Legemidler og biotek
Roche sitt SMA-legemiddel Evrysdi er godkjent av FDA
Legemiddelmyndighetene i USA (FDA) godkjente fredag Evrysdi (risdiplam) for behandling av den sjeldne og dødelige genetiske sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) hos pasienter som er 2 måneder og eldre. Evrysdi administreres oralt og er dermed den første og eneste SMA-medisinen som kan tas som hjemmebehandling.
Evrysdi vil konkurrere med Biogens Spinraza og Novartis' genterapi Zolgensma. Det er ventet at med en FDA-godkjenning vil det ikke ta lang tid før Roche får en tilsvarende godkjenning fra de Europeiske legemiddelmyndighetene (EMA) og dermed også i Norge.
Spinal muskelatrofi (SMA) er en alvorlig, arvelig, progressiv nevromuskulær sykdom som gir muskelatrofi og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Det er den vanligste genetiske årsaken til dødelighet blant nyfødte, og en av de vanligste sjeldne sykdommene. Det er om lag 50 barn under 18 år som har denne sykdommen i Norge.
Godkjenningen er basert på data fra to kliniske studier designet for å dekke et bredt spekter av personer som lever med SMA: FIREFISH hos symptomatiske spedbarn i alderen 2 til 7 måneder; og SUNFISH hos barn og voksne i alderen 2 til 25 år.
Lavere pris enn konkurrentene
Roche har priset legemidlet etter pasientvekt, med en maksimal kostnad på 340 000 dollar per år - som er betydelig lavere enn konkurrerende behandlingsformer fra Biogen og Novartis.
I USA er listeprisen på Biogens Spinraza 750,000 dollar det første året og deretter 375,000 dollar årlig. Novartis’ Zolgensma, som er engangsbehandling og potensielt en kurativ behandling har en listepris på 2.1 million dollar per pasient. I Norge er det kun Spinraza som er i bruk på offentlige sykehus og den fremforhandlede prisen er hemmelig. Spinraza genererte 2,1 milliarder dollar i omsetning for Biogen i fjor på verdensbasis.
Zolgensma får trolig snart markedsføringstillatelse
I mai fikk Novartis en viktig europeisk anbefaling for Zolgensma da det europeiske legemiddelverkets (EMA) sitt ekspertpanel for godkjenning av legemidler (CHMP) ga en en betinget godkjenning av Zolgensma. EU-kommisjonen har det endelige ordet når det gjelder godkjenning av nye legemidler, men det følger normalt EMAs anbefaling. Det vil ventelig bety at legemidlet snart får markedsføringstillatelse. Når EU-kommisjonen har sagt ja, vil Zolgensma også ha markedsføringstillatelse i Norge. Men for at genterapien skal kunne tilbys på offentlige norske sykehus må først Beslutningsforum si ja til at staten dekker kostnadene. Det er usikkert når det eventuelt vil skje.
Både Zolgensma og Spinraza gis gjennom infusjon. Evrysdi som gis oralt kan tas hjemme - en fordel med ny betydning som følge av coronapandemien.
Roche har lisensierte Evrysdi fra PTC Therapeutics, som vil få en royalty på salg av legemidlet.
