsterapien er nå godkjent som behandling av to sjeldne blodsykdommer. 

EMA trekker i rapporten frem en rekke eksempler på sykdomsområder som fikk nye medisiner som representerte klare fremskritt på sitt felt i 2023. 

På kreftfeltet kom det nye behandlinger av sykdommer som diffust storcellet B-cellelymfom, myelomatose (benmargskreft), hjernekreft hos barn, mantelcellelymfom, lungekreft, koloangiokarsinom og myelofibrose.

På det kardiovaskulære feltet kom det nye behandlinger for blant annet hjertesvikt hos spedbarn og ungdom opp til 18 år, samt ny behandling av såkalt symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, en sykdom der hjertemuskelen tykner, som igjen gjør det vanskelig for hjertet å få pumpet blod gjennom kroppen. 

Spesiell godkjenning

På hematologi-feltet kom det nye behandling for tranfusjonsavhengig betatallasemi og alvorlig sidecelleanemi, to arvelige og sjeldne blodsykdommer. På metabolisme-feltet kom det ny behandling av hyperargininemi, en sjelden sykdom med nevrologiske kliniske tegn som inkluderer spasmer, dårlig koordinasjon og anfall. Denne medisinen, Loargys (pegzilarginase), var det eneste legemidlet som i fjor fikk godkjenning under eksepsjonelle omstendigheter. Dette kan skje i tilfeller der der det enten finnes for få pasienter til å få tak i de dataene som normalt kreves, eller der det vil være utetisk å innhente komplette effekt- og sikkerhetsdata. Denne typen medisiner overvåkes spesielt nøye i etterkant av godkjenning. 

Åtte medisiner fikk såkalt betinget godkjenning. Dette er en mulighet EMA har for å sikre europeiske pasienter tidlig tilgang på medisiner som ikke nødvendigvis har all dokumentasjon som vanligvis kreves, men der hurtig tilgang er viktig. Her vil selskapene som får slik godkjenning kunne få krav om å vise ytterligere dokumentasjon på et senere tidspunkt. 

17 av legemidlene som ble godkjent i fjor var såkalte «orphan drugs», som er legemidler mot sjeldne sykdommer som går gjennom egne godkjenningsløp. 

Tre søknader om legemiddelgodkjenning fikk nei i 2023: én potensiell behandling av den sjeldne nevrologiske sykdommen amyotrofisk lateral sklerose (ALS), én behandling for behandling av voksne med covid-19, og én behandling av den sjeldne, genetiske sykdommen fibrodysplasi ossificans progressiva. Sykdommen fører til at ekstra ben vokser på utsiden av skjelettet, som i ledd, muskler, sener og ligamenter, noe som igjen fører til progressiv reduksjon i mobilitet og andre alvorlige plager.