IKKE GOD NOK. Genterapien Elevidys nådde ikke målet i en studie med unge barn mellom 4-7 år med Duchennes muskeldystrofi.
Huntstock
Duchennes muskeldystrofi: Medisin nådde ikke målet i klinisk studie
EMBARK-studien med Roche sin genterapi Elevidys mot Duchennes muskeldystrofi nådde ikke primærendepunktet. Samtidig var det flere positive signaler å hente fra studien, ifølge selskapet.
Duchennes muskeldystrofi er ifølge HelseNorge en alvorlig, sjelden og fremadskridende muskelsykdom som nesten bare rammer gutter. Sykdommen skyldes en feil i muskelcellene, som fører til gradvis tap av muskelfunksjon. Sykdommen rammer hovedsakelig gutter, og oppstår svært sjelden hos jenter. Omtrent én av 3500-5000 gutter rammes av sykdommen globalt.
Annonse kun for helsepersonell
Ikke godkjent i EU
Gjennom fase 3-studien EMBARK har legemiddelselskapet Roche evaluert effekten og sikkerheten til legemidlet Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) i pasienter med den sjeldne og alvorlige muskelsykdommen Duchennes muskeldystrofi.
Elevidys er den første godkjente, sykdomsmodifiserende genterapien som er godkjent i USA som behandling av Duchennes muskeldystrofi, etter en akselerert godkjenning i juni i år. Den er også godkjent i De forente Arabiske Emirater og Quatar. Elevidys er en engangsbehandling som gis intravenøst.
Annonse kun for helsepersonell
Kort fortalt viste studien at ambulatoriske (som kan gå) gutter mellom 4-7 år med sykdommen, og som ble behandlet med Elevidys, viste positiv utvikling av motoriske funksjoner, sammenlignet med placebo etter 52 uker, men resultatene var ikke gode nok til at studien møtte sitt primærendepunkt.
Positive tendenser
Samtidig ble det observert klinisk meningsfulle og statistisk signifikante behandlingsfordeler på alle de viktigste, pre-spesifiserte, sekundære funksjonsendepunktene.
Endepunkt som ble evaluert i studien var blant annet hvor lang tid guttene brukte på å reise seg fra gulvet og 10 meters gåtest. Begge disse endepunktene er prognostiske faktoreer for sykdomsprogresjon og tap av evnen til å gå.
Annonse kun for helsepersonell
Roche skriver i en pressemelding at dataene fra studien skal ytterligere analyseres og diskuteres med helsemyndigheter for å bestemme veien videre for utviklingen av legemidlet.
– Det er fortsatt høyt umøtt behov for Duchennes, og vi er glade for å se de konsistente og meningsfulle resultatene i alle de viktige sekundærendepunktene for den innovative genterapien Elevidys, sier Levi Garraway, medisnsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, i en uttalelse fra selskapet.
