Legemiddelverket mangler saksbehandlere - kan forsinke godkjenningen av persontilpasset kreftlegemiddel med to år

Lumykras (sotorasib) er det første og eneste legemidlet som er godkjent til behandling av pasienter med ikke-småcellet lungekreft som har en en genetisk mutasjon i et protein som heter KRAS G12C. Leger og forskere har jobbet i 40 år med å finne en effektiv behandling for denne kreftformen.

- Legemidlet finnes allerede på norske apotek, men på grunn av for få saksbehandlere i Legemiddelverket frykter jeg at det vil kunne ta opp til to år før pasientene kan starte behandlingen.

Det uttaler Kristin Svanqvist. Hun er sjef for myndighetskontakt i biotekselskapet Amgen som har utviklet Lumykras. Svanqvist er utdannet farmasøyt og har tidligere jobbet som enhetsleder for refusjon og metodevurdering i Statens legemiddelverk i 14 år før hun startet i Amgen.

Hurtig metodevurdering

Den persontilpassede medisinen har nylig fått markedsføringstillatelse til behandling av pasienter med ikke kurabel ikke-småcellet lungekreft med G12C-mutasjon i KRAS genet. Men før det kan innføres i spesialisthelsetjenesten må Beslutningsforum si ja, og de baserer sitt vedtak i stor grad på metodevurderinger fra Legemiddelverket. Legemiddelverket skal derfor utarbeide en såkalt hurtig metodevurdering som vurderer om legemiddelet er kostnadseffektivt å ta i bruk i helsevesenet.

Dette er en kunnskapsoppsummering som vurderer følgende prioriteringskriterier: Sykdommens alvorlighet, nytte av behandlingen og ressursbruk som til sammen gir uttrykk for behandlingens kostnadseffektivitet.

Det er produsenten som sender inn dokumentasjon og utarbeider nødvendige analyser mens legemiddelverket gjennomfører selve vurderingen innenfor en frist på 180 dager. Klokken begynner å løpe når Legemiddelverket har mottatt dokumentasjon.

I tillegg til utarbeidelse av en hurtig metodevurdering, må Amgen gjennomføre prisforhandlinger med Sykehusinnkjøp som deretter skal lage et prisnotatet. Dette tar i gjennomsnitt 108 dager. Til slutt skal saken opp i Beslutningsforum som består av de fire direktørene i de regionale helseforetakene.

Basert på metodevurderingen, prisnotatet og eget skjønn vil Beslutningsforum avgjøre om Lumykras skal få refusjon og dermed tas i bruk i pasientbehandlingen på norske sykehus.

- Vi har sendt all nødvendig informasjon til Legemiddelverket for snart to måneder siden, men de har ennå ikke startet arbeidet med den den hurtige metodevurderingen, og vi har ingen informasjon om når det planlegger å sette i gang. Vi har heller ikke fått beskjed om de trenger ytterligere informasjon, forteller Svanqvist.

Det ser ut til at alle bremser er på

- I Danmark tar det i gjennomsnitt 176 dager før legemidler er innføres i spesialisthelsetjenesten. Norge bruker 414 dager. Hovedforklaringen på dette er at Legemiddelverket ofte oversitter maksgrensen for saksbehandling som er satt til 180 dager, men vi ser også at det stadig tar lengre tid for Sykehusinnkjøp å gjøre klart prisnotatet, forteller hun.

På sin hjemmeside skriver Legemiddelverket at utfordringene med økt saksbehandlingstid skyldes betydelig økt arbeidsmengde og for få ansatte: “I 2015 utarbeidet Legemiddelverket 13 metodevurderinger som beslutningsgrunnlag for [Beslutningsforum for] Nye metoder. I 2021 var antallet 67. Antall årsverk tilknyttet metodevurdering har ikke vokst tilsvarende”.

Legemiddelverket sier at de nå undersøker muligheten for å effektivisere saksbehandlingen gjennom et endringsprosjekt, men sier samtidig: “Som en konsekvens av økende saksmengde og endringsprosjektet, vil det bli forsinkelser i oppstart av saksbehandlingen”, står det på Legemiddelverkets hjemmeside.

Kan jobbe mer effektivt

- Statistikk fra Beslutningsforum for nye metoder viser at det per nå er 33 pågående metodevurderinger som Legemiddelverket arbeider med. Samtidig er det hele 208 metodevurderinger som står i kø og som ennå ikke er påbegynt - såkalte restanser. Når vi ser dette i lys av rapportene som viser at saksbehandlingstiden i Norge tar betydelig lengre tid enn i andre land og at Legemiddelverket selv erkjenner at de ikke har nok saksbehandlingskapasitet , er det helt åpenbart at noe må gjøres, mener Svanqvist.

Legemiddelverkets presseavdeling opplyser til HealthTalk at av de 208 metodevurderingene som ikke er påbegynt er det 32 saker hvor de har mottatt dokumentasjon og ikke har startet saksbehandling og 176 saker som er bestilt hvor firma ikke har levert dokumentasjon.

Første i sitt slag

Lumykras er et målrettet legemiddel som har effekt på kreftceller med en spesiell genetisk endring som gjør at kreftcellene produserer en unormal proteintype som kalles KRAS G12C. Mutasjoner kan påvises ved DNA-sekvensering. Dette er den første og eneste godkjente målrettede behandlingen mot mutasjonen KRAS G12C.

KRAS G12C-proteinet virker ved å hjelpe kreftcellene med å vokse ut av kontroll. Lumykras fester seg til proteinet og får det til å slutte å virke ved at det blokkerer en KRAS G12C-mutasjon. Dette kan bremse eller stoppe veksten av kreften.

Medisinsk udekket behov

- Det er usikkert hvor mange norske pasienter som vil være aktuelle for behandling med dette legemidlet, men blant pasienter med ikke-småcellet lungekreft blir det påvist KRAS G12C-mutasjon hos om lag 17 prosent av pasientene. Norske lungekreftleger har vist stor interesse for denne behandlingen som svarer på et udekket behov i norsk kreftbehandling, sier Svanqvist som tror at Legemiddelverket kan jobbe mer effektivt med eksisterende ressurser.

Lumykras slutter seg til en voksende liste over målrettede kreftlegemidler som gjør det mulig for leger å behandle solide svulster mer effektivt når veksten er drevet av svært spesifikke genetiske mutasjoner. Dette gjelder spesielt i lungekreft, hvor det er flere legemidler som retter seg mot genmutasjoner som ALK, ROS1, EGFR og RET - og nå også KRAS G12C. Flere av disse mutasjonene er imidlertid relativt sjeldne, noe som gjør det utfordrende å identifisere pasienter og få dem behandlet.