8-års data viser: Leukemibehandling med Scemblix er effektiv og trygg

ASH, San Diego (HealthTalk): Vi møtte den tyske professoren Andreas Hochhaus, som søndag presenterte resultatene fra fase 1-studien X2101 på ASH - verdens største kongress for blodsykdommer. Kongressen går av stabelen i San Diego i disse dager.

– Askiminib er en veldig god behandling for pasienter i andrelinje og senere, både når det gjelder effektivitet og sikkerhet. Med så gode resultater ser jeg gode argumenter for å starte behandling med askiminib i førstelinje. Vi vil utforske dette videre, og rekrutterer derfor pasienter til en førstelinjestudie, sier han til HealthTalk.

Tatt i bruk i Norge 

Etter Beslutningsforums vedtak i november i år kan pasienter som tidligere er behandlet med to eller flere såkalte tyrosinkinasehemmere nå få behandling med Scemblix. Cirka 80 pasienter diagnostiseres med kronisk myelogen leukemi i Norge hvert år. Godkjenningen gjelder for pasienter med med Philadelphiakromosom-positiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fase (Ph+ KML KF) som tidligere er behandlet med to eller flere tyrosinkinasehemmere (TKIer), hvor rimeligere tyrosinkinasehemmere ikke er egnet. 

Lever lengre

Tyrosinkinasehemmere har forlenget forventet levetid for pasienter med KML, og denne typen målrettede terapier er standardbehandling for KML siden de effektivt kan kontrollere sykdommen.

– Til tross for fremskritt i behandling, fortsetter utfordringene med resistens og intoleranse mot flere tyrosinkinasehemmere, som kan nødvendiggjøre avbrytelse av behandlingen. Scemblix er en tyrosinkinasehemmer som blokkerer tyrosinkinaser ved å binde et annet sted enn andre TKIer, og virker ved de fleste kjente TKI-resistensmutasjonene, sier professor Hochhaus. 

Sikker og effektiv

Studien inkluderte 115 pasienter med Philadelphia- kromosom-positiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fase som var resistente eller intolerante mot to eller flere tidligere tyrosinkinasehemmere.

– Med opptil åtte års behandling demonstrerte asciminib monoterapi fortsatt gunstig effektivitet, sikkerhet og toleranse hos pasientene med Philadelphia-kromosom-positiv kronisk myeloid leukemi i kronisk fase (Ph+ CML-CP) uten T315I-mutasjonen, sa Andreas Hochhaus under foredraget. 

Studien viste at en betydelig andel av pasientene oppnådde dype molekylære responser (MMR) etter 96 uker. 

–Dette indikerer medikamentets vedvarende effektivitet over tid, forklarte han.

Godt tolerert 

Studien underbygger også sikkerheten ved Scemblix. 

– Den var godt tolerert, med de vanligste bivirkningene som leddsmerter, økt lipase, tretthet og hodepine. Sikkerhet og toleranse forbedres faktisk med lengre eksponeringsvarighet, sa Hochhaus. 

Det norske handlingsprogrammet med retningslinjer for behandling av KML anbefaler behandling med asciminib for pasienter med punktmutasjoner i BCR-ABL som gir TKI-resistens. BCR-ABL1 er en genfusjon som oppstår i KML og enkelte andre typer kreft. Denne fusjonen er resultatet av en kromosomal ombytting mellom kromosom 9 og 22, kjent som Philadelphia-kromosomet. Denne genetiske endringen fører til produksjonen av BCR-ABL1-proteinet, et unormalt tyrosinkinase som bidrar til kreftcellevekst.

Spesielt for pasienter med høy kardiovaskulær risiko anbefales i handlingsprogrammet asciminib fremfor ponatinib.