Transplanterte som får potensielt dødelig virusinfeksjon må vente minst to år på ny medisin. - Det er for lang tid mener infeksjonsmedisiner

Det sier overlege Ingvild Nordøy til HealthTalk. Hun er spesialist i infeksjonssykdommer og medisinsk mikrobiologi på på Rikshospitalet.

FDA har nå godkjent Takedas Livtencity (maribavir) for pasienter som er 12 år eller eldre og som grunnet alvorlig sykdom har fått redusert immunforsvar og derfor fått infeksjon med cytomegalovirus (CMV) og som er ikke har effekt av eksisterende legemidler. Legemidlet hemmer cytomegalovirus i å formere seg og invadere friske celler og organer. Maribavir hemmer aktiviteten til humant cytomegalovirus sitt enzym pUL97, og blokkerer dermed virusreplikasjon.

- 2 år er for lang tid å vente

Legemidlet er godkjent av FDA, og det er ventet at det europeiske legemiddelbyrået EMA tidligst godkjenner legemidlet i mai 2022. Deretter vil det erfaringsmessig ta 9-12 mnd. før Beslutningsforum vil avgjøre om behandlingen kan tas i bruk på norske sykehus.

- Jeg synes 2 år er for lang tid å vente. Når EMA har gitt markedsføringstillatelse burde legemiddelet relativt raskt kunne bli godkjent for behandlingen i Norge. Det er for stort byråkrati knyttet til innføring av legemidler generelt og spesielt for denne pasientgruppen vi her snakker om der vi trenger et nytt effektivt behandlingsalternativ.

Kan forårsake livstruende infeksjoner

Hos pasienter med et svekket immunsystem kan CMV forårsake livstruende infeksjoner og i verste fall død, forteller Nordøy.

CMV er et type herpesvirus som de aller fleste av oss har. Etter primær infeksjon blir viruset liggende latent i kroppen og kan reaktivere når immunforsvaret er svakt. Ifølge FHI er det et svært utbredt virus som smitter mennesker i alle aldre. Viruset forårsaker ofte infeksjon hos pasienter som har gjennomgått organtransplantasjon eller en behanding med cellegift med stamcellestøtte (HMAS). CMV-infeksjon kan føre til CMV-sykdom og kan ha en stor negativ innvirkning på transplanterte, inkludert tap av det transplanterte organet og død, sier Nordøy.

Vil ha tilgang til maribavir så raskt som mulig

Cytomegalovirus som er blitt resistente mot de midlene vi har per i dag kan i verste fall medføre død.

- Maribavir er et peroralt legemiddel (en tablett red. anm.) og det er viktig, for CMV krever ofte langvarig behandling. Dessuten trenger vi et behandlingsalternativ som ikke er så toksisk på nyrene som noen av de midlene vi må bruke når dagens beste middel, ganciclovir, ikke kan benyttes. Vi vil veldig gjerne ha tilgang til maribavir så raskt som mulig sier hun.

Organtransplantasjon er siste håp

- Vi snakker om høy prevalens. 16-56 prosent av de som de som gjennomgår organtransplantasjoner CMV og 30-70 prosent av pasientene som gjennomgår hematopoetisk stamcellestøtte får denne virusinfeksjonen. Det forteller medisinsk direktør i Takeda, Mohsen Zangani.

- Det er mangel på organer og mange pasienter står i årevis på venteliste for å få utført en organtransplantasjon. For de fleste er dette siste håp, sier han.

Han anslår at om lag 20-40 pasienter kan være aktuelle for behandlingen i Norge hvert år.

- Kanskje kan det bli flere i fremtiden om maribavir viser seg å være like effektivt og med færre bivirkninger enn ganciclovir sier Ingvild Nordøy. Men det vil fremtidige studier avgjøre. Foreløpig vet vi litt for lite.

CMV ble bort i blodet

I fase 3-studien som ligger til grunn for FDAs godkjenning oppnådde dobbelt så mange av pasientene som ble behandlet med maribavir at CMV ble borte i blodet etter 8 ukers behandling (55,7 prosent) i forhold til de som mottok konvensjonell antiviral behandling etter legens valg (23,9 prosent). I studien ble 352 transplanterte med CMV-infeksjoner og som ikke responderte (med eller uten resistens) på standard behandling trukket til å motta maribavir eller annen CMV-behandling etter legenes valg.

Alle transplanterte i studien hadde tidligere blitt behandlet med – og mislyktes med – ett eller en kombinasjon av eksisterende CMV-medisinene ganciclovir, valganciclovir, foscarnet eller cidofovir. Maribavirs effekt var den samme for de som hadde gjennomgått organtransplantasjon og allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Studiedeltakerne ble behandlet i 8 uker, men effekten ble opprettholdt hos 18,7 prosent av pasientene som fikk maribavir i uke 16. Bare 10,3 prosent av pasientene på konvensjonell behandling oppnådde CMV negativitet i blodet.

Det finnes ingen vaksine mot CMV.

De vanligste bivirkningene av maribavir er smaksforstyrrelser, kvalme, diaré, oppkast og tretthet.