Vil innføre «ny sjanse» etter avslag på medisiner i Beslutningsforum

Helseminister Ingvild Kjerkol (Ap) mottok torsdag tre ekspertrapporter som skal gi henne råd i arbeidet med ny Prioriteringsmelding. Meldingen skal etter planen legges frem for Stortinget våren 2025. 

Én av ekspertgruppene har utredet etiske, medisinskfaglige, juridiske og økonomiske problemstillinger ved forholdet mellom beslutninger om innføring av nye behandlingsmetoder på gruppenivå og tilgang for enkeltpasienter. Det er Jan Frich, som er professor og administrerende direktør ved Diakonhjemmet sykehus, som har ledet denne ekspertgruppa. 

Trenger en sikkerhetsventil

– Vi har landet på at dersom prioriteringskriteriene som er nytte, ressursbruk og alvorlighet skal gjelde også på individnivå, så må det være en mekanisme som rent praktisk kan hensynta det enkelte individ - også i tilfeller der Beslutningsforum har sagt nei til å innføre en behandling. Når Beslutningsforum vurderer å innføre nye legemidler så skjer det ved å se på egenskaper ved pasientgruppen som helhet. Men så er det slik at det finnes unike og spesielle tilfeller som vil trenge en sikkerhetsventil som vi foreslår. Det gjør at systemet blir mer sensitivt for det spesielle og vil i sum gi et bedre system, sier Frich.

– Er alder et av de kriteriene som vil telle med i et slikt unntakssystem, for eksempel slik at unge kreftpasienter som kvinner med brystkreft eller gynekologisk kreft kan få ny og effektiv behandling som Beslutningsforum har sagt nei til?

Kun i "eksepsjonelle tilfeller"

– Vi har brukt begrepet “eksepsjonelt tilfelle” og så har vi pekt på tre forhold som kan inngå i en slik vurdering. Det ene er om sykdommen er vesentlig mer alvorlig enn for gruppen og for det andre om nytten av behandlingen er vesentlig høyere enn for gruppen. For det tredje kan det være tilfeller der pasienten ikke kan benytte seg av behandling som er innført og dermed i realiteten står uten behandlingsmuligheter, sier han. 

 Jan Frich forteller at når det gjelder alvorlighet er det slik at det ofte dreier seg om det som kalles absolutt prognosetap som er det antallet kvalitetsjusterte leveår (QALY-er) pasientene i gjennomsnitt vil tape som følge av den aktuelle sykdommen. Jo større det absolutte prognosetapet som er forbundet med sykdommen er, desto høyere kostnad per vunnet QALY vil myndighetene akseptere. – Dersom det i en hovedgruppe er vesentlige forskjeller i alvorlighet og alder, vil man ha en undergruppe som vil være annerledes enn gruppen som helhet. Ofte er det ganske godt samsvar, men noen ganger er det slik at man ser at beslutninger basert på gruppekarakteristikk oppfattes som helt urimelig for noen, sier Frich.

Skal på høring

Helseminister Ingvild Kjerkol, er dette en løsning som du mener det er behov for? 

– Jeg synes ekspertgruppen ledet av Jan Frich har beskrevet en løsning som det er verd å gå nærmere inn på, uten at jeg her og nå si noe mer konkret om dette i dag. De anbefaler jo fortsatt at Beslutningsforum fortsatt skal gjøre vurderinger på gruppenivå, men at det for helt spesielle tilfeller der det for eksempel er en ung pasient og gjennomsnittet i gruppen har høy alder så skisserer ekspertgruppen en vei videre. Det er interessant og et grundig arbeid som er gjort her, men nå skal dette ut på høring og så vil departementet vurdere dette i en helhet, sier statsråden.

Tillitsvekkende arbeide 

Kreftforeningen er svært fornøyd med ekspertutvalgets anbefaling. 

– Det er et stort problem at mange enkeltpasienter får nei til ny og effektiv behandling etter at Beslutningsforum har valgt å ikke innføre et legemiddel til tross for at disse pasientene kan stå uten behandlingsmuligheter. Dette har Kreftforeningen jobbet veldig mye med å rette opp i, og vi bistår mange kreftpasienter som står i en slik situasjon. Arbeidet som Jan Frich nå har ledet er tillitsvekkende, og det gir store muligheter for å kunne gi enkeltpasienter med særskilt grunn bedre behandling, sier Ingrid Stenstadvold Ross.

Frich forteller at utvalget ikke har gjort en vurdering av hvor mange pasienter som kan være aktuelle for en slik individuell vurdering. Men han understreker at like tilfeller skal behandles likt, slik at sikkehetsventilen ikke skaper nye utfordringer hvis ordningene i praksis fører til forskjellsbehandling av pasienter med samme medisinske tilstand. Han mener derfor det er viktig å etablere mekanismer for å fremme en ensartet praksis.

– Vi har ikke estimert hvor mange pasienter det kan være snakk om, eller hvor mye dette vil koste og jeg ønsker ikke å gå ut med tall. Men det utvalget har sagt, er at det må etableres et nasjonalt system for å overvåke praksis på dette feltet, med tall som er tilgjengelig for alle. Så vil det være en diskusjon i samfunnet om hva som er riktig nivå. Er det null som får unntak, er det åpenbart for lavt. Er det mange tusen, er det kanskje for høyt, sier han. 

Utvalget skriver i sin rapport at antallet pasienter som gis tilgang gjennom individuelle ordninger, bør være lavt, slik at ikke likebehandlingsprinsippet, prioriteringssystemet og forhandlingsposisjonen undergraves. 

Øker tilliten

Ekspertgruppen vurderer at en unntaksordning vil gi systemet økt tillit og legitimitet og bidra til en bedre harmonisering mellom Nye metoder og unntaksordningen i blåreseptordningen. ”Ordningen bør innrettes slik at den gir lavest mulig sannsynlighet for brudd med likebehandlingsprinsippet. Den bør forbeholdes et lite antall tilfeller slik at den ikke svekker lojaliteten til Beslutningsforum eller systemets forhandlingsposisjon”, skriver utvalget. 

En unntaksordning finnes i andre land. I Danmark er det etablert en rutine hvor individuell tilgang besluttes i regionale komiteer.

I helsetjenesten i Storbritannia (NHS) er det etablert en ordning for “individual funding request”, hvor behandlende lege, etter godkjenning fra fagdirektør i sykehuset, kan søke om individuell tilgang for en enkeltpasient i tilfeller hvor det er besluttet at en metode ikke skal inngå i det ordinære behandlingstilbudet. 

Utvalget foreslår også å innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder. “En slik ordning vil harmonisere muligheten for individuell tilgang mens en metode er under vurdering. Det gjøres ikke unntak fra prioriteringskriteriene. Det er tale om et unntak fra regelen om at en ikke-innført metode ikke skal benyttes. Dette vil sikre likebehandling mellom metoder som er under vurdering, og metoder som er under revurdering.En slik ordning vil bidra til økt legitimitet og tillit - og vil trolig ikke kreve vesentlig ekstra ressurser. En begrunnelse for en slik ordning kan dessuten være at man venter på ny dokumentasjon og/eller ny pris” skriver utvalget.

Samtidig vil utvalget ikke åpne for at privatfinansiert behandling kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten. Ekspertgruppen anbefaler at privat behandling ikke skal utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang i den offentlige helse- og omsorgstjenesten, fordi dette vil gi variasjoner i tilgang til metoder basert på pasientens betalingsevne. 

Dette er ekspertgruppens hovedanbefalinger

1. Forbedre informasjon om prioriteringssystemene og styrke kunnskap om prioritering hos klinikere og andre beslutningstakere 

2. Målrette arbeidet med metodevurderinger og undergruppeanalyser 

3. Øke pasienters mulighet for deltakelse i kliniske studier 

4. Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder

5. Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder

6. Ikke åpne for at privatfinansiert behandling kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten

7. Ikke åpne for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen

8. Øke bruken av prisavtaler for å håndtere usikkerhet om effekt og risiko, særlig ved sjeldne diagnoser

9. Legge til rette for «compassionate use» av legemidler for pasienter med forventet behandlingsvarighet under seks måneder

10. Etablere nasjonale systemer for registrering og evaluering av ordninger for unntak og individuell tilgang