Gir grønt lys for den første genredigeringsterapien

Behandlingen som har fått navnet Casgevy er utviklet av Vertex Pharmaceuticals og CRISPR Therapeutics. Nå gjenstår det bare en formell godkjenning i EU-kommisjonen, som vil bety at legemidlet automatisk også har markedsføringstillatelse i Norge. 

Etter at EU-kommisjonen har sagt ja må legemidlet også godkjennes av Beslutningsforum, noe som forutsetter at den dokumenterte kliniske nytten står i et rimelig forhold til prisen på legemidlet. Det innebærer normalt at Vertex må gi en betydelig rabatt. 

Vertex opplyser at de foreløpig ikke har fastlagt en listepris i Europa for Casgevy. Vanligvis har andre genetiske medisiner, spesielt genterapier som administreres som engangsbehandlinger, en listepris på over 20 millioner kroner. Det forventes at Casgevy vil ligge i samme prisklasse.

Skepsis 

Europeiske helsesystemer, inkludert det norske, har uttrykt skepsis til slike høye priser. De argumenterer for at de langsiktige fordelene med engangsbehandlinger ikke er fullt etablert, og reiser spørsmål vedrørende behandlingenes varighet. Likevel har Beslutningsforum tidligere innført genterapiene Zolgensma for behandling av spinal muskelatrofi og Luxturna for behandling av øyesykdommen retinal dystrofi. 

EMA har anbefalt at Casgevy (exagamglogene autotemcel) får markedsføringstillatelse for personer som er 12 år eller eldre som har sigdcelleanemi eller beta-talassemi som er alvorlig nok til å kreve regelmessige blodoverføringer. Godkjenningen er begrenset til individer som er i stand til å motta en stamcelletransplantasjon, men der en passende donor ikke er tilgjengelig. 

Sigdcelleanemi og beta-talassemi er arvelige blodsykdommer som forårsaker problemer med røde blodceller og dermed oksygenstrømmen gjennom blodet. Pasienter med sigdcelleanemi opplever uutholdelige smerteanfall og er utsatt for infeksjoner, mens personer med talassemi må motta regelmessige blodoverføringer for å håndtere deres alvorlige anemi. I Norge er i følge NHI sigdcelleanemi og talassemi sjeldne og forekommer nesten utelukkende hos personer med utenlandsk opprinnelse. 

Kliniske studier har vist at behandling med Casgevy kan fjerne de lammende smertene hos personer med sigdcelleanemi, og frigjøre personer med beta-talassemi fra behovet for blodoverføringer for å overleve. Siden CRISPR redigerer DNA i stamcellene, kan fordelen som Casgevy tilbyr, i teorien, vare livet ut.

Betinget godkjenning

EMA sier at Casgevy anbefales for en betinget markedsføringstillatelse. Dette er et av EUs regulatoriske virkemidler for å lette tidlig tilgang til medisiner der det er et betydelig udekket medisinsk behov. Denne typen godkjenning tillater byrået å anbefale en medisin for markedsføringstillatelse med mindre komplette data enn det som vanligvis kreves.

For å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til Casgevy, må selskapet levere de endelige resultatene som er oppnådd fra de pågående sentrale studiene innen august 2026, samt resultater fra den pågående langsiktige oppfølgingsstudien og andre studier som vil bli gjennomført med legemidlet. Pasienter behandlet med Casgevy vil bli fulgt opp i 15 år for å overvåke langtidseffektiviteten og sikkerheten til genterapien. For å ytterligere dokumentere langsiktig sikkerhet og effekt av medisinen, må selskapet også gjennomføre og levere resultatene av en studie basert på data fra et pasientregister.