Biogen trekker EU-søknaden for Alzheimerlegemiddel

Avgjørelsen kommer ikke som en stor overraskelse siden CHMP allerede i desember i fjor uttalte at den ikke var overbevist av de kliniske dataene. I sin begrunnelse sa EMA at selv om Aduhelm reduserer beta-amyloid i hjernen, så er sammenheng mellom denne effekten og klinisk forbedring av Alzheimers ikke etablert.

EMA sa også at resultater fra de kliniske studiene er motstridende og dokumenterer ikke at Aduhelm har effekt på å behandle voksne med tidlig stadium av Alzheimers sykdom. EMA mente dessuten av studiene ikke kan dokumentere at medisinen er tilstrekkelig sikker siden bilder fra hjerneskanning av pasienter viste abnormiteter som tydet på hevelse eller blødning, noe som kan potensielt forårsake skade. Videre er det ikke klart at disse abnormitetene kan overvåkes tilstrekkelig og håndteres i klinisk praksis, sa EMA. Byråets oppfatning er derfor at fordelene med Aduhelm ikke oppveier risikoen.

Biogens forsøk på å overbevise CHMP om at legemidlet likevel bør få markedsføringstillatelse har ikke ført fram, siden organet formelt har avslått en forespørsel om å foreta en ny gjennomgang av sin avgjørelse.

I en uttalelse sier Biogen at "vi står ved sikkerheten til aducanumab, og vi ser frem til kommende dataavlesninger for å fortsette å gi viktig informasjon om vitenskapen bak denne nye klasse av legemidler".

Kontroversiell godkjenning i USA

I juni i fjor godkjente FDA Aduhelm, og legemidlet ble dermed er den første Alzheimer-behandling som fikk tommelen opp av FDA siden 2003. Beslutningen kom til tross for at FDAs ekspertgruppe enstemmig hadde anbefalt at Aduhelm ikke burde få markedsføringstillatelse i USA.

Beslutningen har blitt kraftig kritisert av amerikanske forskere, politikere og forsikringsselskaper. Kritikken av FDAs vedtak har tatt to hovedretninger: En rekke forskere stilte spørsmålstegn ved om legemidlet faktisk har effekt på den kognitive tilbakegangen som er hovedkjennetegnet Alzheimers sykdom. Den andre delen av kritikken dreier seg om at Biogen har satt en for høy pris. Biogen satt opprinnelig en prislapp på 56 000 dollar - om lag 500 000 kroner - for ett års bruk på en pasientpopulasjon som potensielt kan være svært stor. Prisen er senere redusert betydelig, men til tross for det har salget av legemidlet vært skuffende.

Har stor tro på legemidlet

Biogen har imidlertid stor tro på Aduhelm og skal gjennomføre en bekreftelsesstudie som kan få Aduhelm tilbake på sporet. Selskapet har sendt inn protokollen for den foreslåtte ENVISION-studien til FDA og skal begynne å screene og registrere pasienter i løpet av de kommende ukene, med sikte på å ha data klare i 2026.