Skal gjøre ny vurdering av legemiddel mot alvorlig blodsykdom

Det opplyser Ulrich Spreng som er leder av Bestillerforum og direktør for medisin og helsefag i Helse Sør-Øst.

Beslutningen ble fattet i et ekstramøte i Bestillerforum på onsdag. Han forteller at bakgrunnen for vedtaket er at det er kommet inn pristilbud med en vesentlig redusert pris og sykdommens alvorlighet. Etter at Legemiddelverket har gjennomført kost-nytte analysen, vil saken kunne komme opp i Beslutningsforum på nytt.

Forskjellsbehandling

Høsten 2022 bestemte Beslutningsforum at pasienter som får sykdommen etter 26. september, ikke får behandling med legemiddelet Soliris, som er det mest vanlige for behandling av paroksystisk nattlig hemoglobinuri (PNH). Samtidig får PNH-pasienter som ble diagnostisert før september 2022 fortsette behandlingen med legemidlet.

Denne forskjellsbehandlingen reagerer i år Trym Saugstad Karlsen (25) kraftig på.

Han fikk den alvorlige diagnosen én måned for sent til å bli behandlet, skriver NRK.no.

I oktober i fjor ble livet hans snudd på hodet da han fikk vite at han har fått den svært sjeldne blodsykdommen som bare 3-5 nordmenn får hvert år.

Da han var frisk trente han fem ganger i uka, klatret ute, jogget og syklet lange turer. Nå får han ikke til noe av dette.

– Etter at jeg spilte eksamenskonsert på mandag måtte jeg ligge to dager i senga, fordi jeg var så utrolig utmattet og sliten, forteller han.

Sykdommen gjør at aktiviteter som før gikk som en lek, nå fører til utmattelse i flere dager for 25-åringen. Sjansen for at Karlsen kan få blodpropp er 67 ganger forhøyet, og det er økt risiko for hjerneslag, nyresvikt og leversvikt.

– Det er rett og slett en fortvilende situasjon, som er vanskelig for pasientgruppa og vanskelig å forklare som behandlende lege – at det er forskjellsbehandling i praksis, sier Anne Sophie von Krogh til NRK. Hun er overlege ved St. Olavs hospital, og spesialist på blodsykdommer og indremedisin. Hun er også legen til Karlsen.

– For gruppen pasienter som har tilstanden PNH, så synes et samlet fagmiljø, vil jeg si, av hematologer i Norge at dette er dypt problematisk fordi vi har en effektiv behandling som kan endre livet for denne pasientgruppen, forteller hun.

– Nærmest umiddelbar effekt

Krogh forteller at det finnes flere medisiner som har samme effekt, men at det er Soliris som er mest vanlig, og som har blitt brukt lengst.

– Den virker ganske umiddelbart som symptomlindring og den virker på lang sikt med å redusere risikoen komplikasjoner.

Pasientene som får den kan potensielt leve nesten symptomfritt.

– Du får nærmest umiddelbar effekt og det er effektivt hos de aller fleste pasienter i form av å redusere behovet for blodoverføringer, øke livskvalitet, fjerne symptomer som utmattelsessymptomer og redusere risikoen for blodproppsykdom, forteller hun til NRK.

– Det betyr så sinnssykt mye å få den medisinen, fordi da vet jeg at jeg har en framtid. Jeg har ikke noe lyst til å leve til jeg blir 100, men jeg har heller ikke lyst til kun å leve til jeg blir 30, sier Trym Slaugstad Karlsen. Den eneste behandlingen Trym Slaugstad Karlsen får i dag er er blodfortynnende medisin og folsyretilskudd. Det er for å minske risikoen for blodpropp.

Men nå kan det åpne seg en mulighet for at Karlsen kan få effektiv behandling. Mens Soliris er til vurdering i Legemiddelverket, åpner unntaksordningen for at det kan gjøres unntak for enkeltpasienter med PNH opplyser Ulrich Spreng.

Han forteller at patentet på Soliris til PNH-indikasjonen utløper, og derfor har Sykehusinnkjøp gjennomført en anbudskonkurranse. I konkurransen har det kommet inn pristilbud med en vesentlig redusert pris. Det gir grunnlag for en revurdering av beslutningen som ble tatt 26. september 2022 da Beslutningsforum bestemte at Soliris ikke skal brukes til nye pasienter med PNH

Soliris koster mellom 4 og 6 millioner kroner i året per person. I 2021 var det 22 personer som fikk legemiddelet, forteller Ulrich Johannes Spreng til NRK.

Det er legemiddelselskapet Alexion Pharmaceuticals som har utviklet Soliris.