Første legemiddel er godkjent for behandling av geografisk atrofi - en vanlig årsak til blindhet hos eldre

Food and Drug Administration godkjente fredag det første legemidlet for en vanlig og irreversibel form for synstap. Det melder Apellis Pharmaceuticals som har utviklet behandlingen. Syfovre inneholder virkestoffet pegcetacoplan som administreres ved intravitreal injeksjon - altså direkte i øyet.

FDA godkjente behandlingen for personer med sykdommen geografisk atrofi. Med en øyeinjeksjon administrert en gang hver 25. til 60. dag, er stoffet ment å bremse utviklingen av sykdommen, en tilstand Apellis tror påvirker minst 1 million mennesker i USA alene.

Syfovre er imidlertid ingen kur. FDA-godkjenning er basert på legemidlets evne til å bremse veksten av en markør for sykdomsprogresjon, snarere enn evnen til å forbedre eller stoppe synstapet.

Grunnlaget for godkjenningen kom fra de randomiserte studiene DERBY og OAKS, som viste en 22 % total reduksjon i vekst av geografisk atrofi med pegcetacoplan over 24 måneder, med reduksjoner helt opp til 30 % med månedlige intravitreale injeksjoner.

Behandlingen koster 2190 dollar per hetteglass før rabatter, forteller Apellis.

Viktig godkjenning

– Godkjenningen av Syfovre er den viktigste hendelsen innen retinal oftalmologi på mer enn et tiår, uttaler professor Eleonora Ladved Duke University Medical Center, North Carolina i selskapets pressemelding.

– Frem til nå har det ikke vært noen godkjente behandlinger å tilby mennesker som lever med GA med den konsekvens at synet deres ubønnhørlig svekkes. Med Syfovre har vi endelig en trygg og effektiv GA-behandling for denne ødeleggende sykdommen, med økende effekter over tid, sier hun.

Hva er makuladegenerasjon?

Midt i øyets netthinne finnes det et lite område hvor synscellene sitter tettere enn på resten av netthinnen. Dette området kalles «den gule flekken» eller makula, og det er her skarpsynet sitter. Aldersrelatert/aldersbetinget makuladegenerasjon, AMD, er betegnelsen på en øyesykdom der makula er svekket. Det er med makulaområdet øyet skjelner farger og små detaljer. Øyesykdommen omtales derfor også som svekkelse av skarpsynet, og det kan bli vanskelig å lese og se detaljer. AMD regnes for å være den vanligste årsaken til sterk synshemning og tap av skarpsynet hos personer over 60 år i verden. Aldersrelatert makuladegerasjon deles inn i to typer: Tørr og våt type. Tørr degenerasjon med omfattende atrofi (geografisk atrofi) utvikler seg over lang tid, og fører til at synsceller i den gule flekken sakte svinner og slutter å formidle synsinntrykkene som de skal. Dette er den vanligste typen av aldersforandringer i den gule flekken. Våte forandringer har et raskere sykdomsforløp og symptomene kan komme nesten umiddelbart. Som en konsekvens av at den gule flekken har fått en hevelse ved våte degenereringer, kan det oppstå forvrengninger i synsfeltets sentrum. Objekter kan da se krokete eller forvrengte ut.

I følge Nasjonal kompetansetjeneste for døvblinde har vekstfaktorhemmere blitt en viktig behandling av våt aldersrelatert maculadegenerasjon, og tidlig diagnose og behandling kan forhindre utvikling av alvorlig synstap. For den tørre formen av aldersrelatert maculadegenerasjon har det inntil nå ikke vært tilgjengelig en behandling.

Virkestoffet Pegcetacoplan retter seg mot C3-proteinet, som er en sentral årsak til sykdommen.

DERBY og OAKS inkluderte totalt 1258 pasienter med bekreftet GA. De fikk pegcetacoplan ved intravitreal injeksjon eller falske injeksjoner månedlig eller annenhver måned. Det primære endepunktet var endring i det totale arealet av GA-lesjoner etter 12 måneder. Randomisert behandling fortsatte i 24 måneder.