EMA vil varsle leger om leverskade fra genterapi

Bakgrunnen er to leversviktdødsfall hos pasienter med spinal muskelatrofi etter at de hadde fått behandling med genterapien Zolgensma. Barna døde fem til seks uker etter behandlingen med Zolgensma. Dødsfallene ble rapportert av Novartis august i fjor.

– Selv om akutt leversvikt er en kjent bivirkning, er dette de første tilfellene med dødelig utfall, opplyste Novartis. De sa også at de ville oppgradere pakningsvedlegget og spesifisere at det er meldt om dødsfall som følge av leversvikt.

Spinal muskelatrofi er en sjelden genetisk sykdom som påvirker nervecellene og forårsaker muskelsvinn og -svakhet.

Engangsbehandling

Zolgensma er en engangsbehandling som er designet for å ha livslang effekt. Om lag 7 pasienter diagnostiseres årlig med SMA i Norge og om lag fire til seks pasienter er aktuelle for behandling med Zolgensma.

EMA uttalte på fredag at dersom pasienter ikke responderer tilstrekkelig på behandling med kortikosteroider, bør behandlende leger konsultere spesialister og vurdere å justere kortikosteroidregimet.

Infusjonsmedisinen Zolgensma konkurrerer med Roches orale legemiddel Evrysdi og Biogens spinalinjeksjon Spinraza.

Beslutningsforum har innført alle disse legemidlene til behandling av SMA:

• Spinraza: I februar 2018 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Spinraza (nusinersen). Legemidlet gis med sprøyte i ryggraden (intratekalt) hver fjerde måned.

• Zolgensma: 25. november 2021 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec) En genterapi med en modifisert virusvektor som inneholder en fungerende kopi av SMN-genet og nå altså;

• Evrysdi (risdiplam) ble innført 17. Januar 2022. Evrysdi er et pulver, som inneholder legemidlet risdiplam. Pulveret blir blandet til en mikstur som pasienten skal ta daglig. Legemidlet administreres som hjemmebehandling i flytende form via munnen eller i ernæringssonde.