Samarbeider med Sverige og Danmark om avansert gen-, celle- og vevsterapi

Avanserte terapier er legemidler basert på gener (genterapi), vev (vevsterapi) eller celler (celleterapi). På fagspråket kalles dette Advanced Therapies Medicinal Products (ATMP).

Det finnes tre typer avansert terapi:

• Genterapi: Overføring av nytt genetisk materiale til menneske, for eksempel for å reparere eller kompensere for et defekt gen i en bestemt type celler.
• Celleterapi: Celler som blir gitt til menneske for å behandle en sykdom ved hjelp av cellene sin farmakologiske, immunologiske eller metabolske virkemekanisme. CAR-T er et eksempel på celleterapi.
• Vevsterapi: Celler eller vev som blir gitt til menneske for å reparere eller erstatte et humant vev/organ.

Beslutningsforum har så langt bare innført tre avanserte terapier.

• Celleterapien/CAR-T behandlingen Kymriah til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge under 25 år. Godkjenningen kom i desember 2018.
• Genterapien Luxturna. I april 2021 innførte Beslutningsforum Luxturna til barn og unge med den arvelig sykdommen retinal dystrofi. Dette var første gang en genterapi ble innført i Norge.
• Genterapien Zolgensma. I november i fjor innførte Beslutningsforum genterapien Zolgensma til barn med den sjeldne arvelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Den neste genterapien som Beslutningsforum ventelig skal ta stilling til er arsa-cel som bevarer motoriske og kognitive funksjoner hos barn som har den svært sjeldne arvelige sykdommen metakromatisk leukodystrofi (MLD). Behandlingen godkjent i Storbritannia. De nordiske landene ha slått seg sammen for å forhandle frem en lavest mulig pris.

Persontilpasset

Men det siste skandinaviske samarbeidsinitiativet dreier seg ikke om et prissamarbeid.

Teknologien som brukes for avanserte terapier innebærer at det kan være behov for andre type avtaler for kjøp enn for tradisjonelle legemidler. Eksempel på problemstillinger som det er behov for å avtalefeste er problemstillinger knyttet til personvern (GDPR). Dette fordi noen terapier bestilles til en konkret pasient, har mer kompliserte logistikkutfordringer enn ved ordinære legemidler, eller fordi leveringstid for terapiene kan ha begrenset varighet, skriver Nye metoder på sine hjemmesider.

De nordiske landene deler samme erfaring med at det har tatt lang tid å få plass avtaler for avanserte terapier. Det felles initiativet for samarbeid mellom landene er basert på disse erfaringene. Hvert enkelt land vil jobbe videre med egne avtaler, men gjennom økt erfaringsutveksling og dialog om praktiske erfaringer vil forholdene bli bedre for å håndtere disse terapiene på en effektiv og liknende måte, står det i pressemeldingen.