- Vi trenger bedre samarbeid for tilgang til avanserte legemidler

Det sier Karoline Knutsen og Katrine Bryne som er nye seniorrådgivere i LMI innenfor markedstilgang.

Behandling med gen-, celle- eller vevsterapi klassifiseres som Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), eller på norsk avanserte legemidler. Beslutningsforum har så langt bare innført én ATMP, og det er celleterapien/CAR-T behandlingen Kymriah til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge. Godkjenningen kom i desember 2018, men i september 2019 fikk både Kymriah og Yescarta - en annen CAR-T - nei av Beslutningsforum til behandling av storcellet B-cellelymfom.

En flodbølge av avanserte legemidler er på vei

Nå kommer det som mange beskriver som en flodbølge av nye avanserte legemidler til godkjenning i den Europeiske legemiddelbyrået (EMA) og til vedtak i Beslutningsforum.

I tillegg til Luxturna er dette blant annet genterapien Zolgensma som med en prislapp på 20 millioner kroner per behandling er “verdens dyreste legemiddel”, samt CAR-T legemidlene Tecartus og Abecma for behandling av blodkreft.

Sa nei til Luxturna

Beslutningsforum sa i mars i fjor nei til å innføre genterapien Luxturna. HealthTalk har tidligere avdekket at Novartis nå er i nye prisforhandlinger med sykehusinnkjøp. Blant annet diskuteres en løsning der helseforetakene kun skal betale for behandlinger som har en varig effekt - såkalt resultatbasert prising. Dette var prismodellen som muliggjorde at den danske motsatsen til Beslutningsforum - Medicinrådet - i april i fjor vedtok å innføre Luxturna som standardbehanding i Danmark.

Men i Norge har Beslutningsforum for nye metoder som Sykehusinnkjøp er en del av, så langt bare akseptert flate rabatter. I motsetning til Medicinrådet har Beslutningsforum aldri innført et legemiddel basert på resultatbaserte priser eller betinget refusjon som innebærer at myndighetene løpende ser på hvilken effekt medikamentet har i klinisk praksis.

Dersom det skulle vise seg at helsegevinsten avviker fra det man forventet på innføringstidspunktet, vil en avtale om betinget refusjon medføre at det må en prisendring til for å justere for endret helsegevinst. Nå følger både legemiddelindustrien, leger og pasientene spent med på hva som blir utfallet av forhandlingene mellom Sykehusinnkjøp og Novartis.

22. juni-vedtaket

- Vi kan ikke kommentere enkeltpreparater, men etter 22. juni har det blitt åpnet for alternative pris- og betalingsløsninger. I etterkant har industrien tilbudt mange eksempler på løsninger, men vi vet ikke om noen har blitt konkretisert. LMI ønsker generelt at vi kan gå i dialog for å finne ut hvordan 22. juni-vedtaket kan operasjonaliseres for alle parter— for det vil faktisk gagne alle parter, sier Knutsen.

Knutsen og Bryne forteller at med resultatbasert prising og betinget refusjon sikrer myndighetene kostnadseffektiv bruk av et legemiddel ved at de kun betaler for den helsegevinsten legemiddelet gir. For pasientene vil alternative prismodeller gi tilgang til ny behandling. For klinikere vil det kunne gi en større verktøykasse med flere behandlingsvalg.

Etter det HealthTalk erfarer må Novartis med en flat rabatt-modell redusere prisen til under halvparten av listeprisen for at Beslutningsforum skal si ja til at norske pasienter skal få behandling med genterapien. En flat rabatt på denne størrelsen sitter trolig langt inne for Novartis.

Konservative analyser

Genterapier er utviklet for å være en engangsbehandling og en kur for sykdom. Prisen er imidlertid svært høy og det er usikkerhet om langtidseffekten, noe som gjør det krevende å få innpass i et beslutningssystem som er innrettet mot å gi refusjon til kronisk terapi fremfor engangsbehandling.

Knutsen og Bryne forteller at leverandører av metodevurderinger opplever ofte, at når det er usikkerhet om valg av verdier i helseøkonomiske analyser, så benytter Legemiddelverket ofte konservative anslag.

Sa ja til målrettet legemiddel fem år etter Danmark

Men det er ikke bare avanserte legemidler som sliter med å bli godkjent av Beslutningsforum.

På sitt marsmøte vedtok Beslutningsforum at norske lungekreftpasienter som har kreftceller med mutasjoner i EGFR-genet i svulsten kan starte behandlingen med det målrettede legemidlet Tagrisso (osimertinib) både som førstelinje- og andrelinjebehandling. Danske, svenske og finske pasienter med denne aggressive kreftformen har allerede blitt behandlet med Tagrisso i flere år i andrelinje.

Knutsen og Bryne forteller at legemiddelindustrien opplever at systemet for Nye Metoder ikke er ideelt organisert og at det mangler en felles ambisjon, hvor ansvar og eierskap for å nå målet om å innføre nye effektive behandlinger, til det beste for pasienten, er tydelig plassert.