FDA hurtigbehandler den første genterapien mot muskelsykdom

Det amerikanske legemiddelbyrået FDA vil gjøre en hurtig saksbehandling av genterapien med navnet SRP-9001. Det betyr at et vedtak om markedsføringstillatelse vil komme innen 29. mai.

Det opplyser biotekselskapet Sarepta som har utviklet genterapien.

I en uttalelse sier Sarepta at FDA har akseptert søknaden om en akselerert godkjenning (accelerated approval) SRP-9001, og at det vil fattes et vedtak innen 29. mai.

I følge FHI er muskeldystrofi er betegnelse på tilstander hvor musklene ikke utvikler seg som de skal, og blir tynne og svake. Duchennes muskeldystrofi er den hyppigste formen. Duchennes dystrofi starter tidlig, og selv om muskelsvakheten utvikler seg langsomt, blir lammelsene uttalte alt i tidlig barnealder. Det er særlig muskulaturen i øvre del av bena og armene/skuldrene som svekkes.

FDA vil basere sin beslutning en pakke med kliniske resultater, men beslutingen vil komme flere måneder før Sarepta har data fra en avgjørende placebokontrollert fase 3-studie.

Dersom FDA godkjenner SRP-9001 vil Sarepta kunne tilby pasienter den aller første genterapien for Duchenne, en progressiv nevromuskulær sykdom med få tilgjengelige behandlinger. Gentarpien er ment å bremse sykdommens utvikling med en enkelt infusjon, men er ikke i stand til å stoppe sykdommen. I kliniske studier er det vist at behandlingen kan øke produksjonen av proteinet dystrofin som mangler hos Duchenne-pasienter. Fase 3-resultater forventes innen utgangen av 2023.

Legemiddelgiganten Pfizer holder også på å utvikle en genterapi mot Duchennes muskeldystrofi, men har ennå ikke søkt om markedsføringstillatelse hos hverken FDA eller EMA som er det europeiske legemiddelbyrået.