EMA har godkjent Aubagio til barn med MS

-Det er utrolig viktig at det er gjennomført en kontrollert studie på barn og at vi derfor har et medikament med både dokumentert effekt og sikkerhet som kan benyttes hos denne gruppen. Tidlig, effektiv behandling er svært viktig for å begrense sykdomsutviklingen. Behandling med en tablett daglig er enkelt å gjennomføre også for barn og tillater dem å leve et ganske normalt liv til tross for sykdom og behandling, sier professor Elisabeth Gulowsen Celius fra Nevrologisk avdeling på Oslo Universitetssykehus.

MS eller multippel sklerose, er en kronisk nevrologisk sykdom som forårsaker skader i sentralnervesystemet.

I Norge får ca. 10 – 20 barn MS-diagnosen hvert år. Når sykdommer kommer så tidlig utsettes barn med MS oftere for irreversibel funksjonshemming og sekundær progresjon tidligere enn voksne med MS.

TERIKIDS-studien

TERIKIDS er en randomisert fase 3-studie som inkluderte 166 pediatriske pasienter med relapserende eller remitterende MS hvor de enten fikk Aubagio (teriflunomid) eller placebo. Det primære endepunktet var tid til første bekreftet klinisk attakk, med en forhåndsspesifisert sensitivitetsanalyse som inkluderte tid til høy MR-aktivitet. I tillegg kunne pasienter som gjennomførte den dobbeltblindede perioden, eller hadde høy MR-aktivitet, fortsette videre i en åpen studie med aktiv behandling.

Det primære endepunktet var ikke statistisk signifikant med en numerisk lavere risiko for kliniske attakker for teriflunomid sammenlignet med placebo. Andelen pasienter som byttet fra dobbeltblindet til åpen studie på grunn av høy MR aktivitet var høyere enn først antatt, og andelen var høyere hos pasienter som fikk placebo enn hos de som fikk teriflunomid. Dette førte til en lavere styrke for det primære endepunktet.

Sensitivitetsanalysen hvor endepunktet var tid til første attakk og høy MR-aktivitet, viste en statistisk signifikant reduksjon på 43 prosent hos pasienter behandlet med teriflunomid sammenlignet med placebo.

Det sekundære endepunktet viste at teriflunomid signifikant reduserte antall T1 gadulinium (Gd+)- forsterkede lesjoner med 75 prosent og antall nye, eller forstørrede, T2-lesjoner med 55 prosent sammenlignet med placebo.

teriflunomid ble godt tolerert og hadde en håndterbar sikkerhetsprofil. Bivirkningsfrekvensen var lik i placebo og Aubagiogruppen.

Ingen dødsfall ble rapportert i studien.