Ny genterapi tilbys barn i Storbritannia - snart starter fellesnordiske prisforhandlinger som avgjør om behandlingen skal tilbys norske barn

Arsa-cel som markedsføres under navnet Libmeldy er den eneste behandlingen som kan korrigere mutasjonen som forårsaker alvorlige skader på nervesystemet hos pasienter med MLD. Det finnes heller ingen andre effektive behandlingsalternativer for MLD, kun behandling for symptomer slik som spasmer, infeksjoner, smerter og anfall.

Kan bli den tredje genterapien som innføres

Arsa-Cel kan bli den tredje genterapien som innføres i Norge. I april i fjor gjorde Beslutningsforum et historisk vedtak og innførte den aller første genterapien i Norge - Luxturna mot retinal dystrofi. Engangsbehandlingen kan hindre at barn blir blinde i ung alder. En måned senere ga Beslutningsforum også tommelen opp for genterapien Zolgensma til behandling av den arvelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Her inngikk Beslutningsforum og Novartis en resultatbasert avtale som innebærer at Novartis må tilbakebetale et betydelig beløp dersom barna som behandles med Zolgensma ikke har effekt av behandlingen - dersom de dør eller trenger permanent pustehjelp.

Prevalensen av MLD er estimert til 1 per 100 000, som tilsvarer omtrent 1 ny pasient med MLD i Norge hvert andre år - basert på at det fødes omtrent 55 000 barn hvert år i Norge.

Engangsbehandling

Libmeldy gis som en engangs intravenøs infusjon. Den er designet for å korrigere den genetiske årsaken til MLD ved å sette inn funksjonelle kopier av det defekte genet i pasientens egne stamceller tatt fra benmargen eller blodet.

Ved behandling med Libmeldy modifiseres pasientenes egne blodstamceller utenfor kroppen slik at de kan produsere funksjonell arylsulfatase A. Etter at pasientene har gjennomgått en cellegiftbehandling som slår ut benmargen, returneres de modifiserte stamcellene. Disse produserer etter hvert hvite blodceller som kan bidra til å bryte ned sulfattiden på de stedene i kroppen hvor usunn lagring har funnet sted.

Innført i Storbritannia

For tre uker siden fikk legemidlet klarsignal til å tas i bruk i det statlige helsevesenet i Storbritannia - NHS. Statens legemiddelverk gjennomfører nå en helseøkonomisk vurdering av arsa-cel. Indikasjonen som utredes er å anvende genterapien:

• Hos barn med sen-infantil eller tidlig juvenil form, uten klinisk manifesterte symptomer
• Eller hos barn med tidlig juvenil form, med klinisk manifesterte tidlige symptomer, som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og før kognitiv degenerasjon har begynt.

Har overtatt merkelappen “verdens dyreste legemiddel”

Det er Beslutningsforum som til syvende og sist skal vedta om genterapien skal tilbys norske pasienter med MLD. For at det skal skje må prisen på Libmeldy bli vurdert som kostnadseffektiv av de fire direktørene i de regionale helseforetakene. Libmeldy, har overtatt merkelappen “verdens dyreste legemiddel” fra en annen genterapi - Zolgensma - som ble godkjent i Beslutningsforum i oktober i fjor for å behandle barn med muskelsykdommen spinal muskelatrofi. Om lag 7 pasienter diagnostiseres årlig med SMA i Norge og om lag fire til seks pasienter kan være aktuelle for behandling med Zolgensma. Maksimalprisen for Zolgensma før rabatt var i følge Sykehusinnkjøp i overkant av 27 millioner kroner per pasient, mens Orchard Therapeutics som har utviklet Libmeldy har satt en listepris på 33 millioner kroner for en engangsbehandling.

Nordisk allianse

For å øke innkjøpsmakten og dermed få redusert den fremforhandlede prisen maksimalt, er det tatt initiativ til felles-nordiske prisforhandlinger med Orchard Therapeutics der Danmark, Finland, Island, Norge og Sverige har slått seg sammen for å gjøre et felles innkjøp for å oppnå en kostnadseffektiv pris.

I en e-post til HealthTalk skriver senior kommunikasjonsrådgiver i Helse Vest Mirjam Helene Pletanek Klingenberg: - Det er forventet at forhandlingene vil kunne startes innen kort tid. Saken blir lagt frem for Beslutningsforum så snart forhandlingene er avsluttet.

Produsenten er etter det HealthTalk erfarer positiv til felles nordisk forhandling.

Det er etablert en arbeidsgruppe bestående av medlemmer som representerer innkjøpsorganisasjonene i de respektive landene. Arbeidsgruppen har hatt flere møter og planlegger et nytt møte i april.

I saksdokumentene til et møte i Beslutningsforum fremgår det at målet med det nordiske innkjøpssamarbeidet er “å sørge for lik pris i alle landene som igjen vil styrke muligheten for en positiv beslutning i alle landene, sammenliknet med om landene skulle forhandlet hver for seg”.

Libmeldy ble godkjent av EU-kommisjonen for å behandle MLD i desember 2020. I juli i fjor sa NICE - et britisk kunnskapssenter som utarbeider retningslinjer for behandling i den britiske helsetjenesten helsetjenesten - nei til å innføre behandlingen i NHS med begrunnelse at den var for dyr – til tross for rabatt fra produsenten - og at langtidseffekten var usikker. Men etter en ny runde med hemmelige prisforhandlinger ble det klart at barn i England og Wales med MLD nå vil kunne få behandling med engangsbehandlingen.

Ny studie med langtidsdata

NICE sier i en uttalelseat kostnadseffektivitetsberegningene "viser at arsa-cel gir betydelige helse- og livskvalitetsgevinster, selv om disse varierer for de forskjellige kategorier av sykdommen."

For noen uker siden ble det dessuten publisert en ny studie i tidsskriftet Lancet som rapporterer data der pasientene har stått lengre på behandlingen enn det som ligger til grunn for EU-godkjenningen og innføringsvedtaket i Storbritannia:

Italienske forskere har fulgt 29 barn med MLD som enten ennå ikke hadde fått symptomer (presymtopmatiske) eller som kun hadde hatt milde symptomer da de fikk behandling med arsa-cel.

Disse barna ble sammenlignet med en tilsvarende gruppe barn fra en annen tidsperiode da arsa-cel ikke var tilgjengelig - og forskerne så tydelige forskjeller. Etter to år hadde barna som fikk arsa-cel en betydelig bedre motorisk funksjon etter en spesiell skala.

Etter en oppfølgingstid på opp til 7,5 år oppnådde de flest barna som ble behandlet med genterapien motoriske ferdigheter som tilsvarende barn eller så opprettholdt de evnen til å gå. De fleste barna hadde også en normal kognitiv utvikling. Effekten var sterkest for de barna som hadde blitt behandlet presymptomatisk - altså før symptomer hadde oppstått.

Studien er ikke randomisert, men fordi MLD er en så sjelden og alvorlig sykdom mente forskerne at det ikke var etisk forsvarlig å gjennomføre en slik studie.