Legemidler og biotek
Ny podcast: FDA med gode nyheter til Ultimovacs
Julekvelden kom tidlig for biotekselskapet Ultimovacs. Amerikanske Food and Drug Administration har besluttet at kreftvaksinen UV1 får status som et "orphan drug" i behandlingen av metastatisk føflekkreft. - Det bekrefter at FDA oppfatter oss som en seriøs aktør, sier medisinsk direktør Jens Bjørheim.
- Når et legemiddel retter seg mot en pasientgruppe som er mindre enn 200 000 defineres det i USA som et orphan drug. Dette er altså legemidler som er utviklet til bruk ved sjeldne tilstander, forteller Jens Bjørheim.
7 år med markedseksklusivitet
Slike legemidler kan på norsk betegnes smale legemidler. - Orphan drug designasjonen er fra FDAs side ment å være et incentiv til å påskynde utviklingen av legemidler mot sjeldne sykdommer, sier han.
- Hva er verdien for Ultimovacs?
- For det første gir det oss en bekreftelse på at FDA oppfatter oss som en seriøs aktør. Mer konkret gir dette oss syv år med markedseksklusivitet for UV1-vaksinen innen denne pasientgruppen dersom legemidlet blir markedsgodkjent. Vi slipper dessuten å betale tre millioner dollar for søke slik godkjenning, sier han.
Han legger til at en markedsgodkjenning fra FDA nok ikke vil være en realitet før om 5-6 år. Først må nemlig den pågående fase 2-studien som heter INTIUM publiseres. Den undersøker effekten av å kombinere UV1 med sjekkpunkthemmerne ipilimumab og nivolumab i førstelinjebehandling av 154 pasienter med malignt melanom med spredning. Studien behandlet første pasient i juni 2020. Data på endepunkt for studien, som er progresjonsfri overlevelse, er planlagt å foreligge i andre halvår 2022. Dersom denne studien viser signifikant effekt må det mest sannsynlig også gjennomføres en fase 3-studie før en søknad om markedsføringstillatelse kan sendes FDA.
Fikk "Fast Track" i oktober
Tidligere antok man at slike legemidler var kommersielt lite interessante, men utviklingen de siste årene har vist at dette kan være svært vellykkede legemidler kommersielt sett.
I oktober i år ga FDA såkalt Fast Track til UV1 som en tilleggsbehandling til immunterapiene ipilimumab or to pembrolizumab for behandling av melanom. Dette gir selskapet mulighet for en fremskyndet evaluering av effekten av UV1 hos FDA, slik at kreftvaksinen kan komme på markedet tidligere.
Slik forklarer Bjørheim rasjonalet for å gi en kreftvaksine sammen med immunterapi:
- Immunterapi gjør svulsten mer tilgjengelig for immunforsvaret slik at de eksisterende T-cellene kan gå til angrep på svulsten. Hos en del pasienter er det ikke mange nok eller gode nok T-celler til å drepe kreften fullstendig og holde den i sjakk over tid.
Kreftvaksinen UV1 aktiverer immunsystemets T-celler til å gjenkjenne og sette i gang en immunrespons mot kreftceller som uttrykker telomerase. Telomerase finnes i om lag 85-90% av all kreft, sier han.
