USA gir full godkjenning av Keytruda for behandling av tumoragnostisk kreft. – Tar uforholdsmessig lang tid i Norge

Statens legemiddelverk har siden september i fjor arbeidet med en forenklet metodevurdering av Keytruda (pembrolizumab) som andrelinjebehandling av MSI-H eller dMMR endometrie-, mage-, galle-, tynntarm- eller tykktarmskreft. Metodevurderingen vurderer legemidlet effekt, sikkerhet og helseøkonomi og er et sentralt beslutningsgrunnlag for Beslutningsforum når det skal vurdere om norske pasienter skal få tilbud om denne behandlingen.

MSDs medisinske direktør Hilde Enserink er utålmodig og kritisk til at det tar så lang tid å få godkjenning fra Beslutningsforum.

Tar uforholdsmessig lang tid

– FDA-godkjenningen er gode nyheter for pasientgrupper som trenger behandlingstilbudet. Så får vi se om og når norske pasienter vil få det samme tilbudet, sier hun til HealthTalk.

– Generelt er det en kjensgjerning at godkjenningsprosesser tar uforholdsmessig lang tid i Norge sammenlignet med andre land. Vi er klar over at myndighetene jobber med å forbedre prosesser og øke kapasiteten. Men mens vi venter på resultatet av dette arbeidet, bør myndighetene nyttiggjøre seg mekanismer som gir trengende pasienter behandling raskere. Vi ser nå at flere metodevurderinger er satt på hold uten at det er etablert overgangsordninger for innsendte og bestilte metoder, sier Enserink.

Fast track?

Keytruda er en immunterapi som hjelper kroppens eget immunforsvar til å bekjempe kreft. I Norge er legemidlet godkjent for å behandle 23 indikasjoner på 14 ulike tumorområder som spenner fra ikke-småcellet lungekreft til føflekkreft og brystkreft. Det har gjort Keytruda til Norges største legemiddel målt i omsetning. Ifølge analyseselskapet Farmastat solgte immunterapien for nesten 900 millioner kroner i 2022.

– For myndighetene bør pembrolizumab være et godt kjent legemiddel med velkjent kost-/nytte- og bivirkningsprofil, og bør således være godt egnet for raskt å kunne tilbys pasientene mens man venter på at de mer formelle prosessene blir implementert, sier Enserink. Hun sikter til arbeidet som nå gjøre av Beslutningsforum for nye metoder og Helse- og omsorgsdepartementet for å få ned tiden det tar å innføre legemidler.

I oktober i fjor overleverte lederen for Beslutningsforum Inger Cathrine Bryne en rapport til helseministeren med en rekke forslag om hvordan pasienter kan få raskere tilgang til ny behandling. Et av de viktigste forslagene var å innføre fast track for immunsjekkpunkthemmere. Beslutningsforum foreslo at slike legemidler skulle få et forenklet godkjenningsløp slik at ny immunterapier og nye indikasjoner ikke trenger å gjennomgå en metodevurdering, men kan innføres så snart markedsføringstillatelse foreligger, hvilket det gjør i dette tilfellet: EU-kommisjonen godkjente denne indikasjonen i april 2022.

Nytt behandlingsprinsipp

Så langt er Keytruda den eneste immunterapien som er godkjent for pasienter med MSI-H eller dMMR kreft. Denne indikasjonen gjør at legemidlet er det som kalles et tumoragnostisk legemiddel. Slike legemidler representerer et helt nytt behandlingsprinsipp innen kreftbehandling. Kreft har tradisjonelt blitt klassifisert basert på hvor i kroppen den oppstår, som for eksempel lungekreft, brystkreft og tarmkreft.

En tumoragnostisk indikasjon innebærer derimot at legemidlet kan benyttes dersom en bestemt genfeil finnes i kreftsvulsten, uavhengig av hvor kreften har oppstått. Kreft med microsatellite instability-high (MSI-H) eller mismatch repair deficient (dMMR) oppstår når det genetiske materialet ikke fungerer som det skal med hensyn til reparasjon og dannelsen av DNA. Når et cellereparasjonssystem slutter å fungere, begynner feil i DNA å samle seg og kan forårsake kreft. Frekvensen av MSH-I er rapportert til å være fra under 3 prosent til om lag 10 prosent hos de ulike krefttypene i følge Legemiddelverket.

Den fulle godkjenningen av Keytruda er basert på resultatene fra flere kliniske studier, som har vist en betydelig forbedring i responsrater og varighet av respons for pasienter med MSI-H eller dMMR solide svulster som har fått behandling med pembrolizumab. Disse studiene inkluderer en fase 2-studie (KEYNOTE-158) og en fase 3-studie (KEYNOTE-177), som begge viste at pembrolizumab forbedret overlevelse og reduserte risikoen for sykdomsprogresjon.