Overlege om nye data på medisin mot sjelden leversykdom: – Spennende studie

Fase 2-studien Sequoia er en placebokontrollert, flerdose fase 2-studie som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet og pharmakodynamisk effekt av fazirsiran i 42 pasienter med leversykdom assosiert med alfa-1antitrypsinmangel (AATD-LD). Det utprøvende legemidlet utvikles av Takeda og Arrowhead Pharmaceuticals.

Resultatene fra studien viser blant annet at regresjon av fibrose (økt bindevevsmengde i et vev eller organ red.anm.) ble observert i halvparten av pasientene som fikk farzirsiran. I tillegg ble det oppnådd en median reduksjon på 94 prosent i oppsamlingen av Z-AAT-proteinet i leveren, og gjennomsnittlig reduksjon på 68 prosent i den histologiske globulbyrden. Ifølge en pressemelding fra Takeda ble det observert god balanse mellom behandlingsinduserte bivirkninger, både i farzisiran- og placebo-gruppene.

Har ingen behandling i dag

– Dette er en liten gruppe pasienter, som vi i dag ikke har behandling for. Vi som behandler leversykdom, ser i hovedsak de få pasientene som ender opp med alvorlig, langtkommen (endestadium) leversykdom på grunn av denne diagnosen, sier professor og overlege Mette Vesterhus til HealthTalk.

Hun er spesialist i indremedisin og i fordøyelsessykdommer, overlege ved Gastromedisinsk seksjon på Haraldsplass Diakonale Sykehus i Bergen, og professor ved Klinisk institutt 2, Universitetet i Bergen. Vesterhus er også leder av Norsk gastroenterologisk forening og styremedlem i foreningens interessegruppe for leversykdommer.

Afa-1-antitrypsinmangel er ifølge Norsk Helseinformatikk (NHI) en arvelig sykdom som medfører mangel på enzymet alfa-1 antitrypsin. Sykdommen kan føre til økt bindevevsdannelse i lever og/eller lunger, noe som medfører utvikling av kronisk leversykdom og/eller kronisk lungesykdom (kols, emfysem). Tilstanden er underdiagnostisert og kan for enkelte medføre mange år med uforklarlige symptomer og mange legebesøk uten avklaring.

– Interessant utgangspunkt

Det som er interessant med denne studien, er ifølge overlege og professor Mette Vesterhus at man har tatt utgangspunkt i sykdomsmekanismen og utviklet behandling som retter seg direkte mot denne.

– Ved alfa-1-antitrypsinmangel fører en genfeil til dannelse av et misformet protein, som gir opphopning i leveren og utvikling av leversykdom med fibrose og skrumplever. Fazirsiran reduserer produksjonen og dermed opphopningen av dette misformede proteinet, sier hun til HealthTalk, og legger avslutningsvis til:

– Dette er en spennende, men liten studie. Foreløpig vet vi lite om hvem som eventuelt bør få medikamentet og hvor lenge de eventuelt skal behandles.

Mette Vesterhus opplyser at hun ikke har noen aktuelle interessekonflikter i forbindelse med kommentarene til denne saken.